Studie av Roxadustats effekt på anemi hos pasienter med diabetisk nyresykdom

Inklusjonskriterier:

1. Alder 18 til 60 år
2. Forsøkspersonen har frivillig signert og datert et informert samtykkeskjema (ICF), godkjent av et etisk komité, etter at studiens natur er blitt forklart og forsøkspersonen har hatt mulighet til å stille spørsmål.
3. Diagnostisert med type 2 diabetisk nyresykdom (vanligvis en klinisk diagnose basert på tilstedeværelse av albuminuri og/eller redusert eGFR i fravær av tegn eller symptomer på andre primære årsaker til nyreskade), med KDOQI Stadium 3 eller 4 (en eGFR ≥15 ml/min/1,73 m² og <60 ml/min/1,73 m² estimert ved bruk av CKD-EPI-ligningen).
4. Den siste Hb-verdien i oppfølgingsperioden må være ≥7,0 g/dL og <10 g/dL.
5. Enten transferrinmetning (TSAT) ≥5 % eller serumferritin ≥30 ng/mL i oppfølgingsperioden.
6. Ingen bruk av erytropoese-stimulerende middel i 1 uke før inkludering.
7. ALT og AST ≤1,5 x øvre grenseverdi, og normalt totalt bilirubin ved oppfølgingsbesøk.
8. Kroppsvekt: 40 til 100 kg inkludert.

Eksklusjonskriterier:

• Forsøkspersoner bør ikke delta i studien hvis noen av følgende eksklusjonskriterier er oppfylt:

  1. Kronisk nyresykdom tilskrevet årsak(er) annet enn diabetisk nyresykdom.
  2. eGFR <15 ml/min/1,73 m² eller mottar dialyse eller nyretransplantasjon.
  3. Ukontrollert alvorlig hypertensjon (SBP ≥180 mmHg, DBP ≥100 mmHg).
  4. Enhver klinisk signifikant infeksjon eller tegn på en aktiv underliggende infeksjon.
  5. New York Heart Association klasse III eller IV kongestiv hjertesvikt.
  6. Hjerteinfarkt, akutt koronarsyndrom, slag, anfall eller en tromboembolisk hendelse (f.eks. dyp venetrombose eller lungeemboli) innen 24 uker før dag 1.
  7. Diagnose eller mistanke (f.eks. kompleks nyrecyste av Bosniak kategori IIF eller høyere) av nyrecellekarsinom ved screening ultralyd av nyrene.
  8. Historie med malignitet, unntatt følgende: kreft som anses som kurert eller i remisjon i ≥5 år, kurativt resekerte basalcelle- eller planocellulære hudkreft, eller in situ-kreft på ethvert sted.
  9. Kronisk inflammatorisk sykdom som kan påvirke erytropoese (f.eks. SLE, revmatoid artritt, celiaki).
  10. Klinisk signifikant gastrointestinal blødning.
  11. Kjent historie med myelodysplastisk syndrom, myelomatose, arvelig hematologisk sykdom som thalassemi, sigdcelleanemi, ren rød cell aplasi, eller andre kjente årsaker til anemi annet enn CKD, hemosiderose, hemokromatose, kjent koagulasjonsforstyrrelse, eller hyperkoagulabel tilstand.
  12. Enhver tidligere fungerende organtransplantasjon eller planlagt organtransplantasjon.
  13. Forventet elektiv kirurgi som kan føre til betydelig blodtap i studieperioden.
  14. Forventet bruk av dapson eller paracetamol >2,0 g/dag, eller >500 mg per dose gjentatt hver 6. time i mer enn 3 dager.
  15. Serumalbumin <2,5 g/dL.
  16. Androgen, deferoksamin, deferipron eller deferasirox-behandling innen 12 uker før dag 1.
  17. Forventet levetid <6 måneder.
  18. Blodoverføring innen 12 uker før dag 1 eller forventet behov for overføring.
  19. IV jern tilskudd i oppfølgingsperioden og/eller uvillighet til å holde tilbake IV jern.
  20. Immunsuppressiv eller systemisk steroidbehandling innen 12 uker før dag 1.
  21. Historie med alkohol- eller narkotikamisbruk i løpet av de siste 2 årene og manglende evne til å unngå inntak av mer enn >3 alkoholholdige drikker per dag.
  22. Tidligere behandling med enhver HIF-PH-hemmer (HIF-PHI).
  23. Bruk av en undersøkelsesmedisin eller behandling, deltakelse i en intervensjonsstudie.
  24. Kvinner som er gravide eller ammer.
  25. Kvinner i fruktbar alder og menn med seksuelle partnere i fruktbar alder som ikke bruker tilstrekkelig prevensjon.
  26. Enhver medisinsk tilstand som etter forskerens mening kan utgjøre en sikkerhetsrisiko for en forsøksperson i denne studien, kan forvirre effektivitets- eller sikkerhetsvurdering, eller kan forstyrre studiedeltakelse.