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Studio Clinico di Fase 2/3 della Lozione QRX003 in Soggetti con Sindrome di Netherton

20 aprile 2026 aggiornato da: Quoin Pharmaceuticals

Uno studio multicentrico, in aperto, della lozione QRX003 in partecipanti con sindrome di Netherton

Questo è uno studio multicentrico, in aperto, volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della lozione QRX003 al 4% applicata due volte al giorno (BID) per 12 settimane sulla cute affetta da sindrome di Netherton (NS) in tutte le aree interessate del corpo escluse il cuoio capelluto (l'Area di Trattamento), per un totale di circa il 50% o più della Superficie Corporea (BSA).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Fremont, California, Stati Uniti, 94538
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46250
    • Massachusetts
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78218

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Il partecipante è di sesso maschile o femminile e ha almeno 4 anni di età.
  2. Il partecipante ha fornito il consenso informato scritto/assenso. In base all'età del partecipante e alle normative locali, un partecipante minorenne deve fornire l'assenso informato scritto ed essere accompagnato dal genitore o tutore legale al momento della firma dell'assenso/consenso. Il genitore o tutore legale deve fornire il consenso informato per il partecipante. Se un partecipante raggiunge l'età richiesta per il consenso dalle normative locali durante lo studio, il partecipante deve fornire il consenso informato scritto in quel momento per continuare la partecipazione allo studio.
  3. Le partecipanti di sesso femminile devono non aver ancora avuto il menarca, essere in post-menopausa, essere chirurgicamente sterili o utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per tutta la durata dello studio e per 3 mesi dopo il termine del trattamento (EOT). Le donne in età fertile (WOCBP) devono avere un test di gravidanza urinario (UPT) negativo alla Visita 1/Screening e alla Visita 2/Linea di base. I maschi devono utilizzare il preservativo in aggiunta al fatto che la partner femminile utilizzi un metodo contraccettivo altamente efficace.
  4. Il partecipante ha una diagnosi geneticamente confermata di NS prima della Visita 2/Linea di base. I partecipanti senza risultati esistenti devono sottoporsi a test genetici alla Visita 1/Screening, che devono confermare la diagnosi di NS affinché i partecipanti possano essere arruolati nello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Il partecipante è incinta, in allattamento o sta pianificando una gravidanza durante lo studio.
  2. Il partecipante ha un cancro attivo di qualsiasi tipo, escluso il melanoma cutaneo al di fuori dell'Area di Trattamento.
  3. Il partecipante ha il diabete di qualsiasi tipo, tranne il diabete mellito non insulino-dipendente che sia ragionevolmente controllato, secondo l'opinione dello sperimentatore.
  4. Il partecipante presenta evidenza di infezione attiva durante lo Screening, o un'infezione grave entro 30 giorni prima della Visita 2/Linea di base.
  5. Il partecipante ha noto virus dell'immunodeficienza umana, virus dell'epatite B o C, o tubercolosi attiva o latente.
  6. Il partecipante ha una storia in corso o recente di qualsiasi altra malattia o condizione sistemica non controllata e/o clinicamente significativa che, secondo l'opinione dello sperimentatore, dovrebbe escludere la partecipazione allo studio.
  7. Il partecipante ha utilizzato la fototerapia ultravioletta nell'Area di Trattamento entro 4 settimane prima della Visita 2/Linea di base.
  8. Il partecipante ha utilizzato trattamenti sistemici non biologici da prescrizione per la NS o che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possono influenzare la NS del partecipante (esempi includono, ma non sono limitati a, antibiotici, retinoidi, ecc.) entro 4 settimane prima della Visita 2/Linea di base.
  9. Il partecipante ha utilizzato terapia biologica sistemica per la NS o che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può influenzare la NS del partecipante entro 5 emivite della terapia biologica prima della Visita 2/Linea di base. Per stabilire questo valore, deve essere utilizzata l'emivita pubblicata o documentata del prodotto fornita dal fornitore commerciale o dallo Sponsor.
  10. Il partecipante ha utilizzato trattamenti topici da prescrizione, inclusi steroidi (esempi includono, ma non sono limitati a, cheratolitici, steroidi, retinoidi, ecc.) nell'Area di Trattamento entro 2 settimane prima della Visita 2/Linea di base.
  11. Il partecipante ha utilizzato qualsiasi emolliente/idratante topico blando nell'Area di Trattamento entro 24 ore prima della Visita 2/Linea di base.
  12. Il partecipante è attualmente arruolato in uno studio con farmaco, biologico o dispositivo sperimentale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Lozione QRX003, 4% BID
I soggetti applicheranno l'articolo in prova due volte al giorno (BID) per 12 settimane
Droga: QRX003
Inibitore della Serina Proteasi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti con riduzione di 1 punto sull'IGA
Lasso di tempo: Settimana 12
L'IGA (Investigator Global Assessment) è una scala a 5 punti utilizzata per valutare la gravità complessiva della condizione NS di un Soggetto.
Settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti con un miglioramento di 2 punti sulla scala WI-NRS
Lasso di tempo: Settimana 12
I soggetti valuteranno l'intensità del loro prurito utilizzando la scala numerica di valutazione del peggior prurito a 11 punti (WI-NRS)
Settimana 12
Punteggio PGI-C
Lasso di tempo: Settimana 12
La Impressione Globale del Cambiamento del Paziente (o del Caregiver) (PGI-C) è una scala a 7 punti, auto-valutata, che misura il miglioramento del paziente (o del caregiver) della sua condizione NS.
Settimana 12
Punteggio CGI-C
Lasso di tempo: Settimana 12
La Clinical Global Impression of Change (PGI-C) è una scala a 7 punti utilizzata dal clinico per valutare il miglioramento della condizione NS.
Settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Quoin Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 marzo 2026

Completamento primario (Stimato)

31 gennaio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 aprile 2026

Primo Inserito (Effettivo)

20 aprile 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CL-QRX003-004

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Netherton

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