Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno Studio di Esplorazione del Dosaggio di EDP167 in HoFH

19 maggio 2026 aggiornato da: Eddingpharm (Zhuhai) Co., Ltd.

Uno Studio Multicentrico, di Esplorazione della Dose, in Aperto di Fase II per Valutare l'Efficacia e la Sicurezza di EDP167 in Pazienti Adulti con Ipercolesterolemia Familiare Omozigote

EDP167 è un farmaco a RNA interferente piccolo a doppio filamento (siRNA) che mira alla proteina angiopoietina-simile 3 (ANGPTL3), che può apportare benefici ai pazienti con condizioni di dislipidemia. Questo è uno studio di esplorazione della dose in pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) per valutare l'efficacia, la sicurezza e i profili farmacocinetici (PK)/farmacodinamici (PD) di iniezioni multiple di EDP167.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La proteina simile all'angiopoietina 3 (ANGPTL3) è un regolatore chiave del metabolismo lipidico. Studi clinici hanno dimostrato che l'inibizione di ANGPTL3 potrebbe esercitare effetti ipolipemizzanti nei pazienti con dislipidemia. EDP167 è un nuovo farmaco siRNA coniugato con N-Acetilgalattosamina (GalNAc) che silenzia selettivamente l'espressione dell'mRNA di ANGPTL3 epatico, offrendo una strategia promettente per la riduzione dei lipidi. Questo studio comprende due fasi: la fase principale dello studio (che include il periodo di screening e il periodo di trattamento di 24 settimane) e la fase di estensione (che include un periodo di trattamento di 6 mesi). Nella fase principale dello studio, i pazienti con HoFH verranno randomizzati in due coorti di dosaggio (200mg e 300mg, 10 soggetti ciascuna), ricevendo iniezioni di EDP167 al Giorno 1 e alla Settimana 12. Alla Settimana 24 della fase principale dello studio, i soggetti verranno valutati e entreranno nella fase di estensione, ricevendo iniezioni di EDP167 al Mese 0 e al Mese 3. Il follow-up durerà fino al Mese 6 nella fase di estensione per valutare l'efficacia, la sicurezza, il profilo PK e gli effetti PD (ANGPTL3, colesterolo lipoproteico a bassa densità [LDL-C], trigliceridi [TG] e altri parametri lipidici) nei pazienti con HoFH dopo multiple iniezioni di EDP167.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Reclutamento
        • Fuwai Hospital
        • Contatto:
          • Ethics Committee of Fuwai Hospital
          • Numero di telefono: +86 010 88396281

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Età ≥18 anni, maschio o femmina, e peso ≥40 kg.
  2. Diagnosi genetica o clinica di HoFH.
  3. LDL-C sierico a digiuno ≥2,6 mmol/L.
  4. Seguire una dieta quotidiana a basso contenuto di grassi durante lo studio.
  5. Ricevere un trattamento ipolipemizzante stabile e tollerabile o altri farmaci per il trattamento di malattie croniche per determinati periodi prima dello studio e mantenere i trattamenti stabili per tutta la durata dello studio.
  6. I risultati del test di gravidanza delle donne in età fertile devono essere negativi.
  7. Accettare di utilizzare misure contraccettive conformi alle normative e ai requisiti del protocollo durante lo studio e fino a 6 mesi dopo l'ultima dose.
  8. Comprendere le procedure dello studio, partecipare volontariamente e firmare il modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione:

  1. Allergici al farmaco in questo studio, ai suoi componenti o a farmaci simili.
  2. Utilizzato qualsiasi farmaco oligonucleotidico antisenso (ASO) o piccolo acido nucleico interferente (siRNA) entro 12 mesi prima della randomizzazione.
  3. Ricevuto trattamento mirato a ANGPTL3 o Apolipoproteina C3 (ApoC3), o aver partecipato ad altri studi clinici entro 6 mesi o 5 emivite (a seconda di quale sia più lungo) prima dello screening.
  4. Ricevuto integratori alimentari o altri farmaci utilizzati a scopo ipolipemizzante entro 4 settimane prima dello screening.
  5. Ricevuto aferesi delle lipoproteine entro 8 settimane prima dello screening.
  6. Una variazione di peso >10% entro 4 settimane prima della randomizzazione, o pianificazione di sottoporsi a intervento chirurgico per la perdita di peso o trattamento di intervento sul peso durante il periodo dello studio.
  7. Inizio di un nuovo piano dietetico o differenze significative rispetto alla dieta precedente entro 4 settimane prima della randomizzazione.
  8. Presenza di malattie che influenzerebbero i livelli di lipidi o lipoproteine, come sindrome nefrosica, gravi malattie epatiche, sindrome di Cushing, ipotiroidismo o ipertiroidismo, ecc., scarsamente controllate e che, a giudizio dello sperimentatore, interferiranno con la valutazione accurata dei risultati dello studio.
  9. Aver avuto insufficienza cardiaca di grado III-IV della New York Heart Association (NYHA) entro 12 mesi prima della randomizzazione, o sindrome coronarica acuta o ictus entro 6 mesi prima della randomizzazione.
  10. Eseguito intervento coronarico entro 6 mesi prima della randomizzazione, o pianificazione di eseguire intervento coronarico durante lo studio.
  11. Avere una storia di intervento chirurgico maggiore entro 3 mesi prima dello screening, o pianificazione di sottoporsi a intervento chirurgico maggiore durante lo studio.
  12. Con una storia di malignità, a meno che non si ritenga che sia stata curata da un trattamento adeguato e non vi siano prove di recidiva per almeno 3 anni.
  13. Evidenza clinica di infezioni attive o altre malattie gravi maggiori o scarsamente controllate, qualsiasi altra condizione che, a giudizio dello sperimentatore, possa interferire con i risultati dello studio o mettere i soggetti a rischio eccessivo.
  14. Avere una storia di abuso attuale o passato di alcol o droghe secondo la valutazione dello sperimentatore.
  15. Ipertensione non controllata allo screening (pressione sanguigna >160/100 mmHg).
  16. Soggetti con una qualsiasi delle seguenti anomalie di laboratorio allo screening: a) TG sierico a digiuno ≥5,6 mmol/L; b) Emoglobina glicata A1C (HbA1c)>8,5%; c) alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) o gamma-glutamil transpeptidasi (GGT)>1,5×ULN (Limite Superiore del Normale), bilirubina totale (TBIL)>2×ULN; d) tempo di protrombina (PT) o tempo di tromboplastina parziale attivato (APTT) o rapporto internazionale normalizzato (INR) anormale clinicamente significativo; e) antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o anticorpo contro il virus dell'epatite C (HCVAb) o virus dell'immunodeficienza umana (HIV) positivo; f) velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)<30 mL/min/1,73m².
  17. Donato o perso sangue ≥400 mL entro 3 mesi prima dello screening.
  18. Donne in gravidanza, in allattamento o che pianificano una gravidanza.
  19. Altre condizioni che lo sperimentatore considererebbe non idonee per la partecipazione allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: EDP167-200mg
EDP167 200mg (N=10)
Droga: EDP167
EDP167 iniezione sc
Sperimentale: EDP167-300mg
EDP167 300mg (N=10)
Droga: EDP167
EDP167 iniezione sc

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Per valutare la variazione rispetto al basale del livello di colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) nel siero alla settimana 24 della fase principale dello studio.
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24 della fase principale dello studio
Fino alla settimana 24 della fase principale dello studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare la variazione rispetto al basale del livello sierico di LDL-C.
Lasso di tempo: Fino al mese 6 della fase di estensione
Fino al mese 6 della fase di estensione
Per valutare la variazione rispetto al basale dei livelli sierici di proteina angiopoietina-simile 3 (ANGPTL3).
Lasso di tempo: Fino al mese 6 della fase di estensione
Fino al mese 6 della fase di estensione
Per valutare la variazione rispetto al basale del livello di trigliceridi (TG) nel siero.
Lasso di tempo: Fino al mese 6 della fase di estensione
Fino al mese 6 della fase di estensione
Per valutare la variazione rispetto al basale del livello di colesterolo totale (TC) nel siero.
Lasso di tempo: Fino al mese 6 nella fase di estensione
Fino al mese 6 nella fase di estensione
Per valutare la variazione rispetto al basale del livello di colesterolo non lipoproteico ad alta densità (non-HDL-C) nel siero.
Lasso di tempo: Fino al mese 6 della fase di estensione
Fino al mese 6 della fase di estensione
Per valutare la variazione rispetto al basale del livello di colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL-C) nel siero.
Lasso di tempo: Fino al mese 6 nella fase di estensione
Fino al mese 6 nella fase di estensione
Per valutare la variazione rispetto al basale del livello di lipoproteina (a) [Lp (a)] sierica.
Lasso di tempo: Fino al mese 6 nella fase di estensione
Fino al mese 6 nella fase di estensione
Per valutare la variazione rispetto al basale del livello sierico di Apolipoproteina B (ApoB).
Lasso di tempo: Fino al mese 6 nella fase di estensione
Fino al mese 6 nella fase di estensione
La proporzione di soggetti con livelli sierici di LDL-C <2.6 mmol/L alla settimana 24.
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24 della fase principale dello studio
Fino alla settimana 24 della fase principale dello studio
La proporzione di soggetti con livello sierico di LDL-C diminuito di ≥50% rispetto al basale alla settimana 24.
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24 della fase principale dello studio
Fino alla settimana 24 della fase principale dello studio
La concentrazione sierica di EDP167 nel tempo.
Lasso di tempo: Fino al mese 6 della fase di estensione
Fino al mese 6 della fase di estensione
Per valutare la sicurezza e la tollerabilità di EDP167 in soggetti con HoFH.
Lasso di tempo: Fino al mese 6 della fase di estensione
Numero di partecipanti con eventi avversi ed eventi avversi gravi, con alterazioni clinicamente significative dei segni vitali, delle letture dell'elettrocardiogramma, dell'esame fisico e degli esami di laboratorio.
Fino al mese 6 della fase di estensione
Per valutare l'immunogenicità di EDP167.
Lasso di tempo: Fino al mese 6 della fase di estensione
L'incidenza e il titolo degli anticorpi contro EDP167.
Fino al mese 6 della fase di estensione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Eddingpharm (Zhuhai) Co., Ltd.

Investigatori

  • Investigatore principale: Kefei Dou, MD, Chinese Academy of Medical Sciences, Fuwai Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 febbraio 2026

Completamento primario (Stimato)

4 ottobre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

24 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EDP167D201

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su EDP167

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Brazil

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi