Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitgebreid Toegangsprogramma (EAP) van Levacetylleucine voor Ataxia-Telangiectasia (A-T)

20 februari 2026 bijgewerkt door: IntraBio Inc

Uitgebreid toegangsprogramma (EAP) van Levacetylleucine voor Ataxia-Telangiectasia (A-T)

Dit uitgebreid toegangsprogramma biedt experimenteel levacetylleucine aan patiënten met Ataxia-Telangiectasia die niet in aanmerking komen voor klinische onderzoeken en geen bevredigende alternatieve therapieën hebben.

Studie Overzicht

Toestand

Verkrijgbaar

Conditie

Ataxie-teleangiëctasie (A-T)

Interventie / Behandeling

Geneesmiddel: Levacetylleucine

Gedetailleerde beschrijving

Dit uitgebreide toegangsprogramma biedt toegang tot het onderzoeksgeneesmiddel levacetylleucine voor in aanmerking komende patiënten met Ataxia-Telangiectasia die niet in aanmerking komen voor andere klinische onderzoeken, en een arts heeft besloten dat er een mogelijk voordeel is dat opweegt tegen het risico van het ontvangen van een onderzoeksbehandeling op basis van de medische geschiedenis van de patiënt en de programma-geschiktheidscriteria.

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

Bevolking van gemiddelde grootte

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Kind
Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Inclusiecriteria:

De patiënt heeft een genetisch bevestigde diagnose van Ataxia-Telangiectasia, een zeldzame en ernstige ziekte zonder alternatieve goedgekeurde behandelingen.
De patiënt en/of diens wettelijke vertegenwoordiger heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming getekend en, indien van toepassing, schriftelijke instemming.
De patiënt weegt ≥15 kg.
Indien vrouwelijk en in de vruchtbare leeftijd, heeft de behandelend arts vóór inschrijving bevestigd dat de patiënt niet zwanger is en zal adequate anticonceptiemethoden gebruiken om zwangerschap te voorkomen tijdens en tot 7 dagen na deelname aan het programma.
De patiënt woont ten tijde van inschrijving en gedurende de hele deelname aan het EAP in de Verenigde Staten.

Uitsluitingscriteria:

De patiënt is ingeschreven of heeft vroegtijdig deelname gestaakt aan een klinische studie met levacetylleucine voor A-T.
De patiënt is zwanger, geeft borstvoeding of overweegt zwangerschap.
De patiënt heeft een lichamelijke, cognitieve, psychiatrische aandoening of een actieve of vermoede maligniteit die, naar het oordeel van de behandelend arts, een veiligheidsrisico kan vormen of de mogelijkheid van de patiënt om aan de EAP-procedures te voldoen kan belemmeren.
De patiënt gebruikt N-acetyl-DL-leucine of N-acetyl-D-leucine en is niet bereid dit gebruik te staken gedurende de hele deelname aan het EAP.
De patiënt gebruikt een ander onderzoeksgeneesmiddel om welke reden dan ook.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

IntraBio Inc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 januari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

IB1001-EA3

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .