Programa de Acesso Expandido (PAE) de Levacetil-leucina para Ataxia-Telangiectasia (A-T)

Critérios de Inclusão:

1. O paciente tem um diagnóstico geneticamente confirmado de Ataxia-Telangiectasia, uma doença rara e grave sem tratamentos alternativos aprovados.
2. O paciente e/ou seu representante legal assinou um consentimento informado por escrito e, se aplicável, uma anuência por escrito.
3. O paciente pesa ≥15 kg.
4. Se for do sexo feminino e com potencial reprodutivo, o médico tratante verificou que a paciente não está grávida antes da inscrição e utilizará métodos contracetivos adequados para evitar a gravidez durante e até 7 dias após a participação no programa.
5. O paciente reside nos Estados Unidos no momento da inscrição e durante toda a duração da sua participação no EAP.

Critérios de Exclusão:

1. O paciente está inscrito ou retirou-se precocemente de um ensaio clínico com levacetilleucina para A-T.
2. O paciente está grávida, a amamentar ou a considerar engravidar.
3. O paciente tem uma condição física, cognitiva, psiquiátrica ou uma neoplasia maligna ativa ou suspeita que, a critério do médico tratante, pode representar um risco de segurança ou interferir com a capacidade do paciente de cumprir os procedimentos do EAP.
4. O paciente está a receber N-acetil-DL-leucina ou N-acetil-D-leucina e não está disposto a interromper o uso durante toda a duração da sua participação no EAP.
5. O paciente está a receber outro medicamento experimental por qualquer motivo.