Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

EGEN-5784 Wątroba Świńska z Urządzeniem Metra® ELC

10 września 2026 zaktualizowane przez: eGenesis, INC

Faza 1, pierwsze badania na ludziach dotyczące bezpieczeństwa i koncepcji dowodu w celu oceny EGEN-5784 wątroba świńska (produkt leczniczy) w połączeniu z urządzeniem Metra® Extra-Corporeal Liver Cross-Circulation u uczestników z ostrą niewydolnością wątroby na tle przewlekłym

To jest badanie fazy 1, pierwsze na ludziach (FIH), dotyczące bezpieczeństwa, koncepcji dowodowej, składające się z dwóch części, dotyczące genetycznie zmodyfikowanej wątroby EGEN-5784 w połączeniu z systemem metra® zewnątrzustrojowego krążenia krzyżowego wątroby (ELC) u uczestników z ostrą niewydolnością wątroby na podłożu przewlekłym (ACLF) w stopniu 2 do 3 oraz encefalopatią wątrobową w stopniu 1-3. Urządzenie metra® zostało zmodyfikowane w celu krążenia krzyżowego z zewnątrzustrojową wątrobą świńską. Wątroba EGEN-5784 i urządzenie metra® ELC są zaprojektowane do wspomagania funkcji wątroby podczas okresu leczenia.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To jest badanie fazy 1, pierwsze na ludziach (FIH), dotyczące bezpieczeństwa, dowodu koncepcji, składające się z dwóch części, dotyczące genetycznie zmodyfikowanej wątroby EGEN-5784 w połączeniu z systemem zewnątrzustrojowego krzyżowego krążenia wątrobowego (ELC) metra® u uczestników z ostrą niewydolnością wątroby na tle przewlekłym (ACLF) stopnia 2 do 3 oraz encefalopatią wątrobową stopnia 1-3. Urządzenie metra® zostało zmodyfikowane w celu krzyżowego krążenia ze świńską wątrobą zewnątrzustrojową. Wątroba EGEN-5784 i urządzenie ELC metra® są zaprojektowane tak, aby wspierać funkcję wątroby w trakcie okresu leczenia

W części 1 zostanie włączonych do 6 uczestników, którzy przejdą ELC w maksymalnie 2 ośrodkach w USA.

W części 2 zostanie włączonych do 14 uczestników, którzy przejdą ELC w około 8 ośrodkach w USA.

Badanie oceni bezpieczeństwo stosowania ELC do wspomagania funkcji wątroby u pacjentów z ostrą niewydolnością wątroby na tle przewlekłym. Bezpieczeństwo będzie oceniane na podstawie niepożądanych zdarzeń i poważnych niepożądanych zdarzeń w ciągu 28 dni po ELC oraz przez cały czas trwania badania. Nieoczekiwane niepożądane efekty działania urządzenia będą oceniane podczas ELC. Parametry laboratoryjne związane z wątrobą będą oceniane podczas leczenia ELC oraz w okresie obserwacji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63130
        • Washington University
        • Kontakt:
          • Jeffery Crippin MD
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin
        • Kontakt:
          • David Foley, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 70 lat włącznie
  • Nie kwalifikujący się do przeszczepu w momencie rekrutacji
  • Rozpoznanie ACLF stopnia 2 do 3 według definicji Europejskiego Stowarzyszenia ds. Badania Przewlekłej Niewydolności Wątroby (EASL-CLIF) i wynik CLIF-C-OF (Chronic Liver Failure Consortium-organ failure score) ≥10
  • Encefalopatia wątrobowa stopnia 1 do 3 według kryteriów West Haven
  • Pisemna zgoda udzielona przez uczestnika lub LAR (jeśli uczestnik nie ma zdolności, np. z powodu encefalopatii wątrobowej) przed wykonaniem jakichkolwiek procedur badawczych

