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Estudio Clínico de Fase 2/3 de la Loción QRX003 en Sujetos con Síndrome de Netherton

20 de abril de 2026 actualizado por: Quoin Pharmaceuticals

Un estudio multicéntrico, abierto de la loción QRX003 en participantes con síndrome de Netherton

Este es un estudio multicéntrico, abierto para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de la loción QRX003 al 4% aplicada dos veces al día (BID) durante 12 semanas en la piel afectada por el síndrome de Netherton (NS) en todas las áreas afectadas del cuerpo excluyendo el cuero cabelludo (el Área de Tratamiento), totalizando aproximadamente el 50% de la Superficie Corporal (BSA) o más.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Fremont, California, Estados Unidos, 94538
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46250
    • Massachusetts
      • Quincy, Massachusetts, Estados Unidos, 02169
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78218

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El participante es hombre o mujer y tiene al menos 4 años de edad.
  2. El participante ha proporcionado un consentimiento informado/consentimiento por escrito. Según la edad del participante y las regulaciones locales, un participante menor de la edad legal para dar consentimiento debe proporcionar un consentimiento informado por escrito y estar acompañado por el padre o tutor legal en el momento de la firma del consentimiento. El padre o tutor legal debe proporcionar el consentimiento informado para el participante. Si un participante alcanza la edad a la que se requiere consentimiento según las regulaciones locales durante el estudio, el participante debe proporcionar un consentimiento informado por escrito en ese momento para continuar con la participación en el estudio.
  3. Las participantes femeninas no deben haber experimentado la menarquia, ser posmenopáusicas, estar quirúrgicamente estériles o utilizar un método anticonceptivo altamente efectivo durante la duración del estudio y durante 3 meses después del final del tratamiento (EOT). Las mujeres en edad fértil (WOCBP) deben tener una prueba de embarazo en orina (UPT) negativa en la Visita 1/Cribado y en la Visita 2/Línea de base. Los hombres deben usar condón además de que su pareja femenina utilice un método anticonceptivo altamente efectivo.
  4. El participante tiene un diagnóstico genéticamente confirmado de NS antes de la Visita 2/Línea de base. Los participantes sin resultados existentes deben someterse a pruebas genéticas en la Visita 1/Cribado, las cuales deben confirmar el diagnóstico de NS para que los participantes sean inscritos en el estudio.

Criterios de exclusión:

  1. El participante está embarazada, amamantando o planea quedar embarazada durante el estudio.
  2. El participante tiene cáncer activo de cualquier tipo, excluyendo el melanoma cutáneo fuera del área de tratamiento.
  3. El participante tiene diabetes de cualquier tipo, excepto diabetes mellitus no insulinodependiente que esté razonablemente controlada, según la opinión del investigador.
  4. El participante tiene evidencia de infección activa durante el cribado, o infección grave dentro de los 30 días previos a la Visita 2/Línea de base.
  5. El participante tiene virus de inmunodeficiencia humana, virus de hepatitis B o C conocidos, o tuberculosis activa o latente.
  6. El participante tiene antecedentes recientes o actuales de cualquier otra enfermedad o condición sistémica no controlada y/o clínicamente significativa que, en opinión del investigador, debe excluir la participación en el estudio.
  7. El participante ha utilizado fototerapia ultravioleta en el área de tratamiento dentro de las 4 semanas previas a la Visita 2/Línea de base.
  8. El participante ha utilizado tratamiento sistémico con receta no biológico para NS o que, en opinión del investigador, pueda afectar el NS del participante (ejemplos incluyen, pero no se limitan a antibióticos, retinoides, etc.) dentro de las 4 semanas previas a la Visita 2/Línea de base.
  9. El participante ha utilizado terapia biológica sistémica para NS o que, en opinión del investigador, pueda afectar el NS del participante dentro de las 5 vidas medias de la terapia biológica previas a la Visita 2/Línea de base. Se debe utilizar la vida media publicada o documentada del producto proporcionada por el proveedor comercial o el patrocinador para establecer este valor.
  10. El participante ha utilizado tratamientos tópicos con receta, incluidos esteroides (ejemplos incluyen, pero no se limitan a queratolíticos, esteroides, retinoides, etc.) en el área de tratamiento dentro de las 2 semanas previas a la Visita 2/Línea de base.
  11. El participante ha utilizado cualquier humectante/emoliente tópico simple en el área de tratamiento dentro de las 24 horas previas a la Visita 2/Línea de base.
  12. El participante está actualmente inscrito en un estudio de fármaco, biológico o dispositivo en investigación.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Loción QRX003, 4% dos veces al día
Los sujetos aplicarán el artículo de prueba dos veces al día (BID) durante 12 semanas
Droga: QRX003
Inhibidor de Serina Proteasa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de sujetos con una reducción de 1 punto en IGA
Periodo de tiempo: Semana 12
La IGA (Evaluación Global del Investigador) es una escala de 5 puntos utilizada para evaluar la gravedad general de la condición de NS de un sujeto.
Semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de sujetos con una mejora de 2 puntos en la WI-NRS
Periodo de tiempo: Semana 12
Los sujetos evaluarán la intensidad de su picor utilizando la Escala Numérica del Peor Picor de 11 puntos (WI-NRS)
Semana 12
Puntuación PGI-C
Periodo de tiempo: Semana 12
Patient (or Caregiver) Global Impression of Change (PGI-C) es una escala de 7 puntos autoevaluada que mide la mejora del paciente (o cuidador) de su condición NS.
Semana 12
Puntuación CGI-C
Periodo de tiempo: Semana 12
La Impresión Clínica Global de Cambio (PGI-C) es una escala de 7 puntos utilizada por el clínico para evaluar la mejora de la condición NS.
Semana 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Quoin Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de marzo de 2026

Finalización primaria (Estimado)

31 de enero de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

31 de marzo de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de marzo de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de abril de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

20 de abril de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CL-QRX003-004

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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