Utvidet tilgangsprogram (EAP) for Levacetylleucin ved Ataxia-Telangiectasia (A-T)

Inklusjonskriterier:

1. Pasienten har en genetisk bekreftet diagnose av Ataxia-Telangiectasia, en sjelden og alvorlig sykdom uten alternative godkjente behandlinger.
2. Pasienten og/eller deres juridiske representant har signert et skriftlig informert samtykke og, hvis aktuelt, skriftlig samtykke.
3. Pasienten veier ≥15 kg.
4. Hvis kvinnelig og i fertil alder, har behandlende lege bekreftet at pasienten ikke er gravid før inkludering og vil bruke tilstrekkelige prevensjonsmetoder for å unngå graviditet under og opptil 7 dager etter deltakelse i programmet.
5. Pasienten bor i USA ved inkluderingstidspunktet og gjennom hele deltakelsesperioden i EAP.

Eksklusjonskriterier:

1. Pasienten er inkludert i eller har tidlig trukket seg fra en klinisk studie med levacetylleucin for A-T.
2. Pasienten er gravid, ammer eller vurderer graviditet.
3. Pasienten har en fysisk, kognitiv, psykiatrisk tilstand, eller en aktiv eller mistenkt malignitet som, etter behandlende leges skjønn, kan innebære en sikkerhetsrisiko eller forstyrre pasientens evne til å følge EAP-prosedyrer.
4. Pasienten mottar N-acetyl-DL-leucin eller N-acetyl-D-leucin og er uvillig til å slutte med bruken gjennom hele deltakelsesperioden i EAP.
5. Pasienten mottar et annet undersøkelsespreparat av en hvilken som helst grunn.