Kluczowe kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejszy przeszczep litego narządu
  • Piorunująca niewydolność wątroby bez choroby podstawowej wątroby
  • Niebiologiczne sztuczne pozaustrojowe wspomaganie wątroby (np. system recyrkulacji adsorbentów molekularnych) lub bioartystyczne systemy wspomagania wątroby w ciągu 30 dni przed perfuzją wątroby EGEN-5784
  • Zaburzenia czynności wątroby spowodowane urazem lub pozawątrobową cholestazą
  • Jakakolwiek niekontrolowana trwająca aktywna infekcja
  • Wywiad lub aktywna infekcja ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV) lub ostre zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV)
  • Przewlekłe HBV lub aktywne zapalenie wątroby typu C
  • Rozpoznanie raka wymagającego aktywnego leczenia, np. chemioterapii, radioterapii
  • Cieżka współistniejąca choroba sercowo-naczyniowa określona jako zastoinowa niewydolność serca klasy III i IV
  • Znaczna ostra lub przewlekła choroba płuc wymagająca wspomagania wentylacji lub zdiagnozowana przewlekła obturacyjna choroba płuc (POChP) w stadium III lub IV według GOLD (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease)
  • Aktywne niekontrolowane krwawienie (tj. każda znaczna utrata krwi wymagająca ≥2 jednostek pRBC w ciągu ostatnich 48 godzin przed badaniem przesiewowym)
  • Jakikolwiek inny stan zdrowia, w tym używanie nielegalnych narkotyków, który według oceny głównego badacza (PI) uniemożliwiłby udział w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: EGEN-5784 + metra® Ekstrakorporalna Krzyżowa Cykulacja Wątroby (EKW)
Uczestnicy z ACLF stopnia 2–3 otrzymują krążenie pozaustrojowe z wykorzystaniem genetycznie zmodyfikowanej wątroby świni (EGEN-5784) podłączonej za pomocą systemu metra® ELC, w uzupełnieniu do instytucjonalnego standardu opieki.
Nie uwzględniono ramienia porównawczego
Urządzenie: metra® system ekstrakorporalnego krzyżowego krążenia wątroby (ELC) (OrganOx)
Obwód perfuzyjny/urządzenie umożliwiające pozaustrojową krążenie krzyżowe między uczestnikiem a wątrobą świńską EGEN-5784. Planowane wsparcie do 72 h w Części 1 i do 120 h w Części 2, jeśli nie zostaną spełnione kryteria bezpieczeństwa/zatrzymania, z monitorowaniem na poziomie OIT i protokołowo zdefiniowanymi parametrami pracy.
Inne nazwy:
  • OrganOx metra
  • OrganOx ELC
  • System ELC
Biologiczny: EGEN-5784 (genetycznie zmodyfikowana wątroba świńska)
Żywa wątroba świńska od genetycznie zmodyfikowanego dawcy (EGEN-5784) wykorzystywana do tymczasowego wsparcia pozaustrojowego krążenia skrzyżowanego. Wątroba nie jest wszczepiana; jest perfundowana w obwodzie zamkniętym przy ciągłym monitorowaniu uczestnika i zdefiniowanych w protokole zasadach przerwania.
Inne nazwy:
  • ksenogeniczna wątroba świńska
  • EGEN-5784 wątroba
  • Genetycznie Zmodyfikowana Wątroba Świńska

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania TESAE
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia ELC do 28 dni po rozpoczęciu ELC
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Od rozpoczęcia ELC do 28 dni po rozpoczęciu ELC
Częstość występowania AESIs
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia ELC do 28 dni po rozpoczęciu ELC
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych będących przedmiotem szczególnego zainteresowania
Od rozpoczęcia ELC do 28 dni po rozpoczęciu ELC
Częstość występowania wad urządzenia
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia procedury metra® do zakończenia procedury metra® ELC (oceniane w sposób ciągły podczas procedury ELC; do 72 godzin w Części 1 i do 120 godzin w Części 2)
Od rozpoczęcia procedury metra® do zakończenia procedury metra® ELC (oceniane w sposób ciągły podczas procedury ELC; do 72 godzin w Części 1 i do 120 godzin w Części 2)
Częstość występowania UADEs
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia metra® do zakończenia metra® ELC (oceniane w sposób ciągły podczas procedury ELC; do 72 godzin w Części 1 i 120 godzin w Części 2)
Częstość występowania nieprzewidzianych niepożądanych działań urządzenia
Od rozpoczęcia metra® do zakończenia metra® ELC (oceniane w sposób ciągły podczas procedury ELC; do 72 godzin w Części 1 i 120 godzin w Części 2)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana stężenia amoniaku (NH₃) we krwi, mierzona w µmol/L
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 28 dni po rozpoczęciu leczenia ELC
Od wartości wyjściowej do 28 dni po rozpoczęciu leczenia ELC
Zmiana całkowitej bilirubiny i bilirubiny bezpośredniej mierzonej w mg/dL
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 28 dni po rozpoczęciu ELC
Od punktu wyjściowego do 28 dni po rozpoczęciu ELC
Zmiana parametrów krzepnięcia, mierzona międzynarodowym współczynnikiem znormalizowanym (INR)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 28 dni po rozpoczęciu ELC
Od wartości wyjściowej do 28 dni po rozpoczęciu ELC
Zmiana wyniku ACLF
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 28 dni po rozpoczęciu ELC
Od wartości wyjściowej do 28 dni po rozpoczęciu ELC
Zmiana w kryteriach West Haven dotyczących encefalopatii wątrobowej
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 28 dni po rozpoczęciu ELC
Od linii podstawowej do 28 dni po rozpoczęciu ELC

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

eGenesis, INC

Współpracownicy

OrganOx Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 października 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EGEN-5784-CL-1001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj