Kiterjesztett Hozzáférési Program (EAP) Levacetilleucinre Ataxia-Teleangiectasia (A-T) esetén

Bevonási kritériumok:

1. A betegnek genetikailag igazolt ataxia teleangiectasia diagnózisa van, amely egy ritka és súlyos betegség, amelyre nincs alternatív jóváhagyott kezelés.
2. A beteg és/vagy jogi képviselője aláírta az írásbeli tájékoztatott beleegyezést, és ha alkalmazható, az írásbeli hozzájárulást.
3. A beteg súlya ≥15 kg.
4. Ha nő és szaporodóképes, a kezelőorvos igazolja, hogy a beteg nem terhes a bevonás előtt, és megfelelő fogamzásgátló módszereket alkalmaz a terhesség elkerülésére a programban való részvétel alatt és azt követően 7 napig.
5. A beteg az Egyesült Államokban lakik a bevonás időpontjában és a KOR programban való részvételének teljes időtartama alatt.

Kizárási kritériumok:

1. A beteg részt vesz vagy korán visszalépett egy levacetilleucinnal végzett klinikai vizsgálatból A-T-re.
2. A beteg terhes, szoptat, vagy terhességet tervez.
3. A betegnek fizikai, kognitív, pszichiátriai állapota van, vagy aktív vagy gyanús daganata, amely a kezelőorvos megítélése szerint biztonsági kockázatot jelenthet, vagy zavarhatja a beteg képességét a KOR eljárások betartására.
4. A beteg N-acetil-DL-leucint vagy N-acetil-D-leucint kap, és nem hajlandó abbahagyni a használatát a KOR programban való részvételének teljes időtartama alatt.
5. A beteg bármilyen okból egy másik vizsgálati gyógyszert kap.