Maralixibat pro intrahepatální cholestázu těhotných (METAPHOR)
28. ledna 2026 aktualizováno: Imperial College London
Maralixibat pro léčbu intrahepatální cholestázy těhotenství (METAPHOR)
Otevřená klinická studie fáze 2a/b s přípravkem maralixibat u pacientek s intrahepatální cholestázou těhotných (ICP) a zvýšenými koncentracemi žlučových kyselin v séru (sBA) k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
28
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Jenny Chambers
- Telefonní číslo: 07843 660349
- E-mail: jenny.chambers@imperial.ac.uk
Studijní místa
-
-
-
Birmingham, Spojené království, B15 2TG
- Birmingham Womens and Childrens NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království, SE 1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Poskytnout podepsaný informovaný souhlas a být ochotna dodržovat všechny návštěvy a požadavky studie až do konce studie, včetně sledovacího období
- Žena ve věku ≥18 a ≤50 let s životaschopným jednočetným těhotenstvím mezi 20 týdny 0 dní a 34 týdny 0 dní (včetně) při screeningové návštěvě a maximálně 35 týdnů 0 dní (včetně) při vstupní návštěvě.
- Diagnóza ICP
- Hladina tSBA nalačno (např. po jídle) ≥19 µmol/L podle hodnocení místní laboratoře.
- Splňuje všechna kritéria pro zařazení a žádná kritéria pro vyloučení při screeningu i při návštěvě v den 1 (vstupní), pokud není uvedeno jinak.
Kritéria pro vyloučení:
- V době screeningové nebo vstupní návštěvy již bylo rozhodnuto o porodu v následujících 7 dnech z jakéhokoli důvodu.
- Známý neuspokojivý stav plodu na základě předporodního vyšetření (např. NST/KTG) při vstupní návštěvě nebo do 7 dnů před ní.
- Známá vývojová vada plodu, u které je pravděpodobné, že povede k nitroděložní smrti plodu nebo novorozeneckému úmrtí během prvních 30 dnů života.
- Účast v jiné probíhající intervenční klinické studii při screeningu nebo plánování účasti v jiné současné intervenční klinické studii během účasti v této studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Maralixibat
Dávkově titrovaný otevřený maralixibat, s primárním hodnocením ve 3. týdnu; účastníci mohou pokračovat v léčbě až do porodu
|
Perorální roztok, s titrací dávky.
Maralixibat je inhibitor ileálního transportéru žlučových kyselin (IBAT).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posoudit bezpečnost a snášenlivost přípravku Maralixibat u účastníků s ICP
Časové okno: Až do konce léčby, až 21 týdnů
|
Posoudit bezpečnost a snášenlivost maralixibatu u účastníků s ICP na základě následujících koncových bodů: Podíl účastníků, kteří zažijí jeden nebo více z následujících: Posoudit bezpečnost a snášenlivost maralixibatu pro léčbu intrahepatální cholestázy v těhotenství (ICP) u těhotných žen. Výskyt nežádoucích příhod (AE), závažných nežádoucích příhod (SAE) a AE vedoucích k ukončení léčby Výskyt klinicky relevantních laboratorních abnormalit. |
Až do konce léčby, až 21 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrná změna týdenního průměru nejhoršího denního skóre svědění měřeného pomocí Adult Itch Reported Outcome (5-D škála svědění)
Časové okno: Během celé doby léčby (až 21 týdnů).
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty do 3. týdne (minimálně 7 dní) období léčby ve studii v týdenním průměru nejhoršího denního skóre svědění měřeného pomocí Adult Itch Reported Outcome (5-D Itch Scale)
|
Během celé doby léčby (až 21 týdnů).
|
|
Průměrná změna celkové koncentrace žlučových kyselin v séru (tSBA)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 3. týdne (minimálně 7 dní léčby)
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty do 3. týdne léčebného období studie v celkové koncentraci tSBA (minimálně 7 dní).
|
Od výchozí hodnoty do 3. týdne (minimálně 7 dní léčby)
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Podíl účastníků se složeným nepříznivým perinatálním výsledkem
Časové okno: Až 28 dní po dodání
|
Počet zaznamenaných nežádoucích výsledků od výchozího stavu do návštěvy po porodu/ukončení studie
|
Až 28 dní po dodání
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Catherine Williamson, MD, Imperial College London
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. dubna 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. března 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. března 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. ledna 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
28. ledna 2026
První zveřejněno (Aktuální)
5. února 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
5. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. ledna 2026
Naposledy ověřeno
1. ledna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 1012589
- X (Mirum Pharmaceuticals, Inc.)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .