Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

QRX003-lotionin vaiheen 2/3 kliininen tutkimus Nethertonin syndroomaa sairastavilla potilailla

maanantai 20. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Quoin Pharmaceuticals

Monikeskuksinen, avoimen selosteen tutkimus QRX003-lotionista Nethertonin oireyhtymästä kärsivillä osallistujilla

Tämä on monikeskuksinen, avoimen etiketin tutkimus, jossa arvioidaan 4 % QRX003-lotion turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta kahdesti päivässä (BID) 12 viikon ajan Nethertonin oireyhtymän (NS) vaivaamalle iholle kaikilla kehon vaikutusalueilla paitsi päänahassa (hoitoalue), yhteensä noin 50 % kehon pinta-alasta (BSA) tai enemmän.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

16

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Fremont, California, Yhdysvallat, 94538
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46250
    • Massachusetts
      • Quincy, Massachusetts, Yhdysvallat, 02169
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78218

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistuja on mies tai nainen ja vähintään 4 vuoden ikäinen.
  2. Osallistuja on antanut kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen/tiedostavan suostumuksen. Osallistujan iän ja paikallisten määräysten perusteella alaikäinen osallistuja, joka ei ole laillisen suostumuksen ikärajan ylittänyt, on annettava kirjallinen tiedostava suostumus ja oltava vanhemman tai laillisen huoltajan läsnä ollessa suostumuksen antamishetkellä. Vanhemman tai laillisen huoltajan on annettava tietoon perustuva suostumus osallistujasta. Jos osallistuja saavuttaa tutkimuksen aikana iän, jossa paikalliset määräykset edellyttävät suostumusta, osallistujan on annettava kirjallinen tietoon perustuva suostumus tuolloin jatkaakseen tutkimukseen osallistumista.
  3. Naisosallistujien on joko oltava menarkeen kokemattomia, menopaussia jälkeisiä, kirurgisesti steriilejä tai käytettävä erittäin tehokasta ehkäisykeinoa koko tutkimuksen ajan ja 3 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (WOCBP) on oltava negatiivinen virtsaraskaudentesti (UPT) tutkimuskäynnillä 1/suodatuksessa ja tutkimuskäynnillä 2/perustasolla. Miesten on käytettävä kondomia lisäksi siihen, että heidän naispuolisella kumppanillaan on käytössä erittäin tehokas ehkäisykeino.
  4. Osallistujalla on geneettisesti varmistettu NS-diagnoosi ennen tutkimuskäyntiä 2/perustasoa. Osallistujilla, joilla ei ole olemassa olevia tuloksia, on suoritettava geneettinen testaus tutkimuskäynnillä 1/suodatuksessa, jonka on varmistettava NS-diagnoosi, jotta osallistujat voidaan ottaa mukaan tutkimukseen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistuja on raskaana, imettää tai suunnittelee tulevansa raskaaksi tutkimuksen aikana.
  2. Osallistujalla on aktiivista syöpää minkä tahansa tyyppistä lukuun ottamatta ihon melanomasyöpää hoidon alueen ulkopuolella.
  3. Osallistujalla on minkä tahansa tyyppistä diabetesta, paitsi ei-insuliiniriippuvaista diabetes mellitusia, joka tutkijan mielestä on kohtuudella hallinnassa.
  4. Osallistujalla on todisteita aktiivisesta infektioista suodatuksen aikana tai vakavasta infektioista 30 päivän sisällä ennen tutkimuskäyntiä 2/perustasoa.
  5. Osallistujalla on tunnettu HIV, hepatiitti B- tai C-virus tai aktiivinen tai latentti tuberkuloosi.
  6. Osallistujalla on meneillään oleva tai äskettäinen historia mistä tahansa muusta hallitsemattomasta ja/tai kliinisesti merkittävästä systeemisestä sairaudesta tai tilasta, joka tutkijan mielestä sulkee pois osallistumisen tutkimukseen.
  7. Osallistuja on käyttänyt ultraviolettifototerapiaa hoidon alueella 4 viikon sisällä ennen tutkimuskäyntiä 2/perustasoa.
  8. Osallistuja on käyttänyt systemaattista ei-biologista reseptilääkehoitoa NS:lle tai sellaista, joka tutkijan mielestä saattaa vaikuttaa osallistujan NS:ään (esimerkkejä sisältävät, mutta eivät rajoitu antibiootteihin, retinoidoihin jne.) 4 viikon sisällä ennen tutkimuskäyntiä 2/perustasoa.
  9. Osallistuja on käyttänyt systemaattista biologista hoitoa NS:lle tai sellaista, joka tutkijan mielestä saattaa vaikuttaa osallistujan NS:ään biologisen hoidon 5 puoliintumisajan sisällä ennen tutkimuskäyntiä 2/perustasoa. Tämän arvon määrittämiseen tulisi käyttää kaupallisen toimittajan tai sponsorin tarjoamaa julkaistua tai dokumentoitua tuotteen puoliintumisaikaa.
  10. Osallistuja on käyttänyt paikallisia reseptilääkehoitoja, mukaan lukien steroideja (esimerkkejä sisältävät, mutta eivät rajoitu keratolyytteihin, steroideihin, retinoidoihin jne.) hoidon alueella 2 viikon sisällä ennen tutkimuskäyntiä 2/perustasoa.
  11. Osallistuja on käyttänyt mitä tahansa paikallisia neutraaleja kosteusvoidetta/emolientteja hoidon alueella 24 tunnin sisällä ennen tutkimuskäyntiä 2/perustasoa.
  12. Osallistuja on tällä hetkellä osallistujana tutkittavan lääkkeen, biologisten tuotteiden tai laitteen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: QRX003-lotion, 4% BID
Koehenkilöt levittävät testiainetta kahdesti päivässä (BID) 12 viikon ajan
Lääke: QRX003
Seryyniproteaasin estäjä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus potilaista, joilla on 1 pisteen alenema IGA:ssa
Aikaikkuna: Viikko 12
IGA (tutkijan yleisarvio) on 5-pisteen asteikko, jota käytetään arvioimaan koehenkilön NS-tilan kokonaisvakavuutta.
Viikko 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien osuus, joilla 2 pisteen parannus WI-NRS:ssä
Aikaikkuna: Viikko 12
Koekappaleet arvioivat kutinansa voimakkuutta 11-pisteen Worst-Itch-Numeric Rating Scale (WI-NRS) -asteikolla
Viikko 12
PGI-C-pisteet
Aikaikkuna: Viikko 12
Potilaan (tai hoitajan) kokemuksen muutoksen yleisarvio (PGI-C) on 7-pisteen itsearviointiasteikko, joka mittaa potilaan (tai hoitajan) kokemaa NS-tilan parantumista.
Viikko 12
CGI-C-pistemäärä
Aikaikkuna: Viikko 12
Clinical Global Impression of Change (PGI-C) on 7-pisteen asteikko, jota kliinikko käyttää NS-tilan paranemisen arvioimiseen.
Viikko 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Quoin Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 19. maaliskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. tammikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. maaliskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 24. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 20. huhtikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 21. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 20. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CL-QRX003-004

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa