Programa de Acceso Expandido (EAP) de Levacetilleucina para la Ataxia-Telangiectasia (A-T)

Criterios de inclusión:

1. El paciente tiene un diagnóstico genéticamente confirmado de Ataxia-Telangiectasia, una enfermedad rara y grave sin tratamientos alternativos aprobados.
2. El paciente y/o su representante legal firmaron un consentimiento informado por escrito y, si procede, un asentimiento por escrito.
3. El paciente pesa ≥15 kg.
4. Si es mujer y con potencial reproductivo, el médico tratante verificó que la paciente no está embarazada antes de la inscripción y utilizará métodos anticonceptivos adecuados para evitar el embarazo durante y hasta 7 días después de participar en el programa.
5. El paciente reside en los Estados Unidos en el momento de la inscripción y durante toda su participación en el EAP.

Criterios de exclusión:

1. El paciente está inscrito o se retiró prematuramente de un ensayo clínico con levacetil leucina para A-T.
2. El paciente está embarazada, amamantando o considerando el embarazo.
3. El paciente tiene una condición física, cognitiva, psiquiátrica o una malignidad activa o sospechada que, según el criterio del médico tratante, puede suponer un riesgo de seguridad o interferir con la capacidad del paciente para cumplir con los procedimientos del EAP.
4. El paciente está recibiendo N-acetil-DL-leucina o N-acetil-D-leucina y no está dispuesto a suspender su uso durante toda su participación en el EAP.
5. El paciente está recibiendo otro fármaco en investigación por cualquier motivo.