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Studio Clinico di Fase 2/3 della Lozione QRX003 in Soggetti con Sindrome di Netherton

24 settembre 2026 aggiornato da: Quoin Pharmaceuticals

Uno studio multicentrico, in aperto, della lozione QRX003 in partecipanti con sindrome di Netherton

This is a multicenter, open-label study to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of 4% QRX003 lotion applied twice daily (BID) for 12 weeks to Netherton syndrome (NS) diseased skin in all affected areas of the body excluding the scalp (the Treatment Area), totaling approximately 50% Body Surface Area (BSA) or more.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE1 9RT
        • Reclutamento
        • Guy's Hospital, Skin Therapy Research Unit
        • Contatto:
    • England
      • London, England, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital, NIHR - Clinical Research
        • Contatto:
    • West Midlands
      • Walsall, West Midlands, Regno Unito, WS2 9PS
        • Reclutamento
        • Walsall Manor Hospital, Research & Development
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • California
      • Fremont, California, Stati Uniti, 94538
        • Reclutamento
        • Center for Dermatology Clinical Research
        • Contatto:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Non ancora reclutamento
        • Yale University School of Medicine
        • Contatto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46250
        • Reclutamento
        • Dawes Fretzin Clinical Reseacrh Group
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Quincy, Massachusetts, Stati Uniti, 02169
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78218
        • Reclutamento
        • Texas Dermatology and Laser Specialists
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

4 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

  1. Participant is male or female and at least 4 years of age.
  2. Participant has provided written informed consent/assent. Based on the participant's age and local regulations , a participant under legal age of consent must provide written informed assent and be accompanied by the parent or legal guardian at the time of assent/consent signing. The parent or legal guardian must provide informed consent for the participant. If a participant reaches the age at which consent is required by local regulations during the study, the participant must provide written informed consent at that time to continue study participation.
  3. Female participants must either not have experienced menarche, be postmenopausal , or be surgically sterile , or use a highly effective method of birth control , for the duration of the study and for 3 months following EOT. Women of childbearing potential (WOCBP) must have a negative urine pregnancy test (UPT) at Visit 1/Screening and Visit 2/Baseline. Males must use a condom in addition to having their female partner use a highly effective method of birth control.
  4. Participant has a genetically confirmed diagnosis of NS prior to Visit 2/Baseline. Participants without existing results must undergo genetic testing at Visit 1/Screening, which must confirm the diagnosis of NS in order for the participants to be enrolled in the study.

Exclusion Criteria:

  1. Participant is pregnant, lactating, or is planning to become pregnant during the study.
  2. Participant has active cancer of any type excluding melanoma skin cancer outside of the Treatment Area.
  3. Participant has diabetes of any type, except non-insulin dependent diabetes mellitus that is reasonably controlled, in the opinion of the investigator.
  4. Participant has evidence of active infection during Screening, or serious infection within 30 days prior to Visit 2/Baseline.
  5. Participant has known human immunodeficiency virus, hepatitis B or C virus, or active or latent tuberculosis.
  6. Participant has ongoing or recent history of any other uncontrolled and/or clinically significant systemic disease or condition which, in the opinion of the investigator, should exclude participation in the study.
  7. Participant has used ultraviolet phototherapy within the Treatment Area within 4 weeks prior to Visit 2/Baseline.
  8. Participant has used systemic non-biologics prescription treatment for NS or that in the opinion of the investigator may affect the participant's NS (examples include, but are not limited to antibiotics, retinoids, etc.) within 4 weeks prior to Visit 2/Baseline.
  9. Participant has used systemic biologic therapy for NS or that in the opinion of the investigator may affect the participant's NS within 5 half-lives of the biologic therapy prior to Visit 2/Baseline. Published or documented half-life of the product provided by the commercial supplier or Sponsor should be used to establish this value.
  10. Participant has used topical prescription treatments, including steroids (examples include, but are not limited to keratolytics, steroids, retinoids, etc.) in the Treatment Area within 2 weeks prior to Visit 2/Baseline.
  11. Participant has used any topical bland moisturizers/emollients in the Treatment Area within 24 hours prior to Visit 2/Baseline.
  12. Participant is currently enrolled in an investigational drug, biologic, or device study.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: QRX003 lotion, 4% BID

Subjects will apply test article twice daily (BID) for 12 weeks
Droga: QRX003

Serine Protease Inhibitor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proportion of subjects with 1-point reduction on IGA
Lasso di tempo: Week 12

The IGA (Investigator Global Assessment) is a 5-point scale used to assess the overall severity of a Subject's NS condition.
Week 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proportion of subjects with 2-point improvement on the WI-NRS
Lasso di tempo: Week 12

Subjects will rate their itch intensity using the 11-point Worst-Itch-Numeric Rating Scale (WI-NRS)
Week 12
PGI-C Score
Lasso di tempo: Week 12

Patient (or Caregiver) Global Impression of Change (PGI-C) is a 7-point, self-assessed scale measuring the patient's (or caregiver's) improvement of their NS condition.
Week 12
CGI-C Score
Lasso di tempo: Week 12

Clinical Global Impression of Change (PGI-C) is a 7-point scale used by the clinician to assess improvement of the NS condition.
Week 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Quoin Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 marzo 2026

Completamento primario (Stimato)

31 gennaio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 aprile 2026

Primo Inserito (Effettivo)

20 aprile 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 settembre 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CL-QRX003-004

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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