HoFH 환자 대상 EDP167의 용량 탐색 연구
2026년 5월 19일 업데이트: Eddingpharm (Zhuhai) Co., Ltd.
호모지거스 가족성 고콜레스테롤혈증 성인 환자에서 EDP167의 효능과 안전성을 평가하기 위한 다기관, 용량 탐색, 개방형 2상 연구
EDP167은 안지오포이에틴 유사 3 단백질(ANGPTL3)을 표적으로 하는 이중 가닥 소형 간섭 RNA(siRNA) 약물로, 이상지질혈증 환자에게 이점을 가져올 수 있습니다.
이 연구는 동형접합성 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자를 대상으로 한 용량 탐색 연구로, 여러 번의 EDP167 주사에 대한 효능, 안전성 및 약동학(PK)/약력학(PD) 프로파일을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
Angiopoietin-like 3 단백질(ANGPTL3)은 지질 대사의 주요 조절자입니다.
임상 연구에서는 ANGPTL3 억제가 이상지질혈증 환자에게 지질 강하 효과를 발휘할 수 있음을 보여주었습니다.
EDP167은 간에서 ANGPTL3 mRNA 발현을 선택적으로 침묵시키는 새로운 N-아세틸갈락토사민(GalNAc) 접합 siRNA 치료제로, 지질 강하를 위한 유망한 전략을 제공합니다.
이 임상시험은 두 단계로 구성되어 있습니다: 메인 연구 단계(선별 기간 및 24주 치료 기간 포함)와 확장 단계(6개월 치료 기간 포함).
메인 연구 단계에서 HoFH 환자는 두 개의 용량 코호트(200mg 및 300mg, 각각 10명)로 무작위 배정되어, 1일차와 12주차에 EDP167 주사를 투여받습니다.
메인 연구 단계 24주차에 피험자는 평가를 받고 확장 단계로 진입하며, 0개월차와 3개월차에 EDP167 주사를 투여받습니다. 추적 관찰은 확장 단계에서 6개월차까지 지속되어, HoFH 환자에서 다중 EDP167 투여 후 효능, 안전성, 약동학적 프로필 및 약력학적 효과(ANGPTL3, 저밀도 지단백 콜레스테롤[LDL-C], 중성지방[TG] 및 기타 지질 매개변수)를 평가합니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
20
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Wei Song
- 전화번호: 86-13817957624
- 이메일: Sophie.Song@eddingpharm.com
연구 장소
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Beijing, 중국
- 모병
- Fuwai Hospital
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연락하다:
- Ethics Committee of Fuwai Hospital
- 전화번호: +86 010 88396281
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연령 ≥18세, 남성 또는 여성, 체중 ≥40kg.
- HoFH의 유전적 진단 또는 임상적 진단.
- 공복 혈청 LDL-C ≥2.6 mmol/L.
- 연구 기간 동안 일일 저지방 식이요법을 준수.
- 연구 전 일정 기간 동안 안정적이고 내약 가능한 지질강하 치료 또는 만성 질환 치료를 위한 다른 약물을 투여받았으며, 연구 기간 내내 안정적인 치료를 유지.
- 가임기 여성의 임신 검사 결과는 음성이어야 함.
- 연구 기간 동안 및 마지막 투여 후 6개월까지 규정 및 연구계획서 요구사항을 준수하는 피임 조치 사용에 동의.
- 연구 절차를 이해하고 자발적으로 참여하며 동의서에 서명.
제외 기준:
- 본 연구의 약물, 그 성분 또는 유사 약물에 알레르기 반응이 있음.
- 무작위 배정 전 12개월 이내에 모든 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) 또는 작은 간섭 핵산(siRNA) 약물을 사용.
- 선별 전 6개월 또는 5 반감기(더 긴 기간) 이내에 ANGPTL3 또는 아포지단백 C3(ApoC3)를 표적으로 하는 치료를 받았거나 다른 임상시험에 참여.
- 선별 전 4주 이내에 지질강하 목적으로 사용된 건강 보조제 또는 다른 약물을 투여받음.
- 선별 전 8주 이내에 지단백 제거술을 받음.
- 무작위 배정 전 4주 이내에 체중 변화 >10% 또는 연구 기간 동안 체중 감량 수술이나 체중 중재 치료를 계획.
- 무작위 배정 전 4주 이내에 새로운 식단 계획을 시작하거나 이전 식단과 현저한 차이가 있음.
- 신증후군, 중증 간질환, 쿠싱증후군, 갑상선기능저하증 또는 갑상선기능항진증 등 조절이 불량하여 연구 결과의 정확한 평가에 영향을 미칠 수 있는 질환이 있으며, 연구자의 판단에 따라 연구 결과에 방해가 될 것으로 간주됨.
- 무작위 배정 전 12개월 이내에 뉴욕심장학회(NYHA) 등급 III-IV 심부전, 또는 무작위 배정 전 6개월 이내에 급성 관상동맥증후군 또는 뇌졸중 병력.
- 무작위 배정 전 6개월 이내에 관상동맥 중재술을 시행했거나 연구 기간 동안 관상동맥 중재술을 계획.
- 선별 전 3개월 이내에 대수술 병력이 있거나 연구 기간 동안 대수술을 계획.
- 적절한 치료로 완치되었으며 최소 3년간 재발 증거가 없는 경우를 제외하고 악성 종양 병력.
- 활성 감염 또는 기타 주요하거나 조절이 불량한 중증 질환의 임상적 증거, 연구자의 판단에 따라 연구 결과에 영향을 미치거나 피험자에게 과도한 위험을 초래할 수 있는 기타 상태.
- 연구자의 평가에 따라 현재 또는 과거 알코올 또는 약물 남용 병력.
- 선별 시 조절되지 않은 고혈압(혈압 >160/100 mmHg).
- 선별 시 다음의 임상검사 이상 중 하나 이상을 보이는 피험자: a) 공복 혈청 TG ≥5.6 mmol/L; b) 당화혈색소 A1C(HbA1c) >8.5%; c) 알라닌 아미노전이효소(ALT) 또는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 또는 감마-글루타밀 전이효소(GGT) >1.5×ULN(정상 상한치), 총 빌리루빈(TBIL) >2×ULN; d) 프로트롬빈 시간(PT) 또는 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간(APTT) 또는 국제표준화비율(INR)이 임상적으로 유의하게 이상; e) B형 간염 표면 항원(HBsAg) 또는 C형 간염 바이러스 항체(HCVAb) 또는 인간면역결핍 바이러스(HIV) 양성; f) 추정 사구체여과율(eGFR) <30 mL/min/1.73m².
- 선별 전 3개월 이내에 400mL 이상의 혈액을 기증하거나 손실.
- 임신 중, 수유 중 또는 임신 계획 중인 여성.
- 연구자가 피험자가 본 연구 참여에 부적합하다고 간주하는 기타 상태.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: EDP167-200mg
EDP167 200mg (N=10)
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EDP167 피하 주사
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실험적: EDP167-300mg
EDP167 300mg (N=10)
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EDP167 피하 주사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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주 연구 단계 24주차의 혈청 저밀도 지단백질 콜레스테롤(LDL-C) 수치 변화를 평가하기 위함입니다.
기간: 주 연구 단계 24주차까지
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주 연구 단계 24주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선 대비 혈청 LDL-C 수치 변화를 평가하기 위함입니다.
기간: 확장 단계 6개월차까지
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확장 단계 6개월차까지
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기준선 대비 혈청 안지오포이에틴 유사 단백질 3(ANGPTL3) 수준의 변화를 평가합니다.
기간: 확장 단계 6개월까지
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확장 단계 6개월까지
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기준선 대비 혈청 중성지방(TG) 수준의 변화를 평가하기 위해.
기간: 연장 단계에서 6개월까지
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연장 단계에서 6개월까지
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기저선 대비 혈청 총 콜레스테롤(TC) 수치 변화를 평가하기 위함.
기간: 확장 단계에서 최대 6개월까지
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확장 단계에서 최대 6개월까지
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기저선 대비 혈청 비-고밀도지단백 콜레스테롤(non-HDL-C) 수준의 변화를 평가하기 위함.
기간: 확장 단계에서 최대 6개월까지
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확장 단계에서 최대 6개월까지
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기저선 대비 혈청 고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C) 수치 변화를 평가하기 위해.
기간: 연장 단계에서 최대 6개월까지
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연장 단계에서 최대 6개월까지
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기저선 대비 혈청 지질단백질(a) [Lp(a)] 수치의 변화를 평가하기 위해.
기간: 연장 단계에서 최대 6개월까지
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연장 단계에서 최대 6개월까지
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기저선 대비 혈청 아포지단백 B(ApoB) 수준의 변화를 평가합니다.
기간: 확장 단계에서 최대 6개월까지
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확장 단계에서 최대 6개월까지
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24주차에 혈청 LDL-C 수치가 <2.6mmol/L인 대상자의 비율.
기간: 본 연구 단계의 최대 24주까지
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본 연구 단계의 최대 24주까지
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24주차에 기준선 대비 혈청 LDL-C 수치가 50% 이상 감소한 대상자의 비율.
기간: 주요 연구 단계의 최대 24주까지
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주요 연구 단계의 최대 24주까지
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시간 경과에 따른 EDP167의 혈청 농도.
기간: 확장 단계 6개월까지
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확장 단계 6개월까지
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HoFH 환자에서 EDP167의 안전성과 내약성을 평가하기 위함입니다.
기간: 확장 단계의 최대 6개월까지
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부작용 및 심각한 부작용이 발생한 참가자 수, 생체 징후, 심전도 판독, 신체 검사 및 실험실 검사에서 임상적으로 유의한 변화가 있는 경우.
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확장 단계의 최대 6개월까지
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EDP167의 면역원성을 평가하기 위해.
기간: 연장 단계 최대 6개월까지
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EDP167에 대한 항체의 발생률 및 역가.
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연장 단계 최대 6개월까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Kefei Dou, MD, Chinese Academy of Medical Sciences, Fuwai Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 2월 6일
기본 완료 (추정된)
2026년 10월 4일
연구 완료 (추정된)
2027년 3월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 3월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 3월 19일
처음 게시됨 (실제)
2026년 3월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 19일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EDP167D201
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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