Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 2/3 klinische studie van QRX003 lotion bij proefpersonen met het syndroom van Netherton

20 april 2026 bijgewerkt door: Quoin Pharmaceuticals

Een multicenter, open-label studie van QRX003-lotion bij deelnemers met het syndroom van Netherton

Dit is een multicenter, open-label studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid te evalueren van 4% QRX003 lotion, tweemaal daags (BID) aangebracht gedurende 12 weken op door Netherton syndroom (NS) aangetaste huid in alle aangetaste gebieden van het lichaam exclusief de hoofdhuid (het Behandelgebied), in totaal ongeveer 50% van het lichaamsoppervlak (BSA) of meer.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De deelnemer is mannelijk of vrouwelijk en ten minste 4 jaar oud.
  2. De deelnemer heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming verleend. Op basis van de leeftijd van de deelnemer en lokale voorschriften, moet een deelnemer onder de wettelijke leeftijd van toestemming schriftelijke geïnformeerde instemming verlenen en worden begeleid door de ouder of wettelijke voogd op het moment van ondertekening van de instemming/toestemming. De ouder of wettelijke voogd moet geïnformeerde toestemming verlenen voor de deelnemer. Als een deelnemer tijdens de studie de leeftijd bereikt waarop toestemming vereist is volgens lokale voorschriften, moet de deelnemer op dat moment schriftelijke geïnformeerde toestemming verlenen om deelname aan de studie voort te zetten.
  3. Vrouwelijke deelnemers moeten gedurende de studie en gedurende 3 maanden na EOT ofwel geen menarche hebben ervaren, postmenopauzaal zijn, chirurgisch steriel zijn, of een zeer effectieve methode van anticonceptie gebruiken. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) moeten een negatieve urinetest voor zwangerschap (UPT) hebben bij Bezoek 1/Screening en Bezoek 2/Baseline. Mannelijke deelnemers moeten een condoom gebruiken naast het gebruik van een zeer effectieve anticonceptiemethode door hun vrouwelijke partner.
  4. De deelnemer heeft een genetisch bevestigde diagnose van NS voor Bezoek 2/Baseline. Deelnemers zonder bestaande resultaten moeten genetische testen ondergaan bij Bezoek 1/Screening, die de diagnose van NS moeten bevestigen om de deelnemers in de studie te kunnen inschrijven.

Exclusiecriteria:

  1. De deelnemer is zwanger, geeft borstvoeding, of is van plan zwanger te worden tijdens de studie.
  2. De deelnemer heeft actieve kanker van elk type, met uitzondering van melanoom huidkanker buiten het behandelgebied.
  3. De deelnemer heeft diabetes van elk type, behalve niet-insulineafhankelijke diabetes mellitus die redelijk onder controle is, naar mening van de onderzoeker.
  4. De deelnemer heeft bewijs van actieve infectie tijdens de screening, of een ernstige infectie binnen 30 dagen voor Bezoek 2/Baseline.
  5. De deelnemer heeft bekend humaan immunodeficiëntievirus, hepatitis B- of C-virus, of actieve of latente tuberculose.
  6. De deelnemer heeft een lopende of recente geschiedenis van een andere ongecontroleerde en/of klinisch significante systemische ziekte of aandoening die, naar mening van de onderzoeker, deelname aan de studie zou moeten uitsluiten.
  7. De deelnemer heeft ultraviolette fototherapie gebruikt in het behandelgebied binnen 4 weken voor Bezoek 2/Baseline.
  8. De deelnemer heeft systemische niet-biologische voorgeschreven behandeling gebruikt voor NS of die naar mening van de onderzoeker de NS van de deelnemer kan beïnvloeden (voorbeelden zijn onder meer, maar niet beperkt tot antibiotica, retinoïden, etc.) binnen 4 weken voor Bezoek 2/Baseline.
  9. De deelnemer heeft systemische biologische therapie gebruikt voor NS of die naar mening van de onderzoeker de NS van de deelnemer kan beïnvloeden binnen 5 halfwaardetijden van de biologische therapie voor Bezoek 2/Baseline. De gepubliceerde of gedocumenteerde halfwaardetijd van het product, verstrekt door de commerciële leverancier of Sponsor, moet worden gebruikt om deze waarde vast te stellen.
  10. De deelnemer heeft lokale voorgeschreven behandelingen gebruikt, inclusief steroïden (voorbeelden zijn onder meer, maar niet beperkt tot keratolytica, steroïden, retinoïden, etc.) in het behandelgebied binnen 2 weken voor Bezoek 2/Baseline.
  11. De deelnemer heeft lokale milde vochtinbrengende crèmes/emolliëntia gebruikt in het behandelgebied binnen 24 uur voor Bezoek 2/Baseline.
  12. De deelnemer is momenteel ingeschreven in een onderzoek naar een experimenteel geneesmiddel, biologisch middel of apparaat.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: QRX003 lotion, 4% BID
Deelnemers zullen het testartikel gedurende 12 weken tweemaal daags (BID) aanbrengen
Geneesmiddel: QRX003
Serine Protease Remmer

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aandeel proefpersonen met een vermindering van 1 punt op de IGA
Tijdsspanne: Week 12
De IGA (Investigator Global Assessment) is een 5-puntsschaal die wordt gebruikt om de algehele ernst van de NS-aandoening van een proefpersoon te beoordelen.
Week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aandeel proefpersonen met een verbetering van 2 punten op de WI-NRS
Tijdsspanne: Week 12
Proefpersonen zullen hun jeukintensiteit beoordelen met behulp van de 11-punts Worst-Itch-Numeric Rating Scale (WI-NRS)
Week 12
PGI-C Score
Tijdsspanne: Week 12
Patient (of Mantelzorger) Globale Indruk van Verandering (PGI-C) is een 7-punts, zelf-beoordeelde schaal die de verbetering van de NS-aandoening van de patiënt (of mantelzorger) meet.
Week 12
CGI-C Score
Tijdsspanne: Week 12
Clinical Global Impression of Change (PGI-C) is een 7-puntsschaal die door de clinicus wordt gebruikt om de verbetering van de NS-aandoening te beoordelen.
Week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Quoin Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 maart 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

31 januari 2027

Studie voltooiing (Geschat)

31 maart 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 maart 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 april 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 april 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CL-QRX003-004

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren