Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 2/3 klinické studie krému QRX003 u pacientů s Nethertonovým syndromem

20. dubna 2026 aktualizováno: Quoin Pharmaceuticals

Multicentrická, otevřená studie lota QRX003 u účastníků s Nethertonovým syndromem

Toto je multicentrická, otevřená studie, jejímž cílem je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost 4% krému QRX003 aplikovaného dvakrát denně (BID) po dobu 12 týdnů na kůži postiženou Nethertonovým syndromem (NS) ve všech postižených oblastech těla kromě pokožky hlavy (léčená oblast), celkem přibližně 50 % nebo více povrchu těla (BSA).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

16

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kriteria pro zařazení:

  1. Účastník je muž nebo žena a je alespoň 4 let věku.
  2. Účastník poskytl písemný informovaný souhlas/assent.
    Na základě věku účastníka a místních předpisů musí účastník mladší zákonného věku pro souhlas poskytnout písemný informovaný assent a být doprovázen rodičem nebo zákonným zástupcem v době podpisu assent/souhlasu.
    Rodič nebo zákonný zástupce musí poskytnout informovaný souhlas za účastníka.
    Pokud účastník během studie dosáhne věku, který podle místních předpisů vyžaduje souhlas, musí účastník v té době poskytnout písemný informovaný souhlas, aby mohl pokračovat v účasti na studii.
  3. Ženské účastnice musí buď ještě nezažít menarché, být postmenopauzální, nebo být chirurgicky sterilizované, nebo používat vysoce účinnou metodu antikoncepce po dobu trvání studie a po dobu 3 měsíců po ukončení léčby (EOT).
    Ženy v reprodukčním věku (WOCBP) musí mít negativní těhotenský test z moči (UPT) při Návštěvě 1/Screening a Návštěvě 2/Výchozí hodnocení.
    Muži musí používat kondom navíc k tomu, aby jejich partnerka používala vysoce účinnou metodu antikoncepce.
  4. Účastník má geneticky potvrzenou diagnózu NS před Návštěvou 2/Výchozí hodnocení.
    Účastníci bez existujících výsledků musí podstoupit genetické testování při Návštěvě 1/Screening, které musí potvrdit diagnózu NS, aby mohli být účastníci zařazeni do studie.

Kriteria pro vyloučení:

  1. Účastnice je těhotná, kojí nebo plánuje otěhotnět během studie.
  2. Účastník má aktivní rakovinu jakéhokoli typu s výjimkou melanomu kůže mimo Oblast léčby.
  3. Účastník má diabetes jakéhokoli typu, s výjimkou nezávislého na inzulínu diabetes mellitus, který je podle názoru vyšetřovatele rozumně kontrolován.
  4. Účastník má projevy aktivní infekce během Screeningu nebo závažné infekce do 30 dnů před Návštěvou 2/Výchozí hodnocení.
  5. Účastník má známý virus lidské imunodeficience, virus hepatitidy B nebo C, nebo aktivní nebo latentní tuberkulózu.
  6. Účastník má probíhající nebo nedávnou anamnézu jakéhokoli jiného nekontrolovaného a/nebo klinicky významného systémového onemocnění nebo stavu, který by podle názoru vyšetřovatele měl vyloučit účast ve studii.
  7. Účastník použil ultrafialovou fototerapii v Oblasti léčby do 4 týdnů před Návštěvou 2/Výchozí hodnocení.
  8. Účastník použil systémovou nebiologickou předpisovou léčbu pro NS nebo takovou, která podle názoru vyšetřovatele může ovlivnit NS účastníka (příklady zahrnují, ale nejsou omezeny na antibiotika, retinoidy atd.) do 4 týdnů před Návštěvou 2/Výchozí hodnocení.
  9. Účastník použil systémovou biologickou terapii pro NS nebo takovou, která podle názoru vyšetřovatele může ovlivnit NS účastníka do 5 poločasů rozpadu biologické terapie před Návštěvou 2/Výchozí hodnocení.
    Pro stanovení této hodnoty by měl být použit publikovaný nebo dokumentovaný poločas rozpadu produktu poskytnutý komerčním dodavatelem nebo zadavatelem.
  10. Účastník použil topické předpisové léčby, včetně steroidů (příklady zahrnují, ale nejsou omezeny na keratolytika, steroidy, retinoidy atd.) v Oblasti léčby do 2 týdnů před Návštěvou 2/Výchozí hodnocení.
  11. Účastník použil jakékoli topické neutrální zvlhčující prostředky/emoliencia v Oblasti léčby do 24 hodin před Návštěvou 2/Výchozí hodnocení.
  12. Účastník je aktuálně zařazen do studie s experimentálním léčivem, biologickým přípravkem nebo zařízením.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: QRX003 krém, 4% BID
Subjekty budou aplikovat testovaný přípravek dvakrát denně (BID) po dobu 12 týdnů
Lék: QRX003
Inhibitor Serinové Proteázy

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů s 1bodovým snížením na IGA
Časové okno: 12. týden
IGA (Globální hodnocení vyšetřujícího) je 5bodová škála používaná k posouzení celkové závažnosti stavu NS u subjektu.
12. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů se zlepšením o 2 body na WI-NRS škále
Časové okno: Týden 12
Subjekty budou hodnotit intenzitu svého svědění pomocí 11bodové stupnice Worst-Itch-Numeric Rating Scale (WI-NRS)
Týden 12
Skóre PGI-C
Časové okno: 12. týden
Patient (or Caregiver) Global Impression of Change (PGI-C) je 7bodová, sebehodnotící škála měřící zlepšení stavu pacienta (nebo pečovatele) v souvislosti s jejich NS stavem.
12. týden
Skóre CGI-C
Časové okno: Týden 12
Clinical Global Impression of Change (PGI-C) je 7bodová škála používaná klinikem k hodnocení zlepšení stavu NS.
Týden 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Quoin Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. ledna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. března 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. dubna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

20. dubna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CL-QRX003-004

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nethertonův syndrom

Klinické studie na QRX003

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Costa Rica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit