Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

EGEN-5784 Porcine Lever Met de Metra® ELC Apparaat

10 september 2026 bijgewerkt door: eGenesis, INC

Een fase 1, eerste-in-mens veiligheids- en proof-of-concept onderzoek om EGEN-5784 Porcine Lever (geneesmiddel) in combinatie met het Metra® Extra-Corporele Lever Kruiscirculatie Apparaat te evalueren bij deelnemers met acute-op-chronisch leverfalen

Dit is een fase 1, eerste-in-mens (FIH) veiligheids-, proof-of-concept-, tweedelig onderzoek van het genetisch gemanipuleerde EGEN-5784 lever in combinatie met het metra® extra-corporale lever kruiscirculatie (ELC) systeem bij deelnemers met graad 2 tot graad 3 acute-on-chronic leverfalen (ACLF) en hepatische encefalopathie graad 1-3. Het metra® apparaat is aangepast voor de doeleinden van kruiscirculatie met een extra-corporaal varkenslever. De EGEN-5784 lever en het metra® ELC apparaat zijn ontworpen om de leverfunctie te ondersteunen tijdens de behandelingsperiode

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een Fase 1, eerste-in-mens (FIH) veiligheids-, proof-of-concept, tweedelig onderzoek van de genetisch gemanipuleerde EGEN-5784 lever in combinatie met het metra® extra-corporale lever kruiscirculatie (ELC) systeem bij deelnemers met Graad 2 tot Graad 3 acute-on-chronisch leverfalen (ACLF) en hepatische encefalopathie Graad 1-3. Het metra® apparaat is aangepast voor de doeleinden van kruiscirculatie met een extra-corporale varkenslever. De EGEN-5784 lever en metra® ELC apparaat zijn ontworpen om de leverfunctie te ondersteunen tijdens de behandelperiode

In Deel 1 zullen maximaal 6 deelnemers worden ingeschreven en ELC ondergaan voor maximaal 2 centra in de VS.

In Deel 2 zullen maximaal 14 deelnemers worden ingeschreven en ELC ondergaan bij ongeveer 8 centra in de VS.

Het onderzoek zal de veiligheid van de ELC beoordelen die wordt gebruikt om de leverfunctie te ondersteunen bij patiënten met acuut op chronisch leverfalen. Veiligheid zal worden beoordeeld op basis van Ernstige Ongewenste Gebeurtenissen tijdens de 28 dagen na ELC en voor de duur van het onderzoek. Onverwachte nadelige apparaateffecten zullen worden beoordeeld tijdens de ELC. Levergerelateerde laboratoriumparameters zullen worden beoordeeld tijdens de ELC-behandeling en tijdens de follow-upperiode.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63130
        • Washington University
        • Contact:
          • Jeffery Crippin MD
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • University of Wisconsin
        • Contact:
          • David Foley, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  • Man of vrouw, leeftijd 18 tot 70 jaar, inclusief
  • Niet in aanmerking komend voor transplantatie op het moment van inschrijving
  • Diagnose van graad 2 tot 3 ACLF volgens de definitie van de European Association for the Study of Chronic Liver Failure (EASL-CLIF) en Chronic Liver Failure Consortium-organ failure score (CLIF-C-OF) ≥10
  • Hepatische encefalopathie graad 1 tot 3 volgens de West Haven-criteria
  • Schriftelijke toestemming verstrekt door de deelnemer of wettelijke vertegenwoordiger (als de deelnemer niet wilsbekwaam is, bijvoorbeeld door hepatische encefalopathie) vóór de uitvoering van enige studieprocedures

Belangrijkste exclusiecriteria:

