Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 2/3 klinisk studie av QRX003-lotion på patienter med Nethertons syndrom

20 april 2026 uppdaterad av: Quoin Pharmaceuticals

En multicenter, öppen studie med QRX003-lotion hos deltagare med Nethertons syndrom

Detta är en multicenterstudie med öppen design som syftar till att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av 4% QRX003-lotion applicerad två gånger dagligen (BID) under 12 veckor på sjuk hud vid Nethertons syndrom (NS) i alla drabbade kroppsdelar utom hårbotten (behandlingsområdet), vilket totalt uppgår till cirka 50% eller mer av kroppens yta (BSA).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

16

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Deltagaren är man eller kvinna och minst 4 år gammal.
  2. Deltagaren har lämnat skriftligt informerat samtycke/medgivande. Baserat på deltagarens ålder och lokala föreskrifter måste en deltagare under myndighetsålder lämna skriftligt informerat medgivande och åtföljas av förälder eller vårdnadshavare vid tidpunkten för medgivande/samtyckesunderskrivning. Föräldern eller vårdnadshavaren måste lämna informerat samtycke för deltagaren. Om en deltagare når den ålder då samtycke krävs enligt lokala föreskrifter under studien måste deltagaren lämna skriftligt informerat samtycke vid den tidpunkten för att fortsätta studiedeltagandet.
  3. Kvinnliga deltagare får antingen inte ha upplevt menarche, vara postmenopausala, vara kirurgiskt sterila, eller använda en mycket effektiv preventivmetod under hela studien och i 3 månader efter EOT. Kvinnor i fertil ålder (WOCBP) måste ha ett negativt urinprov för graviditet (UPT) vid Besök 1/Urval och Besök 2/Baslinje. Män måste använda kondom utöver att deras kvinnliga partner använder en mycket effektiv preventivmetod.
  4. Deltagaren har en genetiskt bekräftad diagnos av NS före Besök 2/Baslinje. Deltagare utan befintliga resultat måste genomgå genetisk testning vid Besök 1/Urval, som måste bekräfta diagnosen NS för att deltagarna ska kunna inkluderas i studien.

Exklusionskriterier:

  1. Deltagaren är gravid, ammar eller planerar att bli gravid under studien.
  2. Deltagaren har aktiv cancer av någon typ utom melanom hudcancer utanför Behandlingsområdet.
  3. Deltagaren har diabetes av någon typ, förutom icke-insulinberoende diabetes mellitus som rimligtvis är välkontrollerad, enligt utredarens bedömning.
  4. Deltagaren har tecken på aktiv infektion under Urval, eller allvarlig infektion inom 30 dagar före Besök 2/Baslinje.
  5. Deltagaren har känd humant immunbristvirus, hepatit B- eller C-virus, eller aktiv eller latent tuberkulos.
  6. Deltagaren har pågående eller nyligen genomgått någon annan okontrollerad och/eller kliniskt signifikant systemisk sjukdom eller tillstånd som, enligt utredarens bedömning, bör utesluta deltagande i studien.
  7. Deltagaren har använt ultraviolett fototerapi inom Behandlingsområdet inom 4 veckor före Besök 2/Baslinje.
  8. Deltagaren har använt systemisk icke-biologisk receptbelagd behandling för NS eller som enligt utredarens bedömning kan påverka deltagarens NS (exempel inkluderar, men är inte begränsade till antibiotika, retinoider, etc.) inom 4 veckor före Besök 2/Baslinje.
  9. Deltagaren har använt systemisk biologisk terapi för NS eller som enligt utredarens bedömning kan påverka deltagarens NS inom 5 halveringstider av den biologiska terapin före Besök 2/Baslinje. Publicerad eller dokumenterad halveringstid för produkten som tillhandahålls av kommersiell leverantör eller Sponsor bör användas för att fastställa detta värde.
  10. Deltagaren har användt topisk receptbelagd behandling, inklusive steroider (exempel inkluderar, men är inte begränsade till keratolytika, steroider, retinoider, etc.) i Behandlingsområdet inom 2 veckor före Besök 2/Baslinje.
  11. Deltagaren har använt några topiska neutrala fuktgivare/emollienter i Behandlingsområdet inom 24 timmar före Besök 2/Baslinje.
  12. Deltagaren är för närvarande inkluderad i en studie med undersökningsläkemedel, biologiska läkemedel eller medicintekniska produkter.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: QRX003-lotion, 4% BID
Studiedeltagarna kommer att applicera testpreparatet två gånger dagligen (BID) under 12 veckor
Läkemedel: QRX003
Serinproteasinhibitor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med 1-poängs minskning på IGA
Tidsram: Vecka 12
IGA (Investigator Global Assessment) är en 5-gradig skala som används för att bedöma den övergripande svårighetsgraden av ett försöksobjekts NS-tillstånd.
Vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med 2-poängsförbättring på WI-NRS
Tidsram: Vecka 12
Deltagarna kommer att bedöma sin klådans intensitet med hjälp av den 11-gradiga Worst-Itch-Numeric Rating Scale (WI-NRS)
Vecka 12
PGI-C-poäng
Tidsram: Vecka 12
Patient (eller vårdgivare) Global Impression of Change (PGI-C) är en 7-punkts, självskattad skala som mäter patientens (eller vårdgivarens) förbättring av deras NS-tillstånd.
Vecka 12
CGI-C-poäng
Tidsram: Vecka 12
Clinical Global Impression of Change (PGI-C) är en 7-gradig skala som används av klinikern för att bedöma förbättring av NS-tillståndet.
Vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Quoin Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 mars 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

31 januari 2027

Avslutad studie (Beräknad)

31 mars 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 mars 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 april 2026

Första postat (Faktisk)

20 april 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CL-QRX003-004

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera