Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

EGEN-5784 Sianmaksa Metra® ELC -laitteella

torstai 10. syyskuuta 2026 päivittänyt: eGenesis, INC

Vaiheen 1, ensimmäinen ihmisille suunnattu turvallisuus- ja konseptin todistustutkimus EGEN-5784 sianmaksan (lääkevalmiste) arvioimiseksi yhdessä Metra® extrakorporaalisen maksan ristikiertolaitteen kanssa akuutin kroonisen maksan vajaatoiminnan sairastavilla osallistujilla

Tämä on vaiheen 1 ensimmäinen ihmisille suunnattu (FIH) turvallisuus- ja toimintaperiaatteen todentamistutkimus, joka koostuu kahdesta osasta. Tutkimuksessa käytetään geneettisesti muunneltua EGEN-5784-maksaa yhdessä metra® extra-corporeal liver cross-circulation (ELC) -järjestelmän kanssa potilailla, joilla on vaiheen 2–3 akuutti kroonisen maksasairauden paheneminen (ACLF) ja vaiheen 1–3 hepaattinen enkefalopatia. Metra®-laite on muokattu ristikiertoon ulkoisen sianmaksan kanssa. EGEN-5784-maksa ja metra® ELC -laite on suunniteltu tukemaan maksatoimintaa hoitojakson aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 1, ensimmäinen ihmisille (FIH) suunniteltu turvallisuuden ja käsitteen toteutettavuuden tutkimus, joka koostuu kahdesta osasta. Tutkimuksessa tutkitaan geneettisesti muunneltua EGEN-5784-maksaa yhdistettynä metra® extra-corporeal liver cross-circulation (ELC) -järjestelmään potilailla, joilla on asteeltaan 2–3 akuutti kroonisen maksasairauden paheneminen (ACLF) ja asteeltaan 1–3 maksa-entselofalopatia. Metra®-laite on muokattu tarkoituksiin, jotka liittyvät ristikiertoon ulkoisen sianmaksan kanssa. EGEN-5784-maksa ja metra® ELC -laite on suunniteltu tukemaan maksatoimintaa hoitojakson aikana.

Osassa 1 rekrytoidaan enintään 6 osallistujaa, jotka käyvät läpi ELC-hoidon enintään 2:ssa Yhdysvaltojen keskuksessa.

Osassa 2 rekrytoidaan enintään 14 osallistujaa, jotka käyvät läpi ELC-hoidon noin 8:ssa Yhdysvaltojen keskuksessa.

Tutkimuksessa arvioidaan ELC:n turvallisuutta maksatoiminnan tukemisessa potilailla, joilla on akuutti kroonisen maksasairauden paheneminen. Turvallisuutta arvioidaan perustuen haittatapahtumiin ja vakaviin haittatapahtumiin 28 päivän aikana ELC-hoidon jälkeen ja koko tutkimuksen ajan. Odottamattomia laitehaittoja arvioidaan ELC-hoidon aikana. Maksaan liittyviä laboratoriomittauksia arvioidaan ELC-hoidon aikana ja seurantajakson aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63130
        • Washington University
        • Ottaa yhteyttä:
          • Jeffery Crippin MD
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin
        • Ottaa yhteyttä:
          • David Foley, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Päätukikelpoisuuskriteerit:

  • Mies tai nainen, ikä 18–70 vuotta (mukaan lukien)
  • Ei kelvollinen siirtoon ilmoittautumishetkellä
  • Diagnoosi ACLF-asteeltaan 2–3 Euroopan kroonisen maksasairauden tutkimusyhdistyksen (EASL-CLIF) määritelmän ja Chronic Liver Failure Consortium -elinten vajaatoimintapisteytyksen (CLIF-C-OF) ≥10 mukaan
  • Maksa-encefalopatia asteeltaan 1–3 West Haven -kriteerien mukaan
  • Osallistujan tai laillisen edustajan (jos osallistujalla ei ole päätösvaltaa, esim. maksa-encefalopatian vuoksi) antama kirjallinen suostumus ennen minkään tutkimustoimenpiteen suorittamista

Päätupoissulkukriteerit:

  • Aikaisempi kiinteän elimen siirto
  • Fulminantti maksasairaus ilman taustalla olevaa maksasairautta
  • Ei-biologinen keinotekoinen maksa-tuki ulkoisen kiertojärjestelmän avulla (esim. molekyylinadsorboiva kierrätysjärjestelmä) tai bioartifikaalinen maksa-tukijärjestelmä 30 päivän sisällä ennen EGEN-5784 maksaperfuusiota
  • Maksan toimintahäiriö trauman tai maksan ulkopuolisen kolestaasin vuoksi
  • Mikä tahansa hallitsematon meneillään oleva aktiivinen infektio
  • HIV-infektion tai akuutin B-hepatiittiviruksen (HBV) historia tai aktiivinen infektio
  • Krooninen HBV tai aktiivinen C-hepatiitti
  • Syyvä diagnoosi, joka vaatii aktiivista meneillään olevaa hoitoa, esim. kemoterapiaa, sädehoitoa
  • Vakava samanaikainen sydän- ja verisuonitauti, joka määritellään kongestiiviseksi sydämen vajaatoiminnaksi luokkien III ja IV mukaan
  • Merkittävä akuutti tai krooninen keuhkosairaus, joka vaatii hengityskonehoitoa tai diagnosoitu krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus GOLD-vaihe III tai IV
  • Aktiivinen hallitsematon verenvuoto (eli mikä tahansa merkittävä verenmenetys, joka vaatii ≥2 yksikköä pRBC:itä viimeisten 48 tunnin sisällä seulontaa edeltävästä ajasta)
  • Mikä tahansa muu terveydentila, mukaan lukien huumausaineiden käyttö, joka päättävän tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: EGEN-5784 + metra® Extracorporeal Liver Cross-Circulation (ELC)
Osallistujille, joilla on 2.–3. asteen ACLF, annetaan ekstrakorporeaalista ristikiertoa käyttäen geneettisesti muokattua sianmaksaa (EGEN-5784), joka on kytketty metra® ELC -järjestelmän kautta, lisäksi laitoksen vakiintuneeseen hoitotapaan. Vertailuryhmää ei sisällytetty
Laite: metra® Extracorporeal Liver Cross-Circulation (ELC) -järjestelmä (OrganOx)
Perfuusiopiiri/laite, joka mahdollistaa ekstrakorporeaalisen ristiperfuusion osallistujan ja EGEN-5784-sianmaksan välillä.
Suunniteltu tuki enintään 72 tuntia osassa 1 ja enintään 120 tuntia osassa 2, jos turvallisuus-/pysäytyskriteereitä ei täyty, tehohoidon tasoisella seurannalla ja protokollalla määritellyillä käyttöparametreilla.
Muut nimet:
  • OrganOx metra
  • OrganOx ELC
  • ELC-järjestelmä
Biologinen: EGEN-5784 (geneettisesti muunneltu sianmaksa)
Elinkelpoinen sianmaksa geneettisesti muokatulta luovuttajalta (EGEN-5784), jota käytetään tilapäiseen ekstrakorporeaaliseen ristikiertotukeen. Maksaa ei istuteta; sitä suodatetaan suljetussa piirissä osallistujan ollessa jatkuvan seurannan alaisena ja ennalta määriteltyjen pysäytyssääntöjen mukaisesti protokollan mukaan.
Muut nimet:
  • ksenogeeninen sianmaksa
  • EGEN-5784-maksa
  • Geneettisesti Muokattu Sianmaksa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
TESAE:iden esiintyvyys
Aikaikkuna: ELC-aloituksesta 28 päivään ELC-aloituksen jälkeen
Hoidon aikana ilmaantuneiden vakavien haittatapausten esiintyvyys
ELC-aloituksesta 28 päivään ELC-aloituksen jälkeen
AESI-tapausten esiintyvyys
Aikaikkuna: ELC-aloituksesta 28 päivän ajan ELC-aloituksen jälkeen
Erityisen kiinnostuksen kohteena olevien haittatapahtumien ilmaantuvuus
ELC-aloituksesta 28 päivän ajan ELC-aloituksen jälkeen
Laitteen puutteiden esiintyvyys
Aikaikkuna: Metra®-aloituksesta metra®-ELC-päättymiseen (arvioitu jatkuvasti ELC-toimenpiteen aikana; enintään 72 tuntia osassa 1 ja 120 tuntia osassa 2)
Metra®-aloituksesta metra®-ELC-päättymiseen (arvioitu jatkuvasti ELC-toimenpiteen aikana; enintään 72 tuntia osassa 1 ja 120 tuntia osassa 2)
UADE:iden esiintyvyys
Aikaikkuna: Metra®-aloituksesta Metra® ELC-päättymiseen (arvioitu jatkuvasti ELC-toimenpiteen aikana; enintään 72 tuntia osassa 1 ja 120 tuntia osassa 2)
Ennalta arvaamattoman laitehaittavaikutuksen esiintymistiheys
Metra®-aloituksesta Metra® ELC-päättymiseen (arvioitu jatkuvasti ELC-toimenpiteen aikana; enintään 72 tuntia osassa 1 ja 120 tuntia osassa 2)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos veren ammoniakissa (NH₃), mitattuna µmol/L
Aikaikkuna: Alkutasosta 28 päivään ELC-aloituksen jälkeen
Alkutasosta 28 päivään ELC-aloituksen jälkeen
Kokonaisbilirubinin ja suoran bilirubinin muutos mitattuna mg/dL
Aikaikkuna: Perusarvosta 28 päivään ELC:n aloittamisen jälkeen
Perusarvosta 28 päivään ELC:n aloittamisen jälkeen
Muutos koagulaatioparametreissa, mitattuna kansainvälisellä normalisoidulla suhteella (INR)
Aikaikkuna: Alkutasosta 28 päivään ELC:n aloittamisen jälkeen
Alkutasosta 28 päivään ELC:n aloittamisen jälkeen
ACLF-pisteen muutos
Aikaikkuna: Alkutasosta ELC-aloituksen jälkeiseen 28. päivään
Alkutasosta ELC-aloituksen jälkeiseen 28. päivään
Muutos West Havenin kriteereissä hepatiittiselle enkefalopatialle
Aikaikkuna: Perustasosta 28 päivään ELC-aloituksen jälkeen
Perustasosta 28 päivään ELC-aloituksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

eGenesis, INC

Yhteistyökumppanit

OrganOx Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Torstai 1. lokakuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. tammikuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 8. tammikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. helmikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 24. helmikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 14. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 10. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EGEN-5784-CL-1001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa