Un estudio de exploración de dosis de EDP167 en HoFH
19 de mayo de 2026 actualizado por: Eddingpharm (Zhuhai) Co., Ltd.
Estudio multicéntrico, de exploración de dosis, abierto, de fase II, para evaluar la eficacia y la seguridad de EDP167 en pacientes adultos con hipercolesterolemia familiar homocigota
EDP167 es un fármaco de ARN pequeño interferente (siRNA) de doble cadena dirigido a la proteína similar a la angiopoyetina 3 (ANGPTL3), que puede aportar beneficios a pacientes con dislipidemias.
Este es un estudio de exploración de dosis en pacientes con Hipercolesterolemia Familiar Homocigota (HoFH) para evaluar la eficacia y seguridad y los perfiles farmacocinéticos (PK)/farmacodinámicos (PD) de múltiples inyecciones de EDP167.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La proteína angiopoyetina-like 3 (ANGPTL3) es un regulador clave del metabolismo lipídico.
Los estudios clínicos han demostrado que la inhibición de ANGPTL3 podría ejercer efectos hipolipemiantes en pacientes con dislipidemia.
EDP167 es un nuevo tratamiento terapéutico de ARNip conjugado con N-Acetilgalactosamina (GalNAc) que silencia selectivamente la expresión del ARNm de ANGPTL3 hepático, ofreciendo una estrategia prometedora para la reducción de lípidos.
Este ensayo incluye dos fases: la fase principal del estudio (que incluye el período de selección y 24 semanas de tratamiento) y la fase de extensión (que incluye 6 meses de período de tratamiento).
En la fase principal del estudio, los pacientes con HoFH serán asignados aleatoriamente a dos cohortes de dosis (200 mg y 300 mg, 10 sujetos cada una), recibiendo inyecciones de EDP167 en el Día 1 y en la Semana 12.
En la Semana 24 de la fase principal del estudio, los sujetos serán evaluados y entrarán en la fase de extensión, recibiendo inyecciones de EDP167 en el Mes 0 y en el Mes 3. El seguimiento durará hasta el Mes 6 en la fase de extensión para evaluar la eficacia, seguridad, perfil farmacocinético y efectos farmacodinámicos (ANGPTL3, colesterol de lipoproteínas de baja densidad [LDL-C], triglicéridos [TG] y otros parámetros lipídicos) en pacientes con HoFH después de múltiples inyecciones de EDP167.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
20
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: WEI Song
- Número de teléfono: 86-13817957624
- Correo electrónico: Sophie.Song@eddingpharm.com
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Beijing, Porcelana
- Reclutamiento
- Fuwai Hospital
-
Contacto:
- Ethics Committee of Fuwai Hospital
- Número de teléfono: +86 010 88396281
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥18 años, hombre o mujer, y peso ≥40 kg.
- Diagnóstico genético o diagnóstico clínico de HoFH.
- Colesterol LDL en suero en ayunas ≥2,6 mmol/L.
- Seguir una dieta baja en grasas diaria durante el estudio.
- Recibir tratamiento hipolipemiante estable y tolerable u otros fármacos para tratamientos de enfermedades crónicas durante ciertos períodos antes del estudio, y mantener los tratamientos estables a lo largo del estudio.
- Los resultados de la prueba de embarazo de mujeres en edad fértil deben ser negativos.
- Aceptar usar medidas anticonceptivas que cumplan con las normativas y los requisitos del protocolo durante el estudio, y hasta 6 meses después de la última dosis.
- Comprender los procedimientos del estudio, participar voluntariamente y firmar el formulario de consentimiento informado.
Criterios de exclusión:
- Alérgico al fármaco de este estudio, sus componentes o fármacos similares.
- Haber utilizado cualquier fármaco de oligonucleótido antisentido (ASO) o ácido nucleico interferente pequeño (siRNA) en los 12 meses previos a la aleatorización.
- Haber recibido tratamiento dirigido a ANGPTL3 o Apolipoproteína C3 (ApoC3), o haber participado en otros ensayos clínicos en los 6 meses o 5 vidas medias (lo que sea más largo) previos al cribado.
- Haber recibido suplementos de salud u otros medicamentos que se hayan utilizado con fines hipolipemiantes en las 4 semanas previas al cribado.
- Haber recibido aféresis de lipoproteínas en las 8 semanas previas al cribado.
- Un cambio de peso >10% en las 4 semanas previas a la aleatorización, o planificar someterse a cirugía de pérdida de peso o tratamiento de intervención de peso durante el período del estudio.
- Iniciar un nuevo plan dietético o tener diferencias significativas con la dieta anterior en las 4 semanas previas a la aleatorización.
- Presencia de enfermedades que afectarían los niveles de lípidos o lipoproteínas, como síndrome nefrótico, enfermedades hepáticas graves, síndrome de Cushing, hipotiroidismo o hipertiroidismo, etc., que estén mal controladas y, en opinión del Investigador, interferirán con la evaluación precisa de los resultados del estudio.
- Haber tenido insuficiencia cardíaca de grado III-IV de la Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA) en los 12 meses previos a la aleatorización, o síndrome coronario agudo o accidente cerebrovascular en los 6 meses previos a la aleatorización.
- Haber realizado intervención coronaria en los 6 meses previos a la aleatorización, o planificar realizar intervención coronaria durante el estudio.
- Tener antecedentes de cirugía mayor en los 3 meses previos al cribado, o planificar someterse a cirugía mayor durante el estudio.
- Con antecedentes de malignidad, a menos que se crea que ha sido curada por tratamiento adecuado y no haya evidencia de recurrencia durante al menos 3 años.
- Evidencia clínica de infecciones activas u otras enfermedades graves importantes o mal controladas, cualquier otra condición que en opinión del Investigador pueda interferir con los resultados del estudio o poner a los sujetos en riesgo excesivo.
- Tener antecedentes o existencia actual de abuso de alcohol o drogas según evaluación del investigador.
- Hipertensión no controlada en el cribado (presión arterial >160/100 mmHg).
- Sujetos con cualquiera de las siguientes anomalías de laboratorio en el cribado: a) TG en suero en ayunas ≥5,6 mmol/L; b) Hemoglobina glucosilada A1C (HbA1c)>8,5%; c) alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) o gamma-glutamil transpeptidasa (GGT)>1,5×ULN (Límite Superior de la Normalidad), bilirrubina total (TBIL)>2×ULN; d) tiempo de protrombina (PT) o tiempo de tromboplastina parcial activada (APTT) o Relación Normalizada Internacional (INR) anormal clínicamente significativo; e) antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) o anticuerpo contra el virus de la hepatitis C (HCVAb) o virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) positivo; f) tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)<30 mL/min/1,73m².
- Haber donado o perdido sangre ≥400 mL en los 3 meses previos al cribado.
- Mujeres que estén embarazadas, amamantando o planificando un embarazo.
- Otras condiciones que el Investigador consideraría que el sujeto no es adecuado para participar en este estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: EDP167-200mg
EDP167 200mg (N=10)
|
Inyección subcutánea de EDP167
|
|
Experimental: EDP167-300mg
EDP167 300 mg (N=10)
|
Inyección subcutánea de EDP167
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Para evaluar el cambio desde el valor basal del nivel de colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) sérico en la semana 24 de la fase principal del estudio.
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24 de la fase principal del estudio
|
Hasta la semana 24 de la fase principal del estudio
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Para evaluar el cambio desde el inicio en el nivel de LDL-C sérico.
Periodo de tiempo: Hasta el mes 6 de la fase de extensión
|
Hasta el mes 6 de la fase de extensión
|
|
|
Para evaluar el cambio desde el valor basal en el nivel sérico de proteína 3 similar a la angiopoyetina (ANGPTL3).
Periodo de tiempo: Hasta el mes 6 de la fase de extensión
|
Hasta el mes 6 de la fase de extensión
|
|
|
Para evaluar el cambio desde el inicio en el nivel de triglicéridos séricos (TG).
Periodo de tiempo: Hasta el mes 6 en la fase de extensión
|
Hasta el mes 6 en la fase de extensión
|
|
|
Para evaluar el cambio desde el nivel basal de colesterol total (CT) sérico.
Periodo de tiempo: Hasta el mes 6 en la fase de extensión
|
Hasta el mes 6 en la fase de extensión
|
|
|
Para evaluar el cambio desde el inicio en el nivel sérico de colesterol no lipoproteico de alta densidad (no HDL-C).
Periodo de tiempo: Hasta el mes 6 en la fase de extensión
|
Hasta el mes 6 en la fase de extensión
|
|
|
Para evaluar el cambio desde el inicio en el nivel de colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL-C) en suero.
Periodo de tiempo: Hasta el mes 6 en la fase de extensión
|
Hasta el mes 6 en la fase de extensión
|
|
|
Para evaluar el cambio desde el valor basal en el nivel de lipoproteína (a) sérica [Lp (a)].
Periodo de tiempo: Hasta el mes 6 en la fase de extensión
|
Hasta el mes 6 en la fase de extensión
|
|
|
Para evaluar el cambio desde la línea de base en el nivel de apolipoproteína B (ApoB) sérica.
Periodo de tiempo: Hasta el mes 6 en la fase de extensión
|
Hasta el mes 6 en la fase de extensión
|
|
|
La proporción de sujetos con niveles séricos de LDL-C <2.6 mmol/L en la semana 24.
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24 de la fase principal del estudio
|
Hasta la semana 24 de la fase principal del estudio
|
|
|
La proporción de sujetos con nivel de LDL-C sérico disminuido en ≥50% en comparación con el valor basal a la semana 24.
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24 de la fase principal del estudio
|
Hasta la semana 24 de la fase principal del estudio
|
|
|
La concentración sérica de EDP167 a lo largo del tiempo.
Periodo de tiempo: Hasta el mes 6 de la fase de extensión
|
Hasta el mes 6 de la fase de extensión
|
|
|
Para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de EDP167 en sujetos con HoFH.
Periodo de tiempo: Hasta el mes 6 de la fase de extensión
|
Número de participantes con eventos adversos y eventos adversos graves, con cambios clínicamente significativos en los signos vitales, en las lecturas del electrocardiograma, en el examen físico y en las pruebas de laboratorio.
|
Hasta el mes 6 de la fase de extensión
|
|
Para evaluar la inmunogenicidad de EDP167.
Periodo de tiempo: Hasta el mes 6 de la fase de extensión
|
La incidencia y el título de anticuerpos contra EDP167.
|
Hasta el mes 6 de la fase de extensión
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kefei Dou, MD, Chinese Academy of Medical Sciences, Fuwai Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de febrero de 2026
Finalización primaria (Estimado)
4 de octubre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
31 de marzo de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de marzo de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de marzo de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
24 de marzo de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Hiperlipidemias
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Hiperlipoproteinemias
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Hiperlipoproteinemia Tipo II
- Hipercolesterolemia Familiar Homocigota
- Dislipidemias
Otros números de identificación del estudio
- EDP167D201
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .