Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Programma di Accesso Allargato (EAP) di Levacetilleucina per l'Atassia-Teleangiectasia (A-T)

20 febbraio 2026 aggiornato da: IntraBio Inc

Programma di Accesso Allargato (EAP) di Levacetilleucina per Atassia-Telangiectasia (A-T)

Questo programma di accesso allargato fornisce levacetilleucina sperimentale a pazienti con Atassia-Telangiectasia che non sono idonei per le sperimentazioni cliniche e non hanno terapie alternative soddisfacenti.

Panoramica dello studio

Stato

A disposizione

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo programma di accesso allargato fornisce l'accesso al farmaco sperimentale, levacetilleucina, per i pazienti idonei con Atassia-Telangiectasia che non sono idonei per altri studi clinici, e un medico ha deciso che esiste un potenziale beneficio che supera il rischio di ricevere una terapia sperimentale in base alla storia medica del paziente e ai criteri di idoneità del programma.

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Popolazione di dimensioni intermedie

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

N/A

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Il paziente ha una diagnosi geneticamente confermata di Atassia-Telangiectasia, una malattia rara e grave per la quale non esistono trattamenti alternativi approvati.
  2. Il paziente e/o il suo rappresentante legale ha firmato un consenso informato scritto e, se applicabile, un assenso scritto.
  3. Il paziente pesa ≥15 kg.
  4. Se di sesso femminile e in età fertile, il medico curante ha verificato che il paziente non è incinta prima dell'arruolamento e utilizzerà adeguati metodi contraccettivi per evitare gravidanze durante e fino a 7 giorni dopo la partecipazione al programma.
  5. Il paziente risiede negli Stati Uniti al momento dell'arruolamento e per tutta la durata della sua partecipazione all'EAP.

Criteri di esclusione:

  1. Il paziente è arruolato o ha ritirato precocemente la partecipazione a uno studio clinico con levacetilleucina per A-T.
  2. Il paziente è incinta, sta allattando o sta considerando una gravidanza.
  3. Il paziente ha una condizione fisica, cognitiva, psichiatrica o una neoplasia attiva o sospetta che, a giudizio del medico curante, possa rappresentare un rischio per la sicurezza o interferire con la capacità del paziente di rispettare le procedure dell'EAP.
  4. Il paziente sta assumendo N-acetil-DL-leucina o N-acetil-D-leucina e non è disposto a interromperne l'uso per tutta la durata della sua partecipazione all'EAP.
  5. Il paziente sta assumendo un altro farmaco sperimentale per qualsiasi motivo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

IntraBio Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

2 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IB1001-EA3

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Atassia-Telangectasia (A-T)

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Malawi

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi