Hermotoiminnan ja rakenteen tutkiminen Charcot-Marie-Tooth-taudissa, anti-MAG-neuropatiassa ja CIDP:ssä (CMT-NFS)
Aksonien virikkyys ja ultraäänikuvio Charcot-Marie-Tooth-taudissa ja muissa demyelinisoivissa sairauksissa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Charcot-Marie-Tooth-neuropatia (CMT) on yleisin perinnöllinen neuromuskulaarinen sairaus, jonka arvioidaan vaikuttavan 11,8–82,3 henkilöön 100 000 asukasta kohden Euroopassa. Vaikka geneettinen arviointi on yhä tärkeämpää, neurofysiologialla on edelleen ratkaiseva rooli CMT:n luokittelussa aksoniksi, väliaineeksi tai demyelinisoivaksi. Diagnostisesta tärkeydestään huolimatta standardit neurofysiologiatekniikat voivat osoittautua riittämättömiksi luotettavasti havaitsemaan sairauden etenemistä, mikä puoltaa uusien metodien käyttöönottoa lähitulevaisuudessa. Näistä aksonisen jännitystestauksen, joka tarjoaa tietoa aksonikalvojen ominaisuuksista ja antaa tietoa jänniteherkistä ionikanavista, pumppuista ja vaihtajista, jotka osallistuvat impulssien johtamiseen, voi olla mahdollista lisädiagnostista ja ennustearvoa neuromuskulaarisissa sairauksissa.
Aksoniset jännitystekniikat tarjoavat tietoa ionikanavien toiminnasta, toimien in vivo-korvikemerkkeinä aksonikalvojen potentiaalista ihmisen aksoneissa. Viimeaikaiset edistysaskeleet tällä alalla ovat standardoineet menettelyt, lisänneet toteutusnopeutta ja vähentäneet potilaiden epämukavuutta, mikä mahdollistaa rutiininomaisen kliinisen käytön. Näihin edistysaskeleisiin kuuluvat standardoitujen puoliautomaattisten tallennusjärjestelmien kehittäminen ja kansainvälisten ohjeiden julkaiseminen. On todennäköistä, että asteittainen ionikanavatoimintahäiriö ja hermojen spontaani perusdepolarisaatio voivat liittyä sairauden vakavuuteen ja hoidon vastaukseen (potilailla, joilla on hankittuja polyneuropatioita).
Tutkijat aikovat tutkia sarjaa potilaita erityyppisillä CMT:illä tällä tekniikalla ja verrata tuloksia sairaisiin kontrolliryhmiin, joilla on dysimmunoneuropatioita, ja vastaaviin hiirimalleihin perinteisillä hermojohtotutkimuksilla, sähköisellä hermostimulaatiolla neuronisen jännityksen tutkimiseksi alla kuvatulla tavalla, ja tutkimalla myelinoituja ihon hermoja suorittamalla ihobiopsia osassa potilaita.
Lisäksi kirjallisuustiedot osoittavat, että hermo-ultraäänitutkimus tukee neuromuskulaaristen sairauksien diagnosointia ja seurantaa. Neuropatioiden yhteydessä hermo-ultraäänitutkimus mahdollistaa anatomisen ja rakenteellisen arvioinnin, joka tarjoaa hyödyllistä tietoa perinnöllisten ja hankittujen muotojen erotusdiagnostiikkaan. Erityisesti Charcot-Marie-Tooth-sairaudessa hermo-ultraäänitutkimus mahdollistaa patognomisten kuvioiden tunnistamisen, jotka voivat merkittävästi ohjata geneettistä testausta (esim. CMT1A).
Vakavissa hankituissa muodoissa, joissa patologinen prosessi on niin laaja, että selkeitä elektrofysiologisia löydöksiä ei aina ole, hermo-ultraäänitutkimus voi havaita erityisiä muutoksia, jotka voivat auttaa diagnoosissa. Lisäksi hermo-ultraäänitutkimus voi tunnistaa tiettyjä piirteitä, jotka voivat viitata (ja korreloida) sairauden vakavuuden kanssa.
Lihas-ultraäänitutkimus neuromuskulaarisissa sairauksissa on sen sijaan uudempi sovellus. Erityisten lihasvaikutusten kuvioiden havaitseminen voi viitata mahdolliseen alueelliseen jakautumiseen, jota on kuvattu joissakin nosologisissa yksiköissä. Lisäksi kirjallisuustiedot osoittavat, että lihaksen rakenteelliset ja ultraäänipiirteet korreloivat voimavajeen asteen kanssa. Kirjallisuuden kasvavasta määrästä huolimatta yhtään hermo- tai lihas-ultraäänitutkimusta ei ole vielä julkaistu joistakin hankituista muodoista ja harvinaisista Charcot-Marie-Tooth-sairauden muodoista. Ultraäänitietojen kerääminen ja analysointi näissä tapauksissa mahdollistaisi laajemman ymmärryksen liittyvistä patologisista prosesseista, mahdollisesti tunnistaen kuvioita, jotka tukevat diagnosointia ja seurantaa.
Tämän projektin yhteistyökumppanit ovat seuraavat: Inherited Neuropathy Consortium (INC); prof. Christian Krarup (Kliinisen neurofysiologian osasto, Rigshospitalet, Kööpenhamina, DK; Neurotieteen osasto, Kööpenhaminan yliopisto, Kööpenhamina, DK); prof. Mihai Moldovan (Neurologian osasto, North Zealand Hospital, Hillerød, DK; Kliinisen neurofysiologian osasto, Rigshospitalet, Kööpenhamina, DK; Neurotieteen osasto, Kööpenhaminan yliopisto, Kööpenhamina, DK); prof. Hatice Tankisi (Aarhusin yliopistollinen sairaala, Kliinisen neurofysiologian osasto, Aarhus, Tanska; Aarhusin yliopisto, Kliinisen lääketieteen osasto, Aarhus, Tanska)
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Davide Pareyson, MD
- Puhelinnumero: + 39 02.2394
- Sähköposti: davide.pareyson@istituto-besta.it
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Amedeo De Grado, M.D.
- Puhelinnumero: 02.2394
- Sähköposti: amedeo.degrado@istituto-besta.it
Opiskelupaikat
-
-
-
Milan, Italia, 20133
- Rekrytointi
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Ottaa yhteyttä:
- Davide Pareyson, MD
- Puhelinnumero: + 39 02.2394
- Sähköposti: davide.pareyson@istituto-besta.it
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
- Vähintään 30 potilasta, joilla on geneettisesti varmistettu CMT-diagnoosi
- Vähintään 15 potilasta, joilla on diagnosoitu joko krooninen tulehduksellinen demyelinoiva polyneuropatia (CIDP) tai anti-myeliiniin liittyvä glikoproteiini (MAG) polyneuropatia sairauskontrolliryhmänä.
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
Osallistujan on oltava ≥ 18 vuotta vanha.
JA:
- Geneettisesti vahvistettu diagnoosi jollekin useista CMT-alatyypeistä (esim. CMT1A, CMT1B, CMTX1, CMT2I/J, CMT4B, CMT4D ja CMT4J) TAI
- Kliininen diagnoosi joko kroonisesta tulehduksellisesta demyelinisoivasta polyneuropatiasta tai anti-MAG-polyneuropatiasta
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu neuropatia muusta syystä (esim. diabetes, krooninen munuaisten vajaatoiminta, lääkkeet, alkoholi), mukaan lukien aiempi karpaalitunnelin oireyhtymän leikkaus.
- Altistuminen kemoterapeuttisille aineille (esim. bortesomibi, vinkristiini, cisplatiini, taksooli, vedotiini/auromysiiniin konjugoidut vasta-aineet) tai muille lääkkeille (esim. disulfiraami, talidomidi, vorikonatsoli, krooninen kolkisiinin käyttö), jotka voivat aiheuttaa neuropatiaa, aktiivinen alkoholiongelma.
- Sykään viimeisen 5 vuoden aikana ennen osallistumista, paitsi ihosyöpä.
- Raskaus tai imetys.
- Tunnettu systeeminen sairaus, joka altistaa neuropatialle.
- Muut keskushermoston sairaudet.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vahvuus-kestoajan aikavakio
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Vahvuus-kesto aikavakio (SDTC, ms) mitattu käyttäen kynnysseurantahermoston viritystestauksia perinnöllisesti määritellyissä Charcot-Marie-Toothin taudin alatyypeissä ja hankituissa immuunivälitteisissä neuropatioissa (CIDP ja anti-MAG neuropatia).
|
2 vuotta
|
|
Hermojen viriämisparametrien toipumissykli
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Hermoärkyvyysparametrien toipumissykli, joka mitataan kynnyksen seurantamenetelmällä perinnöllisesti määritetyissä Charcot-Marie-Tooth -taudin alatyypeissä ja hankituissa immuunivälitteisissä neuropatioissa (CIDP ja anti-MAG-neuropatia), mukaan lukien superärkyvyys ja myöhäinen aliärkyvyys (% kynnysmuutos)
|
2 vuotta
|
|
Kynnys-elektronus
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Kynnys-elektronus (TE, % kynnyksen muutos määritetyin aikavälein) mitattu käyttämällä kynnyksen seurantahermojen virkistettävyystestauksia perinnöllisesti määritellyn Charcot-Marie-Toothin taudin alatyyppien ja hankittujen immuunivälitteisten neuropatioiden (CIDP ja anti-MAG neuropatia) osallistujilla.
|
2 vuotta
|
|
Nykyinen kynnys (I/V) suhde
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Nykyisen kynnysarvojen (I/V) suhdeparametrit (esim. kynnysmuutoksen kaltevuus polarisoivaa virtaa vastaan) mitattuna käyttäen kynnysseurantaa hermojen virityskokeissa osallistujilla, joilla on geneettisesti määritellyt Charcot-Marie-Tooth -taudin alatypit ja hankitut immuunivälitteiset neuropatiat (CIDP ja anti-MAG-neuropatia).
|
2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Perifeerisen hermon poikkipinta-ala ultraäänellä
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Poikkipinta-ala (CSA, mm²) medianus- ja ulnarishermoista ultraäänellä mitattuna ranteesta kainaloon Charcot-Marie-Tooth-taudin, CIDP:n ja anti-MAG-neuropatian sairastavilla osallistujilla.
|
2 vuotta
|
|
Lihaksen paksuus ultraäänellä
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Lihakset (mm) abductor pollicis brevis -lihaksessa, abductor digiti minimi -lihaksessa ja ensimmäisessä dorsal interosseous -lihaksessa mitattuna ultraäänellä potilailla, joilla on Charcot-Marie-Tooth -tauti, CIDP ja anti-MAG -neuropatia.
|
2 vuotta
|
|
Lihaksen kaikukuvausultraäänellä (Heckmatt-asteikko)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Lihaksen ekoheijastavuus arvioitiin Heckmatt-asteikolla (asteet 1-4) lyhyessä peukalonloitontajassa, pienen sormen loitontajassa ja ensimmäisessä selkäpuolimmassa väliluulihaksessa. Heckmatt-asteikon arviointi: Aste 1: normaali Aste 2: lisääntynyt lihaksen ekoheijastavuus säilyneellä rakenteella ja normaali luun heijastus Aste 3: lisääntynyt ekoheijastavuus osittaisella rakenteen häviöllä ja vähentyneellä luun heijastuksella Aste 4: huomattavasti lisääntynyt ekoheijastavuus täydellisellä rakenteen häviöllä ja puuttuvalla luun heijastuksella |
2 vuotta
|
|
Ultraääniparametrien korrelaatio kliinisten ja elektrofysiologisten mittauksien kanssa
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Korrelaatio ultraääniparametrien (hermon CSA, lihaksen paksuus ja Heckmatt-asteikko) ja kliinisen vaikeusasteen välillä, mitattuna CMTNS/CMTES:llä ja aksonisen viritysparametrien avulla.
|
2 vuotta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aksonisen excitabilityn voima-kestoaika-vakio hiirimalleissa
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Voimakkuus-kestoaikavakio (SDTC, ms) mitattu käyttämällä kynnysseurantaa hermoärsykyvyystestauksessa TM/TM-hiirillä, joilla on MPZ T124M-mutaatio, C3-PMP22-transgeenisissä hiirissä ja villityypin kontrollihiirissä.
|
2 vuotta
|
|
Herkkyysparametrien palautumiskierto hiirimalleissa
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Excitabiliteettiparametrien toipumissykli, joka sisältää suhteellisen refraktaarijakson (ms), superexcitabiliteetin (% kynnysmuutos) ja myöhäisen subexcitabiliteetin (% kynnysmuutos), mitattuna TM/TM-hiirillä, C3-PMP22-transgeenisilla hiirillä ja villityypin kontrollihiirillä.
|
2 vuotta
|
|
Kynnys-elektronus hiirimalleissa
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Kynnys-elektronus (TE, % kynnysmuutos määritellyissä aikaväleissä) mitattu TM/TM-hiirillä, C3-PMP22 transgeenisillä hiirillä ja villityypin kontrollihiirillä.
|
2 vuotta
|
|
Virta-aukko (I/V) -suhde hiirimalleissa
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Nykyiset kynnysarvo (I/V) -suhteen parametrit (esim. kynnysarvon muutoksen kaltevuus suhteessa polarisoivaan virtaan), jotka mitattiin TM/TM-hiirillä, C3-PMP22 transgeenisillä hiirillä ja villityypin kontrollihiirillä.
|
2 vuotta
|
|
Aksonisen jännitysparametrien vertailu eri lajien välillä
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Vertailu aksonien herkkyysparametrien (SDTC, palautumiskierto, TE ja I/V-suhde) välillä hiirimallien ja homologisten ihmisten tautikohorttien välillä.
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Davide Pareyson, MD, Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Pareyson D, Marchesi C. Diagnosis, natural history, and management of Charcot-Marie-Tooth disease. Lancet Neurol. 2009 Jul;8(7):654-67. doi: 10.1016/S1474-4422(09)70110-3.
- Bostock H, Cikurel K, Burke D. Threshold tracking techniques in the study of human peripheral nerve. Muscle Nerve. 1998 Feb;21(2):137-58. doi: 10.1002/(sici)1097-4598(199802)21:23.0.co;2-c.
- Shahrizaila N, Noto Y, Simon NG, Huynh W, Shibuya K, Matamala JM, Dharmadasa T, Devenney E, Kennerson ML, Nicholson GA, Kiernan MC. Quantitative muscle ultrasound as a biomarker in Charcot-Marie-Tooth neuropathy. Clin Neurophysiol. 2017 Jan;128(1):227-232. doi: 10.1016/j.clinph.2016.11.010. Epub 2016 Nov 21.
- Padua L, Granata G, Sabatelli M, Inghilleri M, Lucchetta M, Luigetti M, Coraci D, Martinoli C, Briani C. Heterogeneity of root and nerve ultrasound pattern in CIDP patients. Clin Neurophysiol. 2014 Jan;125(1):160-5. doi: 10.1016/j.clinph.2013.07.023. Epub 2013 Oct 5.
- Noto Y, Shiga K, Tsuji Y, Mizuta I, Higuchi Y, Hashiguchi A, Takashima H, Nakagawa M, Mizuno T. Nerve ultrasound depicts peripheral nerve enlargement in patients with genetically distinct Charcot-Marie-Tooth disease. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2015 Apr;86(4):378-84. doi: 10.1136/jnnp-2014-308211. Epub 2014 Aug 4.
- Schreiber S, Oldag A, Kornblum C, Kollewe K, Kropf S, Schoenfeld A, Feistner H, Jakubiczka S, Kunz WS, Scherlach C, Tempelmann C, Mawrin C, Dengler R, Schreiber F, Goertler M, Vielhaber S. Sonography of the median nerve in CMT1A, CMT2A, CMTX, and HNPP. Muscle Nerve. 2013 Mar;47(3):385-95. doi: 10.1002/mus.23681. Epub 2013 Feb 4.
- Manganelli F, Nolano M, Pisciotta C, Provitera V, Fabrizi GM, Cavallaro T, Stancanelli A, Caporaso G, Shy ME, Santoro L. Charcot-Marie-Tooth disease: New insights from skin biopsy. Neurology. 2015 Oct 6;85(14):1202-8. doi: 10.1212/WNL.0000000000001993. Epub 2015 Sep 11.
- Nobbio L, Visigalli D, Radice D, Fiorina E, Solari A, Lauria G, Reilly MM, Santoro L, Schenone A, Pareyson D; CMT-TRIAAL Group. PMP22 messenger RNA levels in skin biopsies: testing the effectiveness of a Charcot-Marie-Tooth 1A biomarker. Brain. 2014 Jun;137(Pt 6):1614-20. doi: 10.1093/brain/awu071. Epub 2014 May 8.
- Burke D, Kiernan MC, Bostock H. Excitability of human axons. Clin Neurophysiol. 2001 Sep;112(9):1575-85. doi: 10.1016/s1388-2457(01)00595-8.
- Kiernan MC, Burke D, Andersen KV, Bostock H. Multiple measures of axonal excitability: a new approach in clinical testing. Muscle Nerve. 2000 Mar;23(3):399-409. doi: 10.1002/(sici)1097-4598(200003)23:33.0.co;2-g.
- Moldovan M, Alvarez S, Pinchenko V, Klein D, Nielsen FC, Wood JN, Martini R, Krarup C. Na(v)1.8 channelopathy in mutant mice deficient for myelin protein zero is detrimental to motor axons. Brain. 2011 Feb;134(Pt 2):585-601. doi: 10.1093/brain/awq336. Epub 2010 Dec 17.
