Maralixibat raskausajan intrahepaattista kolestaasia varten (METAPHOR)
keskiviikko 28. tammikuuta 2026 päivittänyt: Imperial College London
Maralixibat raskauden intrahepaattisen kolestaasin hoidossa (METAPHOR)
Avoimen leiman vaiheen 2a/b koe maralixibatista potilailla, joilla on raskausajan sisämaisen sappikihon (ICP) ja kohonneen seerumin sappihappopitoisuuksien (sBA) aiheuttama sairaus, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
28
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jenny Chambers
- Puhelinnumero: 07843 660349
- Sähköposti: jenny.chambers@imperial.ac.uk
Opiskelupaikat
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TG
- Birmingham Womens and Childrens NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE 1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällytyskriteerit:
- Osallistujan on annettava kirjallinen tietoon perustuva suostumus ja hänen on oltava valmis noudattamaan kaikkia tutkimuskäyntejä ja vaatimuksia tutkimuksen loppuun asti, mukaan lukien seurantajakso.
- Nainen, ikä ≥18 ja ≤50 vuotta, jolla on elinkelpoinen yksösraskaus 20 viikkoa 0 päivästä 34 viikkoon 0 päivään (mukaan lukien) seulontakäynnin aikana, eikä yli 35 viikkoa 0 päivää (mukaan lukien) perustakäynnin aikana.
- ICP-diagnoosi.
- Paikallisen laboratorion arvioima ei-paastossa (esim. aterian jälkeen) mitattu tSBA-taso ≥19 µmol/l.
- Täyttää kaikki sisällytyskriteerit eikä täytä poissulkemiskriteerejä seulonnassa sekä päivänä 1 (perusta) -käynnillä, ellei toisin mainita.
Poissulkemiskriteerit:
- Joko seulonta- tai perustakäynnin aikana on jo tehty päätös synnyttää seuraavan 7 päivän aikana minkä tahansa indikaation vuoksi.
- Tunnettu ei-vakuuttava sikiön tila ennen synnytystä tehtyjen testien (esim. NST/CTG) perusteella perustakäynnin aikana tai 7 päivän sisällä ennen sitä.
- Tunnettu sikiön poikkeavuus, joka todennäköisesti johtaa sikiön kuolemaan kohdussa tai vastasyntyneen kuolemaan elämän ensimmäisten 30 päivän aikana.
- Osallistuu toiseen käynnissä olevaan interventiiviseen kliiniseen tutkimukseen seulonnassa tai suunnittelee osallistuvansa toiseen samanaikaiseen interventiiviseen kliiniseen tutkimukseen osallistuessaan tähän tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Maralixibat
Annokseltaan säädelty avoimen koodin maralixibat, ensisijainen arviointi viikolla 3; osallistujat voivat jatkaa hoitoa synnytykseen asti
|
Suun kautta annettava liuos, annostus vähitellen säädetty.
Maralixibat on ileaalisen sappihappokuljettajan (IBAT) estäjä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi maralixibatin turvallisuutta ja siedettävyyttä ICP-potilailla
Aikaikkuna: Läpi hoitojakson loppuun, enintään 21 viikkoa
|
Arvioida maralixibatin turvallisuutta ja siedettävyyttä ICP-potilailla seuraavien päätepisteiden perusteella: Osallistujien osuus, jotka kokevat yhden tai useamman seuraavista: Arvioida maralixibatin turvallisuutta ja siedettävyyttä raskausajan sisäisen sappitien tukoksen (ICP) hoidossa raskaana olevilla naisilla. Haittatapahtumien (AE), vakavien haittatapahtumien (SAE) ja hoidon keskeytykseen johtavien haittatapahtumien esiintyvyys Kliinisesti merkittävien laboratorioepänormaalien esiintyvyys. |
Läpi hoitojakson loppuun, enintään 21 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen muutos viikoittaisessa keskimääräisessä pahimmassa päivittäisessä kutina-arvossa mitattuna Adult Itch Reported Outcome -menetelmällä (5-D kutina-asteikko)
Aikaikkuna: Hoidon loppuun asti (enintään 21 viikkoa).
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta viikolle 3 (vähintään 7 päivää) hoidonjakson aikana mitattuna viikoittaisen keskimääräisen pahimman päivittäisen kutinan pistemäärän perusteella aikuisten kutinaa mittaavan raportoidun tuloksen (5-D kutina-asteikko) avulla
|
Hoidon loppuun asti (enintään 21 viikkoa).
|
|
Keskimääräinen muutos kokonaisseerumin sappihappojen (tSBA) pitoisuudessa
Aikaikkuna: Alkutasosta viikkoon 3 (vähintään 7 päivän hoito)
|
Keskiarvoinen muutos perusarvosta tutkimushoidon 3. viikolle kokonaistSBA-konsentraatiossa (vähintään 7 päivää).
|
Alkutasosta viikkoon 3 (vähintään 7 päivän hoito)
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien osuus, joilla on yhdistetty haitallinen vastasyntymä
Aikaikkuna: Enintään 28 päivää toimituksen jälkeen
|
Haitallisten lopputulosten lukumäärä, joka on kirjattu lähtötilanteesta synnytyskäyntiin/tutkimuksen loppuun
|
Enintään 28 päivää toimituksen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Catherine Williamson, MD, Imperial College London
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. maaliskuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. maaliskuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 26. tammikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 28. tammikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 5. helmikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 5. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 28. tammikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. tammikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1012589
- X (Mirum Pharmaceuticals, Inc.)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .