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Estudio Clínico de Fase 2/3 de la Loción QRX003 en Sujetos con Síndrome de Netherton

24 de septiembre de 2026 actualizado por: Quoin Pharmaceuticals

Un estudio multicéntrico, abierto de la loción QRX003 en participantes con síndrome de Netherton

This is a multicenter, open-label study to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of 4% QRX003 lotion applied twice daily (BID) for 12 weeks to Netherton syndrome (NS) diseased skin in all affected areas of the body excluding the scalp (the Treatment Area), totaling approximately 50% Body Surface Area (BSA) or more.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Fremont, California, Estados Unidos, 94538
        • Reclutamiento
        • Center for Dermatology Clinical Research
        • Contacto:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Aún no reclutando
        • Yale University School of Medicine
        • Contacto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46250
        • Reclutamiento
        • Dawes Fretzin Clinical Reseacrh Group
        • Contacto:
    • Massachusetts
      • Quincy, Massachusetts, Estados Unidos, 02169
        • Reclutamiento
        • Beacon Clinical Research
        • Contacto:
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78218
        • Reclutamiento
        • Texas Dermatology and Laser Specialists
        • Contacto:
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Reclutamiento
        • Guy's Hospital, Skin Therapy Research Unit
        • Contacto:
    • England
      • London, England, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Reclutamiento
        • Great Ormond Street Hospital, NIHR - Clinical Research
        • Contacto:
    • West Midlands
      • Walsall, West Midlands, Reino Unido, WS2 9PS
        • Reclutamiento
        • Walsall Manor Hospital, Research & Development
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusion Criteria:

  1. Participant is male or female and at least 4 years of age.
  2. Participant has provided written informed consent/assent. Based on the participant's age and local regulations , a participant under legal age of consent must provide written informed assent and be accompanied by the parent or legal guardian at the time of assent/consent signing. The parent or legal guardian must provide informed consent for the participant. If a participant reaches the age at which consent is required by local regulations during the study, the participant must provide written informed consent at that time to continue study participation.
  3. Female participants must either not have experienced menarche, be postmenopausal , or be surgically sterile , or use a highly effective method of birth control , for the duration of the study and for 3 months following EOT. Women of childbearing potential (WOCBP) must have a negative urine pregnancy test (UPT) at Visit 1/Screening and Visit 2/Baseline. Males must use a condom in addition to having their female partner use a highly effective method of birth control.
  4. Participant has a genetically confirmed diagnosis of NS prior to Visit 2/Baseline. Participants without existing results must undergo genetic testing at Visit 1/Screening, which must confirm the diagnosis of NS in order for the participants to be enrolled in the study.

Exclusion Criteria:

  1. Participant is pregnant, lactating, or is planning to become pregnant during the study.
  2. Participant has active cancer of any type excluding melanoma skin cancer outside of the Treatment Area.
  3. Participant has diabetes of any type, except non-insulin dependent diabetes mellitus that is reasonably controlled, in the opinion of the investigator.
  4. Participant has evidence of active infection during Screening, or serious infection within 30 days prior to Visit 2/Baseline.
  5. Participant has known human immunodeficiency virus, hepatitis B or C virus, or active or latent tuberculosis.
  6. Participant has ongoing or recent history of any other uncontrolled and/or clinically significant systemic disease or condition which, in the opinion of the investigator, should exclude participation in the study.
  7. Participant has used ultraviolet phototherapy within the Treatment Area within 4 weeks prior to Visit 2/Baseline.
  8. Participant has used systemic non-biologics prescription treatment for NS or that in the opinion of the investigator may affect the participant's NS (examples include, but are not limited to antibiotics, retinoids, etc.) within 4 weeks prior to Visit 2/Baseline.
  9. Participant has used systemic biologic therapy for NS or that in the opinion of the investigator may affect the participant's NS within 5 half-lives of the biologic therapy prior to Visit 2/Baseline. Published or documented half-life of the product provided by the commercial supplier or Sponsor should be used to establish this value.
  10. Participant has used topical prescription treatments, including steroids (examples include, but are not limited to keratolytics, steroids, retinoids, etc.) in the Treatment Area within 2 weeks prior to Visit 2/Baseline.
  11. Participant has used any topical bland moisturizers/emollients in the Treatment Area within 24 hours prior to Visit 2/Baseline.
  12. Participant is currently enrolled in an investigational drug, biologic, or device study.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: QRX003 lotion, 4% BID

Subjects will apply test article twice daily (BID) for 12 weeks
Droga: QRX003

Serine Protease Inhibitor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proportion of subjects with 1-point reduction on IGA
Periodo de tiempo: Week 12

The IGA (Investigator Global Assessment) is a 5-point scale used to assess the overall severity of a Subject's NS condition.
Week 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proportion of subjects with 2-point improvement on the WI-NRS
Periodo de tiempo: Week 12

Subjects will rate their itch intensity using the 11-point Worst-Itch-Numeric Rating Scale (WI-NRS)
Week 12
PGI-C Score
Periodo de tiempo: Week 12

Patient (or Caregiver) Global Impression of Change (PGI-C) is a 7-point, self-assessed scale measuring the patient's (or caregiver's) improvement of their NS condition.
Week 12
CGI-C Score
Periodo de tiempo: Week 12

Clinical Global Impression of Change (PGI-C) is a 7-point scale used by the clinician to assess improvement of the NS condition.
Week 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Quoin Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de marzo de 2026

Finalización primaria (Estimado)

31 de enero de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

31 de marzo de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de marzo de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de abril de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

20 de abril de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CL-QRX003-004

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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