- Rosberg MR, Alvarez S, Klein D, Nielsen FC, Martini R, Levinson SR, Krarup C, Moldovan M. Progression of motor axon dysfunction and ectopic Nav1.8 expression in a mouse model of Charcot-Marie-Tooth disease 1B. Neurobiol Dis. 2016 Sep;93:201-14. doi: 10.1016/j.nbd.2016.05.014. Epub 2016 May 20.
- Nasu S, Misawa S, Nakaseko C, Shibuya K, Isose S, Sekiguchi Y, Mitsuma S, Ohmori S, Iwai Y, Beppu M, Shimizu N, Ohwada C, Takeda Y, Fujimaki Y, Kuwabara S. Bortezomib-induced neuropathy: axonal membrane depolarization precedes development of neuropathy. Clin Neurophysiol. 2014 Feb;125(2):381-7. doi: 10.1016/j.clinph.2013.07.014. Epub 2013 Aug 21.
- Lin CS, Krishnan AV, Park SB, Kiernan MC. Modulatory effects on axonal function after intravenous immunoglobulin therapy in chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy. Arch Neurol. 2011 Jul;68(7):862-9. doi: 10.1001/archneurol.2011.137.
- Park SB, Lin CS, Krishnan AV, Goldstein D, Friedlander ML, Kiernan MC. Oxaliplatin-induced neurotoxicity: changes in axonal excitability precede development of neuropathy. Brain. 2009 Oct;132(Pt 10):2712-23. doi: 10.1093/brain/awp219. Epub 2009 Sep 10.
- Sung JY, Kuwabara S, Kaji R, Ogawara K, Mori M, Kanai K, Nodera H, Hattori T, Bostock H. Threshold electrotonus in chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy: correlation with clinical profiles. Muscle Nerve. 2004 Jan;29(1):28-37. doi: 10.1002/mus.10516.
- Moldovan M, Pisciotta C, Pareyson D, Krarup C. Myelin protein zero gene dose dependent axonal ion-channel dysfunction in a family with Charcot-Marie-Tooth disease. Clin Neurophysiol. 2020 Oct;131(10):2440-2451. doi: 10.1016/j.clinph.2020.06.034. Epub 2020 Aug 6.
- Vanhees L, Aubert A, Fagard R, Hespel P, Amery A. Influence of beta 1- versus beta 2-adrenoceptor blockade on left ventricular function in humans. J Cardiovasc Pharmacol. 1986 Sep-Oct;8(5):1086-91. doi: 10.1097/00005344-198609000-00030.
- Nodera H, Bostock H, Kuwabara S, Sakamoto T, Asanuma K, Jia-Ying S, Ogawara K, Hattori N, Hirayama M, Sobue G, Kaji R. Nerve excitability properties in Charcot-Marie-Tooth disease type 1A. Brain. 2004 Jan;127(Pt 1):203-11. doi: 10.1093/brain/awh020. Epub 2003 Nov 7.
- Kiernan MC, Bostock H, Park SB, Kaji R, Krarup C, Krishnan AV, Kuwabara S, Lin CS, Misawa S, Moldovan M, Sung J, Vucic S, Wainger BJ, Waxman S, Burke D. Measurement of axonal excitability: Consensus guidelines. Clin Neurophysiol. 2020 Jan;131(1):308-323. doi: 10.1016/j.clinph.2019.07.023. Epub 2019 Aug 2.
- Laura M, Pipis M, Rossor AM, Reilly MM. Charcot-Marie-Tooth disease and related disorders: an evolving landscape. Curr Opin Neurol. 2019 Oct;32(5):641-650. doi: 10.1097/WCO.0000000000000735.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Patologiset prosessit
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Krooninen sairaus
- Sairauden ominaisuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Ääreishermoston sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Hermoston epämuodostumat
- Polyneuropatiat
- Polyradikuloneuropatia
- Perinnöllinen sensorinen ja motorinen neuropatia
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Charcot-Marie-Toothin tauti
- Polyradikuloneuropatia, krooninen tulehduksellinen demyelinisaatio
- Charcot-Marie-Toothin tauti, X-kromosomiin liittyvä, tyyppi 1
- Charcot-Marie-Toothin tauti, tyyppi 4B2
- Perinnöllinen motorinen ja sensorinen neuropatia, LOM-tyyppi
Muut tutkimustunnusnumerot
- CMT-NFS
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .