Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne fazy 2/3 lotionu QRX003 u pacjentów z zespołem Nethertona

20 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Quoin Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, otwarte badanie losionu QRX003 u uczestników z zespołem Nethertona

To jest wieloośrodkowe, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności 4% emulsji QRX003 stosowanej dwa razy dziennie (BID) przez 12 tygodni na skórę dotkniętą zespołem Nethertona (NS) we wszystkich zajętych obszarach ciała z wyłączeniem skóry głowy (obszar leczenia), łącznie obejmującego około 50% lub więcej powierzchni ciała (BSA).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

16

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Uczestnik jest płci męskiej lub żeńskiej i ma co najmniej 4 lata.
  2. Uczestnik dostarczył pisemną świadomą zgodę/assent. W zależności od wieku uczestnika i lokalnych przepisów, uczestnik poniżej prawnego wieku wyrażenia zgody musi dostarczyć pisemny świadomy assent i być obecny z rodzicem lub opiekunem prawnym w momencie podpisywania assent/zgody. Rodzic lub opiekun prawny musi wyrazić świadomą zgodę dla uczestnika. Jeżeli uczestnik osiągnie wiek wymagany do wyrażenia zgody zgodnie z lokalnymi przepisami w trakcie badania, uczestnik musi wówczas dostarczyć pisemną świadomą zgodę, aby kontynuować udział w badaniu.
  3. Uczestniczki płci żeńskiej muszą albo nie mieć doświadczenia menarche, być po menopauzie, być chirurgicznie sterylne, albo stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji przez cały okres badania i przez 3 miesiące po EOT. Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) muszą mieć negatywny test ciążowy z moczu (UPT) podczas Wizyty 1/Skriningu i Wizyty 2/Bazowej. Mężczyźni muszą używać prezerwatywy, dodatkowo ich partnerka musi stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji.
  4. Uczestnik ma genetycznie potwierdzoną diagnozę NS przed Wizytą 2/Bazową. Uczestnicy bez istniejących wyników muszą przejść testy genetyczne podczas Wizyty 1/Skriningu, które muszą potwierdzić diagnozę NS, aby uczestnicy mogli zostać włączeni do badania.

Kryteria wykluczenia:

  1. Uczestnik jest w ciąży, karmi piersią lub planuje zajść w ciążę w trakcie badania.
  2. Uczestnik ma aktywny nowotwór dowolnego typu, z wyłączeniem raka skóry czerniaka poza Obszarem Leczenia.
  3. Uczestnik ma cukrzycę dowolnego typu, z wyjątkiem nieinsulinozależnej cukrzycy, która jest odpowiednio kontrolowana w opinii badacza.
  4. Uczestnik ma objawy aktywnej infekcji podczas Skriningu lub poważnej infekcji w ciągu 30 dni przed Wizytą 2/Bazową.
  5. Uczestnik ma znane zakażenie wirusem ludzkiego niedoboru odporności, wirusem zapalenia wątroby typu B lub C, lub aktywną lub utajoną gruźlicę.
  6. Uczestnik ma trwającą lub niedawną historię jakiejkolwiek innej niekontrolowanej i/lub klinicznie istotnej choroby lub stanu ogólnoustrojowego, które w opinii badacza powinny wykluczyć udział w badaniu.
  7. Uczestnik stosował fototerapię ultrafioletową w Obszarze Leczenia w ciągu 4 tygodni przed Wizytą 2/Bazową.
  8. Uczestnik stosował ogólnoustrojowe niebiologiczne leczenie na receptę dla NS lub takie, które w opinii badacza może wpływać na NS uczestnika (przykłady obejmują, ale nie ograniczają się do antybiotyków, retinoidów itp.) w ciągu 4 tygodni przed Wizytą 2/Bazową.
  9. Uczestnik stosował ogólnoustrojową terapię biologiczną dla NS lub taką, która w opinii badacza może wpływać na NS uczestnika w ciągu 5 okresów półtrwania terapii biologicznej przed Wizytą 2/Bazową. Opublikowany lub udokumentowany okres półtrwania produktu dostarczony przez dostawcę komercyjnego lub Sponsora powinien być użyty do ustalenia tej wartości.
  10. Uczestnik stosował miejscowe leczenie na receptę, w tym steroidy (przykłady obejmują, ale nie ograniczają się do keratolityków, steroidów, retinoidów itp.) w Obszarze Leczenia w ciągu 2 tygodni przed Wizytą 2/Bazową.
  11. Uczestnik stosował jakiekolwiek miejscowe łagodne nawilżacze/emolienty w Obszarze Leczenia w ciągu 24 godzin przed Wizytą 2/Bazową.
  12. Uczestnik jest obecnie włączony do badania leku, produktu biologicznego lub urządzenia badawczego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Płyn QRX003, 4% BID
Uczestnicy będą stosować badany produkt dwa razy dziennie (BID) przez 12 tygodni
Lek: QRX003
Inhibitor Proteazy Serynowej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z redukcją o 1 punkt w skali IGA
Ramy czasowe: Tydzień 12
IGA (Globalna Ocena Badacza) to 5-punktowa skala stosowana do oceny ogólnego nasilenia stanu NS u pacjenta.
Tydzień 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Proporcja pacjentów z poprawą o 2 punkty w skali WI-NRS
Ramy czasowe: Tydzień 12
Pacjenci ocenią intensywność swędzenia za pomocą 11-punktowej Skali Numerycznej Najgorszego Swędzenia (WI-NRS)
Tydzień 12
Wynik PGI-C
Ramy czasowe: Tydzień 12
Skala Globalnego Wrażenia Zmiany Pacjenta (lub Opiekuna) (PGI-C) to 7-punktowa skala samooceny mierząca poprawę stanu NS u pacjenta (lub opiekuna).
Tydzień 12
Wynik CGI-C
Ramy czasowe: Tydzień 12
Clinical Global Impression of Change (PGI-C) to 7-punktowa skala stosowana przez klinicystę do oceny poprawy stanu NS.
Tydzień 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Quoin Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 marca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 stycznia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 marca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CL-QRX003-004

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Nethertona

Badania kliniczne na QRX003

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in New Zealand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj