Expanded Access Program (EAP) för Levacetylleucin för Ataxia-Telangiectasia (A-T)

Inklusionskriterier:

1. Patienten har en genetiskt bekräftad diagnos av Ataxia-Telangiectasia, en sällsynt och allvarlig sjukdom utan alternativa godkända behandlingar.
2. Patienten och/eller deras lagliga företrädare har undertecknat ett skriftligt informerat samtycke och, om tillämpligt, skriftligt samtycke.
3. Patienten väger ≥15 kg.
4. Om kvinnlig och i fertil ålder har behandlande läkare bekräftat att patienten inte är gravid före inkludering och kommer att använda adekvata preventivmedel för att undvika graviditet under och upp till 7 dagar efter deltagande i programmet.
5. Patienten är bosatt i USA vid tidpunkten för inkludering och under hela sin deltagandeperiod i EAP.

Exklusionskriterier:

1. Patienten är inkluderad i eller har tidigt avbrutit deltagande i en klinisk prövning med levacetylleucin för A-T.
2. Patienten är gravid, ammar eller överväger graviditet.
3. Patienten har ett fysiskt, kognitivt, psykiatriskt tillstånd eller en aktiv eller misstänkt malignitet som, enligt behandlande läkarens bedömning, kan innebära en säkerhetsrisk eller störa patientens förmåga att följa EAP-procedurerna.
4. Patienten tar N-acetyl-DL-leucin eller N-acetyl-D-leucin och är ovillig att avbryta användningen under hela sin deltagandeperiod i EAP.
5. Patienten tar ett annat prövningsläkemedel av någon anledning.