Program rozszerzonego dostępu (EAP) lewacetyleucyny w ataksji-teleangiektazji (A-T)

Kryteria włączenia:

1. Pacjent ma genetycznie potwierdzone rozpoznanie ataksji-teleangiektazji, rzadkiej i poważnej choroby bez alternatywnych zatwierdzonych metod leczenia.
2. Pacjent i/lub jego przedstawiciel ustawowy podpisali pisemną świadomą zgodę oraz, jeśli dotyczy, pisemną asentę.
3. Pacjent waży ≥15 kg.
4. Jeśli pacjentka jest kobietą w wieku rozrodczym, lekarz prowadzący potwierdził przed włączeniem, że pacjentka nie jest w ciąży, oraz będzie stosować odpowiednie metody antykoncepcyjne, aby uniknąć ciąży w trakcie i do 7 dni po zakończeniu udziału w programie.
5. Pacjent mieszka w Stanach Zjednoczonych w momencie włączenia i przez cały okres udziału w EAP.

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjent jest włączony lub wcześnie wycofał się z badania klinicznego z lewoskrętną leucyną dla A-T.
2. Pacjentka jest w ciąży, karmi piersią lub planuje ciążę.
3. Pacjent ma stan fizyczny, poznawczy, psychiatryczny lub aktywny lub podejrzewany nowotwór, który zdaniem lekarza prowadzącego może stanowić zagrożenie bezpieczeństwa lub zakłócać zdolność pacjenta do przestrzegania procedur EAP.
4. Pacjent otrzymuje N-acetylo-DL-leucynę lub N-acetylo-D-leucynę i nie chce zaprzestać jej stosowania przez cały okres udziału w EAP.
5. Pacjent otrzymuje inny lek badany z jakiegokolwiek powodu.