Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

EDP167:n annostutkimus HoFH-potilailla

tiistai 19. toukokuuta 2026 päivittänyt: Eddingpharm (Zhuhai) Co., Ltd.

Monikeskuksinen, annos-etsivä, avoimen leiman vaiheen II tutkimus EDP167:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla potilailla, joilla on homotsygoottinen perinnöllinen hyperkolesterolemia

EDP167 on kaksoisjuosteinen pieni häiritsevä RNA (siRNA) lääkeaine, joka kohdistuu angiopoietiininkaltaiseen 3-proteiiniin (ANGPTL3), ja se voi tuoda hyötyjä dyslipidemiaa sairastaville potilaille. Tämä on annostutustutkimus homotsygoottista perinnöllistä hyperkolesterolemiaa (HoFH) sairastaville potilaille, jossa arvioidaan useiden EDP167-injektioiden tehoa ja turvallisuutta sekä farmakokinetiikkaa (PK)/farmakodynamiikkaa (PD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Angiopoietin-like 3 -proteiini (ANGPTL3) on lipidien aineenvaihdunnan keskeinen säätelijä. Kliiniset tutkimukset ovat osoittaneet, että ANGPTL3:n estäminen voi aiheuttaa lipidien alentavia vaikutuksia dyslipidemiapotilailla. EDP167 on uudenlainen N-asetyyligalaktosamiiniin (GalNAc) konjugoitu siRNA-terapeuttinen aine, joka valikoivasti hiljentää maksan ANGPTL3-mRNA:n ilmentymistä, tarjoten lupaavan strategian lipidien alentamiseksi. Tämä koe sisältää kaksi vaihetta, päävaiheen (mukaan lukien seulontajakso ja 24 viikon hoitojakso) ja jatkovaiheen (mukaan lukien 6 kuukauden hoitojakso). Päävaiheessa HoFH-potilaat jaetaan satunnaisesti kahteen annosryhmään (200 mg ja 300 mg, 10 potilasta kummassakin), jotka saavat EDP167-injektioita päivänä 1 ja viikolla 12. Päävaiheen viikolla 24 potilaat arvioidaan ja siirrytään jatkovaiheeseen, jossa he saavat EDP167-injektioita kuukaudella 0 ja kuukaudella 3. Seuranta kestää jatkovaiheessa kuukauteen 6 saakka, jotta voidaan arvioida tehokkuutta, turvallisuutta, PK-profiilia ja PD-vaikutuksia (ANGPTL3, matalan tiheyden lipoproteiinikolesteroli [LDL-C], triglyseridi [TG] ja muut lipidiparametrit) HoFH-potilailla useiden EDP167-injektioiden jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Beijing, Kiina
        • Rekrytointi
        • Fuwai Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Ethics Committee of Fuwai Hospital
          • Puhelinnumero: +86 010 88396281

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Ottamiskriteerit:

  1. Ikä ≥18 vuotta, mies tai nainen, ja paino ≥40 kg.
  2. Geneettinen diagnoosi tai kliininen diagnoosi HoFH:sta.
  3. Paastoveren LDL-kolesteroli ≥2,6 mmol/l.
  4. Noudata päivittäistä vähärasvaista ruokavaliota tutkimuksen aikana.
  5. Saa vakaita ja siedettyjä rasvoja alentavia hoitoja tai muita kroonisten sairauksien lääkityksiä tietyn ajanjakson ennen tutkimusta ja ylläpitää vakaita hoitoja koko tutkimuksen ajan.
  6. Syntymäikäisten naisten raskauskokeen tulosten on oltava negatiivisia.
  7. Sitoutuu käyttämään säädösten ja tutkimussuunnitelman vaatimusten mukaisia ehkäisykeinoja tutkimuksen aikana ja vielä 6 kuukautta viimeisen annoksen jälkeen.
  8. Ymmärtää tutkimuksen menettelyt, osallistuu vapaaehtoisesti ja allekirjoittaa tietoon perustuvan suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Allerginen tämän tutkimuksen lääkkeelle, sen ainesosille tai vastaaville lääkkeille.
  2. Käyttänyt mitään antisenssi-oligonukleotidia (ASO) tai pientä häiritsevää nukleiinihappolääkettä (siRNA) 12 kuukauden kuluessa ennen satunnaistamista.
  3. Saanut ANGPTL3- tai apolipoproteiini C3 (ApoC3) -kohdennettua hoitoa tai osallistunut muihin kliinisiin tutkimuksiin 6 kuukauden tai 5 puoliintumisajan (kumpi on pidempi) kuluessa ennen seulontaa.
  4. Saanut terveyden lisäravinteita tai muita lääkkeitä, joita on käytetty rasvojen alentamiseen, 4 viikon kuluessa ennen seulontaa.
  5. Saanut lipoproteiinien aferesiaa 8 viikon kuluessa ennen seulontaa.
  6. Painon muutos >10 % 4 viikon kuluessa ennen satunnaistamista tai suunnitelma painonpudotusleikkauksesta tai painon väliintulohoidosta tutkimusjakson aikana.
  7. Uuden ruokavaliosuunnitelman aloittaminen tai huomattavat erot aiempaan ruokavalioon verrattuna 4 viikon kuluessa ennen satunnaistamista.
  8. Sairauksia, jotka vaikuttavat rasva- tai lipoproteiinipitoisuuksiin, kuten nefroottinen oireyhtymä, vakavat maksasairaudet, Cushingin oireyhtymä, kilpirauhasen vajaatoiminta tai ylitoiminta jne., joita on huonosti hoidettu ja jotka tutkijan mielestä häiritsevät tutkimustulosten tarkkaa arviointia.
  9. New York Heart Association (NYHA) luokan III–IV sydämen vajaatoiminta 12 kuukauden kuluessa ennen satunnaistamista tai akuutti sepelvaltimotautioireyhtymä tai aivohalvaus 6 kuukauden kuluessa ennen satunnaistamista.
  10. Suoritettu sepelvaltimoiden väliintulo 6 kuukauden kuluessa ennen satunnaistamista tai suunnitelma sepelvaltimoiden väliintulosta tutkimuksen aikana.
  11. Suuren leikkauksen historia 3 kuukauden kuluessa ennen seulontaa tai suunnitelma suuresta leikkauksesta tutkimuksen aikana.
  12. Pahanlaatuisen kasvaimen historiaa, ellei katsota sen olevan parantunut riittävällä hoidolla eikä ole viitteitä uusiutumisesta vähintään 3 vuoteen.
  13. Kliinistä todistetta aktiivisista infektioista tai muista merkittävistä tai huonosti hoidetuista vakavista sairauksista, tai muita tiloja, jotka tutkijan mielestä saattavat häiritä tutkimustuloksia tai altistaa koehenkilöitä liialliselle riskille.
  14. Alkoholi- tai huumeriippuvuuden historia tai nykyinen tilanne tutkijan arvioinnin mukaan.
  15. Hallitsematon verenpaine seulonnassa (verenpaine >160/100 mmHg).
  16. Koehenkilöillä, joilla on jokin seuraavista laboratorioepänormaalisuuksista seulonnassa: a) paastoveren triglyseridit ≥5,6 mmol/l; b) glykosyloitu hemoglobiini A1C (HbA1c) >8,5 %; c) alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai gamma-glutamyylitranspeptidaasi (GGT) >1,5×yläraja (YL), kokonaisbilirubiini (TBIL) >2×YL; d) protrombiiniaika (PT) tai aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika (APTT) tai kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) kliinisesti merkittävästi poikkeava; e) hepatiitti B-pintaa-antigeeni (HBsAg) tai hepatiitti C -viruksen vasta-aine (HCVAb) tai HI-virus (HIV) positiivinen; f) arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus (eGFR) <30 ml/min/1,73 m².
  17. Luovuttanut tai menettänyt verta ≥400 ml 3 kuukauden kuluessa ennen seulontaa.
  18. Raskaana olevat, imettävät tai raskauden suunnittelevat naiset.
  19. Muut olosuhteet, jotka tutkijan mielestä tekevät koehenkilöstä sopimattoman osallistumaan tähän tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: EDP167-200mg
EDP167 200 mg (N=10)
Lääke: EDP167
EDP167 sc-injektio
Kokeellinen: EDP167-300mg
EDP167 300 mg (N=10)
Lääke: EDP167
EDP167 sc-injektio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Päätutkimusvaiheen viikon 24 kohdalla mitatun seerumin LDL-kolesterolin (LDL-C) tason muutoksen arvioimiseksi verrattuna lähtöarvoon.
Aikaikkuna: Päävaiheen jaksolle asti viikkoon 24
Päävaiheen jaksolle asti viikkoon 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida muutosta alkuperäisestä LDL-kolesterolipitoisuudesta seerumissa.
Aikaikkuna: Laajennusvaiheen kuuteen kuukauteen asti
Laajennusvaiheen kuuteen kuukauteen asti
Arvioida muutosta angiopioetiininkaltaisen proteiinin 3 (ANGPTL3) pitoisuuden perustasosta veriseerumissa.
Aikaikkuna: Laajennusvaiheen kuuteen kuukauteen asti
Laajennusvaiheen kuuteen kuukauteen asti
Selvittää muutosta veren triglyseridi (TG) tasossa lähtöarvosta.
Aikaikkuna: Jatkovaiheen kuuteen kuukauteen asti
Jatkovaiheen kuuteen kuukauteen asti
Arvioida muutosta lähtötasosta seerumin kokonaiskolesteroli (TC) tasossa.
Aikaikkuna: Jatkojakson ajan jopa 6. kuukauteen asti
Jatkojakson ajan jopa 6. kuukauteen asti
Arvioida muutosta veren seerumin ei-HDL-kolesterolin (non-HDL-C) tasossa lähtöarvosta.
Aikaikkuna: Jatkovaiheen kuuteen kuukauteen asti
Jatkovaiheen kuuteen kuukauteen asti
Arvioida muutosta lähtötasosta veren seerumin korkean tiheyden lipoproteiinikolesterolin (HDL-C) tasossa.
Aikaikkuna: Jatkovaiheen 6. kuukauteen asti
Jatkovaiheen 6. kuukauteen asti
Arvioida muutosta lähtötasosta seerumin lipoproteiini (a) [Lp (a)] -tasossa.
Aikaikkuna: Jatkovaiheen kuuteen kuukauteen asti
Jatkovaiheen kuuteen kuukauteen asti
Arvioida muutosta veriseerumin apolipoproteiini B (ApoB) tasossa lähtöarvosta.
Aikaikkuna: Jatkojakson kuuteen kuukauteen saakka
Jatkojakson kuuteen kuukauteen saakka
Osuus potilaista, joilla seerumin LDL-C-taso on <2,6 mmol/l viikolla 24.
Aikaikkuna: Päävaiheen jopa 24. viikkoon asti
Päävaiheen jopa 24. viikkoon asti
Potilaiden osuus, jolla seerumin LDL-C-taso oli laskenut ≥50 % verrattuna lähtötasoon viikolla 24.
Aikaikkuna: Päävaiheen 24. viikkoon asti
Päävaiheen 24. viikkoon asti
EDP167:n seerumpitoisuus ajan kuluessa.
Aikaikkuna: Jatkojakson kuuteen kuukauteen asti
Jatkojakson kuuteen kuukauteen asti
EDP167:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on HoFH.
Aikaikkuna: Laajennusvaiheen kuuteen kuukauteen asti
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia ja vakavia haittatapahtumia, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia elintoiminnoissa, elektrokardiogrammilukemissa, fysikaalisessa tutkimuksessa ja laboratoriotutkimuksissa.
Laajennusvaiheen kuuteen kuukauteen asti
Arvioida EDP167:n immunogeenisuutta.
Aikaikkuna: Jatkojakson kuuteen kuukauteen asti
EDP167:ää vastaavien vasta-aineiden esiintyvyys ja titteri.
Jatkojakson kuuteen kuukauteen asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Eddingpharm (Zhuhai) Co., Ltd.

Tutkijat

  • Päätutkija: Kefei Dou, MD, Chinese Academy of Medical Sciences, Fuwai Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 6. helmikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 4. lokakuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. maaliskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 19. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 19. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 24. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 20. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EDP167D201

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa