Program rozšířeného přístupu (EAP) pro Levacetylleucin u ataxie-telangiektázie (A-T)

Kritéria pro zařazení:

1. Pacient má geneticky potvrzenou diagnózu Ataxia-Telangiectasia, vzácného a závažného onemocnění bez alternativních schválených léčebných postupů.
2. Pacient a/nebo jeho zákonný zástupce podepsali písemný informovaný souhlas a, je-li to vhodné, písemný souhlas nezletilého.
3. Pacient váží ≥15 kg.
4. Pokud je pacientka ženského pohlaví a v reprodukčním věku, ošetřující lékař před zařazením ověří, že pacientka není těhotná, a bude používat vhodné antikoncepční metody, aby zabránila těhotenství během a až 7 dní po účasti v programu.
5. Pacient v době zařazení a po celou dobu své účasti v EAP pobývá ve Spojených státech.

Kritéria pro vyloučení:

1. Pacient je zařazen do klinické studie s levacetylleucinem pro A-T nebo z ní předčasně odstoupil.
2. Pacientka je těhotná, kojí nebo plánuje těhotenství.
3. Pacient má fyzický, kognitivní, psychiatrický stav nebo aktivní nebo podezřelé nádorové onemocnění, které podle posouzení ošetřujícího lékaře může představovat bezpečnostní riziko nebo narušit schopnost pacienta dodržovat postupy EAP.
4. Pacient užívá N-acetyl-DL-leucin nebo N-acetyl-D-leucin a není ochoten přestat s jeho užíváním po celou dobu své účasti v EAP.
5. Pacient užívá z jakéhokoli důvodu jiný experimentální lék.