  • Eerdere vaste orgaantransplantatie
  • Fulminant leverfalen zonder onderliggende leverziekte
  • Niet-biologische kunstmatige lever-ondersteunende extracorporale systemen (bijv. molecular adsorbent recirculating system) of bio-artificiële leverondersteuningssystemen binnen 30 dagen vóór EGEN-5784 leverperfusie
  • Leverdysfunctie door trauma of extrahepatische cholestase
  • Elke ongecontroleerde actieve infectie
  • Voorgeschiedenis of actieve humane immunodeficiëntievirus (HIV)-infectie of acute hepatitis B-virus (HBV)
  • Chronische HBV of actieve hepatitis C
  • Diagnose van kanker die actieve voortdurende behandeling vereist, bijv. chemotherapie, radiotherapie
  • Ernstige bijkomende cardiovasculaire ziekte gedefinieerd als congestief hartfalen klasse III en IV
  • Significante acute of chronische longziekte die beademing vereist of gediagnosticeerd met chronische obstructieve longziekte Global Obstructive Lung Disease [GOLD] stadium III of IV
  • Actieve ongecontroleerde bloeding (d.w.z. elk groot bloedverlies dat ≥2 eenheden pRBC's vereiste binnen de laatste 48 uur vóór screening)
  • Elke andere gezondheidstoestand, inclusief illegaal drugsgebruik, die deelname aan de studie in het oordeel van de hoofdonderzoeker zou uitsluiten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: EGEN-5784 + metra® Extracorporele Leverkruiscirculatie (ELC)
Deelnemers met graad 2-3 ACLF ontvangen extracorporale kruiscirculatie met behulp van een genetisch gemodificeerde varkenslever (EGEN-5784) die is aangesloten via het metra® ELC-systeem, naast de institutionele standaardzorg. Er is geen vergelijkende arm opgenomen
Apparaat: metra® Extracorporeel Lever Kruiscirculatie (ELC) systeem (OrganOx)
Perfusiecircuit/apparaat dat extracorporele kruiscirculatie mogelijk maakt tussen de deelnemer en de EGEN-5784 varkenslever. Geplande ondersteuning tot 72 uur in Deel 1 en tot 120 uur in Deel 2 als er geen veiligheids/stopcriteria worden bereikt, met intensive care-monitoring en protocolgedefinieerde bedrijfsparameters.
Andere namen:
  • OrganOx metra
  • OrganOx ELC
  • ELC-systeem
Biologisch: EGEN-5784 (genetisch gemodificeerde varkenslever)
Levensvatbare varkenslever van een genetisch gemanipuleerde donor (EGEN-5784) gebruikt voor tijdelijke extracorporele kruiscirculatieondersteuning. De lever wordt niet geïmplanteerd; deze wordt geperfundeerd in een gesloten circuit met de deelnemer onder continue monitoring en vooraf gedefinieerde stopregels volgens protocol.
Andere namen:
  • xenogeneisch varkenslever
  • EGEN-5784 lever
  • Genetisch Gemanipuleerde Varkenslever

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van TESAE's
Tijdsspanne: Van ELC-initiatie tot 28 dagen na ELC-initiatie
Incidentie van door behandeling ontstane ernstige bijwerkingen
Van ELC-initiatie tot 28 dagen na ELC-initiatie
Incidentie van AESI's
Tijdsspanne: Vanaf de start van ELC tot 28 dagen na de start van ELC
Incidentie van Bijwerking van Speciaal Belang
Vanaf de start van ELC tot 28 dagen na de start van ELC
Incidentie van apparaattekortkomingen
Tijdsspanne: Vanaf initiatie met metra® tot en met beëindiging van metra® ELC (continu beoordeeld tijdens de ELC-procedure; maximaal 72 uur in deel 1 en 120 uur in deel 2)
Vanaf initiatie met metra® tot en met beëindiging van metra® ELC (continu beoordeeld tijdens de ELC-procedure; maximaal 72 uur in deel 1 en 120 uur in deel 2)
Incidentie van UADEs
Tijdsspanne: Van metra®-initiatie tot metra® ELC-beëindiging (continu beoordeeld tijdens de ELC-procedure; tot 72 uur in deel 1 en 120 uur in deel 2)
Incidentie van Onverwachte Ongewenste Effecten van het Medisch Hulpmiddel
Van metra®-initiatie tot metra® ELC-beëindiging (continu beoordeeld tijdens de ELC-procedure; tot 72 uur in deel 1 en 120 uur in deel 2)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in bloedammoniak (NH₃), gemeten in µmol/L
Tijdsspanne: Van Baseline tot 28 dagen na ELC-initiatie
Van Baseline tot 28 dagen na ELC-initiatie
Verandering in totaal bilirubine en direct bilirubine gemeten in mg/dL
Tijdsspanne: Van basislijn tot 28 dagen na start ELC
Van basislijn tot 28 dagen na start ELC
Verandering in stollingsparameters, gemeten met de internationaal genormaliseerde ratio (INR)
Tijdsspanne: Van baseline tot 28 dagen na start van ELC
Van baseline tot 28 dagen na start van ELC
Verandering in ACLF-score
Tijdsspanne: Van Baseline tot 28 dagen na ELC-initiatie
Van Baseline tot 28 dagen na ELC-initiatie
Verandering in West Haven-criteria voor hepatische encefalopathie
Tijdsspanne: Baseline tot 28 dagen na initiatie ELC
Baseline tot 28 dagen na initiatie ELC

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

eGenesis, INC

Medewerkers

OrganOx Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 oktober 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EGEN-5784-CL-1001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren