Levasyytyleusiinin laajennettu käyttöohjelma (EAP) Ataxia-Telangiectasia (A-T) -taudille

Sisällytyskriteerit:

1. Potilaalla on geneettisesti varmistettu ataksia-telangiektasia-diagnoosi, joka on harvinainen ja vakava sairaus, jolle ei ole vaihtoehtoisia hyväksyttyjä hoitomuotoja.
2. Potilas ja/tai hänen laillinen edustajansa on allekirjoittanut kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja tarvittaessa kirjallisen myöntymyksen.
3. Potilaan paino on ≥15 kg.
4. Jos potilas on naispuolinen ja lisääntymiskykyinen, hoitava lääkäri on varmistanut, ettei potilas ole raskaana ennen rekisteröintiä, ja potilas käyttää riittäviä ehkäisykeinoja välttääkseen raskauden ohjelmassa osallistumisen aikana ja jopa 7 päivää osallistumisen jälkeen.
5. Potilas asuu Yhdysvalloissa rekisteröitymishetkellä ja koko EAP-ohjelmassa osallistumisensa ajan.

Poissulkemiskriteerit:

1. Potilas on osallistunut tai on keskeyttänyt osallistumisensa varhaisessa vaiheessa levasyetyylileusiinikokeeseen A-T:lle.
2. Potilas on raskaana, imettää tai harkitsee raskautta.
3. Potilaalla on fyysinen, kognitiivinen, psyykkinen tila tai aktiivinen tai epäilty pahanlaatuinen kasvain, joka hoitavan lääkärin arvion mukaan saattaa aiheuttaa turvallisuusriskin tai häiritä potilaan kykyä noudattaa EAP-menettelyjä.
4. Potilas saa N-asetyyli-DL-leusiinia tai N-asetyyli-D-leusiinia eikä ole halukas lopettamaan niiden käyttöä koko EAP-ohjelmassa osallistumisensa ajan.
5. Potilas saa toista tutkittavaa lääkettä mistä tahansa syystä.