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Une étude d'exploration de dose de l'EDP167 dans l'HoFH

19 mai 2026 mis à jour par: Eddingpharm (Zhuhai) Co., Ltd.

Étude de phase II multicentrique, ouverte, d'exploration de dose pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'EDP167 chez des patients adultes atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote

EDP167 est un médicament à ARN interférent double brin (siRNA) ciblant la protéine de type angiopoïétine 3 (ANGPTL3), ce qui pourrait apporter des bénéfices aux patients souffrant de dyslipidémies. Il s'agit d'une étude d'exploration de dose chez des patients atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH) pour évaluer l'efficacité, la sécurité et les profils pharmacocinétiques (PK)/pharmacodynamiques (PD) de multiples injections d'EDP167.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La protéine angiopoïétine-like 3 (ANGPTL3) est un régulateur clé du métabolisme lipidique. Les études cliniques ont montré que l'inhibition de l'ANGPTL3 pourrait exercer des effets hypolipidémiants chez les patients atteints de dyslipidémie. EDP167 est un nouveau traitement par ARNsi conjugué à la N-acétylgalactosamine (GalNAc) qui réduit sélectivement l'expression de l'ARNm de l'ANGPTL3 hépatique, offrant une stratégie prometteuse pour la réduction des lipides. Cet essai comprend deux phases, la phase principale de l'étude (incluant la période de sélection et la période de traitement de 24 semaines) et la phase d'extension (incluant une période de traitement de 6 mois). Dans la phase principale de l'étude, les patients atteints d'HoFH seront randomisés en deux cohortes de dose (200 mg et 300 mg, 10 sujets chacune), recevant des injections d'EDP167 au jour 1 et à la semaine 12. À la semaine 24 de la phase principale de l'étude, les sujets seront évalués et entreront dans la phase d'extension, recevant des injections d'EDP167 au mois 0 et au mois 3. Le suivi durera jusqu'au mois 6 dans la phase d'extension pour évaluer l'efficacité, la sécurité, le profil pharmacocinétique et les effets pharmacodynamiques (ANGPTL3, cholestérol à lipoprotéines de basse densité [LDL-C], triglycérides [TG] et autres paramètres lipidiques) chez les patients atteints d'HoFH après plusieurs injections d'EDP167.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine
        • Recrutement
        • Fuwai Hospital
        • Contact:
          • Ethics Committee of Fuwai Hospital
          • Numéro de téléphone: +86 010 88396281

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  1. Âge ≥ 18 ans, homme ou femme, et poids ≥ 40 kg.
  2. Diagnostic génétique ou diagnostic clinique de HoFH.
  3. LDL-C sérique à jeun ≥ 2,6 mmol/L.
  4. Suivre un régime pauvre en graisses quotidien pendant l'étude.
  5. Recevoir un traitement hypolipidémiant stable et tolérable ou d'autres médicaments pour les traitements de maladies chroniques pendant certaines périodes avant l'étude, et maintenir les traitements stables tout au long de l'étude.
  6. Les résultats du test de grossesse des femmes en âge de procréer doivent être négatifs.
  7. Accepter d'utiliser des mesures contraceptives conformes aux réglementations et aux exigences du protocole pendant l'étude, et jusqu'à 6 mois après la dernière dose.
  8. Comprendre les procédures de l'étude, participer volontairement et signer le formulaire de consentement éclairé.

Critères d'exclusion :

  1. Allergique au médicament de cette étude, à ses composants ou à des médicaments similaires.
  2. A utilisé tout médicament antisens oligonucleotide (ASO) ou petit acide nucléique interférent (siRNA) dans les 12 mois précédant la randomisation.
  3. A reçu un traitement ciblant ANGPTL3 ou Apolipoprotéine C3 (ApoC3), ou a participé à d'autres essais cliniques dans les 6 mois ou 5 demi-vies (selon la plus longue) précédant le dépistage.
  4. A reçu des compléments alimentaires ou d'autres médicaments utilisés à des fins hypolipidémiantes dans les 4 semaines précédant le dépistage.
  5. A reçu une aphérèse des lipoprotéines dans les 8 semaines précédant le dépistage.
  6. Une variation de poids > 10 % dans les 4 semaines précédant la randomisation, ou prévoit de subir une chirurgie de perte de poids ou un traitement d'intervention pondérale pendant la période d'étude.
  7. Commence un nouveau régime alimentaire ou présente des différences significatives par rapport au régime précédent dans les 4 semaines précédant la randomisation.
  8. Présence de maladies qui affecteraient les niveaux de lipides ou de lipoprotéines, telles que le syndrome néphrotique, les maladies hépatiques graves, le syndrome de Cushing, l'hypothyroïdie ou l'hyperthyroïdie, etc., qui sont mal contrôlées et, selon l'avis de l'investigateur, interféreront avec l'évaluation précise des résultats de l'étude.
  9. A eu une insuffisance cardiaque de grade III-IV selon la New York Heart Association (NYHA) dans les 12 mois précédant la randomisation, ou un syndrome coronarien aigu ou un accident vasculaire cérébral dans les 6 mois précédant la randomisation.
  10. A effectué une intervention coronarienne dans les 6 mois précédant la randomisation, ou prévoit d'effectuer une intervention coronarienne pendant l'étude.
  11. A des antécédents de chirurgie majeure dans les 3 mois précédant le dépistage, ou prévoit de subir une chirurgie majeure pendant l'étude.
  12. Antécédents de malignité, sauf si l'on estime qu'elle a été guérie par un traitement adéquat et qu'il n'y a aucune preuve de récidive depuis au moins 3 ans.
  13. Preuve clinique d'infections actives ou d'autres maladies graves majeures ou mal contrôlées, ou toute autre condition qui, selon l'avis de l'investigateur, pourrait interférer avec les résultats de l'étude ou exposer les sujets à un risque excessif.
  14. Antécédents ou existence actuelle d'abus d'alcool ou de drogues selon l'évaluation de l'investigateur.
  15. Hypertension non contrôlée au dépistage (pression artérielle > 160/100 mmHg).
  16. Sujets présentant l'une des anomalies de laboratoire suivantes au dépistage : a) TG sérique à jeun ≥ 5,6 mmol/L ; b) Hémoglobine glyquée A1C (HbA1c) > 8,5 % ; c) alanine aminotransférase (ALT) ou aspartate aminotransférase (AST) ou gamma-glutamyl transpeptidase (GGT) > 1,5 × LSN (Limite Supérieure de la Normale), bilirubine totale (TBIL) > 2 × LSN ; d) temps de prothrombine (PT) ou temps de thromboplastine partielle activée (APTT) ou rapport international normalisé (INR) anormal cliniquement significatif ; e) antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg) ou anticorps contre le virus de l'hépatite C (HCVAb) ou virus de l'immunodéficience humaine (VIH) positif ; f) débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) < 30 mL/min/1,73 m².
  17. A donné ou perdu du sang ≥ 400 mL dans les 3 mois précédant le dépistage.
  18. Femmes enceintes, allaitantes ou planifiant une grossesse.
  19. Autres conditions que l'investigateur jugerait rendre le sujet inapte à participer à cette étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: EDP167-200mg
EDP167 200mg (N=10)
Médicament: EDP167
Injection sc de l'EDP167
Expérimental: EDP167-300mg
EDP167 300 mg (N=10)
Médicament: EDP167
Injection sc de l'EDP167

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Pour évaluer le changement par rapport à la valeur de base du taux de cholestérol à lipoprotéines de basse densité (LDL-C) sérique à la semaine 24 de la phase principale de l'étude.
Délai: Jusqu'à la semaine 24 de la phase principale de l'étude
Jusqu'à la semaine 24 de la phase principale de l'étude

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pour évaluer le changement par rapport à la valeur initiale du taux de LDL-C sérique.
Délai: Jusqu’au mois 6 de la phase d’extension
Jusqu’au mois 6 de la phase d’extension
Pour évaluer la variation par rapport à la valeur initiale du taux sérique de protéine angiopoïétine-like 3 (ANGPTL3).
Délai: Jusqu'au mois 6 de la phase d'extension
Jusqu'au mois 6 de la phase d'extension
Pour évaluer la variation par rapport à la valeur initiale du taux de triglycérides sériques.
Délai: Jusqu'au mois 6 de la phase d'extension
Jusqu'au mois 6 de la phase d'extension
Pour évaluer le changement par rapport à la valeur de base du taux de cholestérol total (CT) sérique.
Délai: Jusqu’au mois 6 de la phase d’extension
Jusqu’au mois 6 de la phase d’extension
Évaluer la variation par rapport au niveau initial de cholestérol non-lipoprotéique de haute densité (non-HDL-C) sérique.
Délai: Jusqu’au mois 6 dans la phase d’extension
Jusqu’au mois 6 dans la phase d’extension
Pour évaluer l'évolution par rapport au niveau de base du cholestérol des lipoprotéines de haute densité (HDL-C) sérique.
Délai: Jusqu'au mois 6 dans la phase d'extension
Jusqu'au mois 6 dans la phase d'extension
Pour évaluer le changement par rapport à la valeur initiale du taux de lipoprotéine (a) [Lp (a)] sérique.
Délai: Jusqu’au mois 6 dans la phase d’extension
Jusqu’au mois 6 dans la phase d’extension
Évaluer le changement par rapport à la valeur initiale du taux sérique d'apolipoprotéine B (ApoB).
Délai: Jusqu'au mois 6 dans la phase d'extension
Jusqu'au mois 6 dans la phase d'extension
La proportion de sujets avec un taux sérique de LDL-C <2,6 mmol/L à la semaine 24.
Délai: Jusqu'à la semaine 24 de la phase principale de l'étude
Jusqu'à la semaine 24 de la phase principale de l'étude
La proportion de sujets présentant un taux de LDL-C sérique diminué de ≥50 % par rapport à la valeur de base à la semaine 24.
Délai: Jusqu'à la semaine 24 de la phase principale de l'étude
Jusqu'à la semaine 24 de la phase principale de l'étude
La concentration sérique de l'EDP167 en fonction du temps.
Délai: Jusqu'au mois 6 de la phase d'extension
Jusqu'au mois 6 de la phase d'extension
Pour évaluer la sécurité et la tolérabilité de l'EDP167 chez les sujets atteints d'HoFH.
Délai: Jusqu'au mois 6 de la phase d'extension
Nombre de participants présentant des événements indésirables et des événements indésirables graves, avec des modifications cliniquement significatives des signes vitaux, des lectures d'électrocardiogramme, de l'examen physique et des tests de laboratoire.
Jusqu'au mois 6 de la phase d'extension
Pour évaluer l'immunogénicité de l'EDP167.
Délai: Jusqu'au mois 6 de la phase d'extension
L'incidence et le titre des anticorps contre l'EDP167.
Jusqu'au mois 6 de la phase d'extension

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Eddingpharm (Zhuhai) Co., Ltd.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Kefei Dou, MD, Chinese Academy of Medical Sciences, Fuwai Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 février 2026

Achèvement primaire (Estimé)

4 octobre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mars 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 mars 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 mars 2026

Première publication (Réel)

24 mars 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EDP167D201

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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