Programme d'Accès Élargi (PAÉ) du Lévacétylleucine pour l'Ataxie-Télangiectasie (A-T)

Critères d'inclusion :

1. Le patient a un diagnostic génétiquement confirmé d'ataxie-télangiectasie, une maladie rare et grave sans traitements alternatifs approuvés.
2. Le patient et/ou son représentant légal a signé un consentement éclairé écrit et, le cas échéant, un assentiment écrit.
3. Le patient pèse ≥ 15 kg.
4. Si la patiente est en âge de procréer, le médecin traitant a vérifié qu'elle n'est pas enceinte avant l'inscription et utilisera des méthodes contraceptives adéquates pour éviter une grossesse pendant et jusqu'à 7 jours après sa participation au programme.
5. Le patient réside aux États-Unis au moment de l'inscription et pendant toute la durée de sa participation au PAE.

Critères d'exclusion :

1. Le patient est inscrit ou s'est retiré prématurément d'un essai clinique avec lévacétylleucine pour l'ataxie-télangiectasie.
2. Le patient est enceinte, allaite ou envisage une grossesse.
3. Le patient présente un état physique, cognitif, psychiatrique, ou une malignité active ou suspectée qui, selon le jugement du médecin traitant, pourrait présenter un risque pour la sécurité ou interférer avec la capacité du patient à se conformer aux procédures du PAE.
4. Le patient reçoit de la N-acétyl-DL-leucine ou de la N-acétyl-D-leucine et n'est pas disposé à arrêter l'utilisation pendant toute la durée de sa participation au PAE.
5. Le patient reçoit un autre médicament expérimental pour quelque raison que ce soit.