Studio sull'effetto del Roxadustat sull'anemia nei pazienti con malattia renale diabetica

Criteri di inclusione:

1. Età compresa tra 18 e 60 anni
2. Il soggetto ha firmato e datato volontariamente un modulo di consenso informato (ICF), approvato da un comitato etico, dopo che la natura dello studio è stata spiegata e il soggetto ha avuto l'opportunità di porre domande.
3. Diagnosticato con malattia renale diabetica di tipo 2 (di solito una diagnosi clinica basata sulla presenza di albuminuria e/o ridotta eGFR in assenza di segni o sintomi di altre cause primarie di danno renale), con stadio KDOQI 3 o 4 (eGFR ≥15 ml/min/1.73 m² e <60 ml/min/1.73 m² stimati utilizzando l'equazione CKD-EPI).
4. Il valore recente di Hb durante il periodo di screening deve essere ≥7.0 g/dL e <10 g/dL.
5. Saturazione della transferrina (TSAT) ≥5% o ferritina sierica ≥30 ng/mL durante il periodo di screening.
6. Nessun uso di un agente stimolante l'eritropoiesi per 1 settimana prima dell'arruolamento.
7. ALT e AST ≤1.5 x ULN e bilirubina totale normale alle visite di screening.
8. Peso corporeo: da 40 a 100 kg compresi.

Criteri di esclusione:

• I soggetti non devono essere inclusi nello studio se soddisfano uno qualsiasi dei seguenti criteri di esclusione:

  1. Malattia renale cronica attribuibile a cause diverse dalla malattia renale diabetica.
  2. eGFR <15 ml/min/1.73 m² o in dialisi o trapianto renale.
  3. Ipertensione grave non controllata (PAS ≥180 mmHg, PAD ≥100 mmHg).
  4. Qualsiasi infezione clinicamente significativa o evidenza di un'infezione attiva sottostante.
  5. Insufficienza cardiaca congestizia di classe III o IV della New York Heart Association.
  6. Infarto miocardico, sindrome coronarica acuta, ictus, convulsioni o evento tromboembolico (ad esempio, trombosi venosa profonda o embolia polmonare) entro 24 settimane prima del Giorno 1.
  7. Diagnosi o sospetto (ad esempio, cisti renale complessa di categoria Bosniak IIF o superiore) di carcinoma a cellule renali all'ecografia renale di screening.
  8. Storia di malignità, tranne le seguenti: tumori considerati guariti o in remissione da ≥5 anni, carcinomi basocellulari o spinocellulari della pelle asportati in modo curativo, o carcinoma in situ in qualsiasi sede.
  9. Malattia infiammatoria cronica che potrebbe influenzare l'eritropoiesi (ad esempio, LES, artrite reumatoide, malattia celiaca).
  10. Sanguinamento gastrointestinale clinicamente significativo.
  11. Storia nota di sindrome mielodisplastica, mieloma multiplo, malattia ematologica ereditaria come talassemia, anemia falciforme, aplasia pura della serie rossa, o altre cause note di anemia diverse dalla CKD, emocromatosi, emocromatosi, disturbo della coagulazione noto o condizione ipercoagulabile.
  12. Qualsiasi precedente trapianto d'organo funzionante o un trapianto d'organo programmato.
  13. Chirurgia elettiva prevista che potrebbe portare a una significativa perdita di sangue durante il periodo di studio.
  14. Uso previsto di dapsone o paracetamolo >2.0 g/giorno, o >500 mg per dose ripetuta ogni 6 ore per più di 3 giorni.
  15. Albumina sierica <2.5 g/dL.
  16. Terapia con androgeni, deferoxamina, deferiprone o deferasirox entro 12 settimane prima del Giorno 1.
  17. Aspettativa di vita <6 mesi.
  18. Trasfusione di sangue entro 12 settimane prima del Giorno 1 o necessità prevista di trasfusione.
  19. Integrazione di ferro per via endovenosa durante il periodo di screening e/o indisponibilità a sospendere il ferro per via endovenosa.
  20. Trattamento immunosoppressivo o con steroidi sistemici entro 12 settimane prima del Giorno 1.
  21. Storia di abuso di alcol o droghe negli ultimi 2 anni e incapacità di evitare il consumo di più di 3 bevande alcoliche al giorno.
  22. Precedente trattamento con qualsiasi inibitore HIF-PH (HIF-PHI).
  23. Uso di un farmaco o trattamento sperimentale, partecipazione a uno studio interventistico.
  24. Donne in gravidanza o in allattamento.
  25. Donne in età fertile e uomini con partner sessuali in età fertile che non utilizzano una contraccezione adeguata.
  26. Qualsiasi condizione medica che, a giudizio dello Sperimentatore, possa rappresentare un rischio per la sicurezza di un soggetto in questo studio, possa confondere la valutazione di efficacia o sicurezza, o possa interferire con la partecipazione allo studio.