Программа расширенного доступа (EAP) левацетиллеуцина для атаксии-телеангиэктазии (A-T)

Критерии включения:

1. Пациент имеет генетически подтвержденный диагноз атаксии-телеангиэктазии, редкого и серьезного заболевания, для которого не существует одобренных альтернативных методов лечения.
2. Пациент и/или его законный представитель подписали письменное информированное согласие и, если применимо, письменное согласие.
3. Вес пациента составляет ≥15 кг.
4. Если пациентка женского пола и репродуктивного возраста, лечащий врач подтвердил, что она не беременна на момент включения в программу, и будет использовать адекватные методы контрацепции для предотвращения беременности во время и в течение 7 дней после участия в программе.
5. Пациент проживает в Соединенных Штатах на момент включения в программу и на протяжении всего периода участия в ПРД (программе расширенного доступа).

Критерии исключения:

1. Пациент участвует в клиническом исследовании левацетиллецина для А-Т или ранее досрочно прекратил участие в нем.
2. Пациент беременна, кормит грудью или планирует беременность.
3. Пациент имеет физическое, когнитивное, психическое состояние или активное или подозреваемое злокачественное новообразование, которое, по мнению лечащего врача, может представлять риск для безопасности или мешать способности пациента соблюдать процедуры ПРД.
4. Пациент принимает N-ацетил-DL-лейцин или N-ацетил-D-лейцин и не желает прекращать прием на протяжении всего периода участия в ПРД.
5. Пациент принимает другой исследуемый препарат по любой причине.