Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2/3 klinisk undersøgelse af QRX003 lotion hos patienter med Netherton syndrom

20. april 2026 opdateret af: Quoin Pharmaceuticals

Et multicenter, åbent studie med QRX003-lotion til deltagere med Netherton-syndrom

Dette er et multicenter, åbent studie til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af 4% QRX003 lotion, som påføres to gange dagligt (BID) i 12 uger på Netherton syndrom (NS)-syg hud i alle berørte områder af kroppen undtagen hovedbunden (Behandlingsområdet), i alt ca. 50% kropsoverfladeareal (BSA) eller mere.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltageren er mand eller kvinde og mindst 4 år gammel.
  2. Deltageren har givet skriftlig informeret samtykke/samtykke. Baseret på deltagerens alder og lokale regler skal en deltager under den lovlige samtykkealder give skriftligt informeret samtykke og være ledsaget af forælder eller værge på tidspunktet for samtykkeunderskrift. Forælderen eller værgen skal give informeret samtykke for deltageren. Hvis en deltager når den alder, hvor samtykke kræves ifølge lokale regler under studiet, skal deltageren give skriftligt informeret samtykke på det tidspunkt for at fortsætte studiedeltagelsen.
  3. Kvindelige deltagere skal enten ikke have oplevet menarche, være postmenopausale eller kirurgisk sterile, eller bruge en meget effektiv præventionsmetode i hele studiet og i 3 måneder efter EOT. Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) skal have en negativ urin graviditetstest (UPT) ved besøg 1/screening og besøg 2/baseline. Mænd skal bruge kondom ud over at deres kvindelige partner bruger en meget effektiv præventionsmetode.
  4. Deltageren har en genetisk bekræftet diagnose af NS før besøg 2/baseline. Deltagere uden eksisterende resultater skal gennemgå genetisk testning ved besøg 1/screening, som skal bekræfte diagnosen NS for at deltagerne kan indgå i studiet.

Eksklusionskriterier:

  1. Deltageren er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet.
  2. Deltageren har aktiv kræft af enhver type undtagen melanom hudkræft uden for behandlingsområdet.
  3. Deltageren har diabetes af enhver type, undtagen ikke-insulinkrævende diabetes mellitus, som efter forsøgslederens mening er rimeligt kontrolleret.
  4. Deltageren har tegn på aktiv infektion under screening eller alvorlig infektion inden for 30 dage før besøg 2/baseline.
  5. Deltageren har kendt human immundefektvirus, hepatitis B- eller C-virus eller aktiv eller latent tuberkulose.
  6. Deltageren har løbende eller nylig historie med enhver anden ukontrolleret og/eller klinisk signifikant systemisk sygdom eller tilstand, som efter forsøgslederens mening bør udelukke deltagelse i studiet.
  7. Deltageren har brugt ultraviolet fototerapi i behandlingsområdet inden for 4 uger før besøg 2/baseline.
  8. Deltageren har brugt systemisk ikke-biologisk receptpligtig behandling for NS eller som efter forsøgslederens mening kan påvirke deltagerens NS (eksempler inkluderer, men er ikke begrænset til antibiotika, retinoider, osv.) inden for 4 uger før besøg 2/baseline.
  9. Deltageren har brugt systemisk biologisk terapi for NS eller som efter forsøgslederens mening kan påvirke deltagerens NS inden for 5 halveringstider af den biologiske terapi før besøg 2/baseline. Publiceret eller dokumenteret halveringstid for produktet leveret af den kommercielle leverandør eller sponsor skal bruges til at etablere denne værdi.
  10. Deltageren har brugt topikale receptpligtige behandlinger, inklusive steroider (eksempler inkluderer, men er ikke begrænset til keratolytika, steroider, retinoider, osv.) i behandlingsområdet inden for 2 uger før besøg 2/baseline.
  11. Deltageren har brugt topikale bløde fugtighedscremer/emollienter i behandlingsområdet inden for 24 timer før besøg 2/baseline.
  12. Deltageren er i øjeblikket indskrevet i et forsøgsmedicin, biologisk eller enhedsstudie.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: QRX003 lotion, 4% BID
Deltagerne vil anvende testpræparatet to gange dagligt (BID) i 12 uger
Medicin: QRX003
Serinproteasehæmmer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner med 1-pointsreduktion på IGA
Tidsramme: Uge 12
IGA (Investigator Global Assessment) er en 5-punkts skala, der bruges til at vurdere den samlede sværhedsgrad af en forsøgspersons NS-tilstand.
Uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner med 2-punkts forbedring på WI-NRS
Tidsramme: Uge 12
Deltagerne vil vurdere deres kløeintensitet ved hjælp af den 11-punkts Worst-Itch-Numeric Rating Scale (WI-NRS)
Uge 12
PGI-C Score
Tidsramme: Uge 12
Patient (eller pårørende) Global Impression of Change (PGI-C) er en 7-point, selvrapporteret skala, der måler patientens (eller pårørendes) forbedring af deres NS-tilstand.
Uge 12
CGI-C Score
Tidsramme: Uge 12
Clinical Global Impression of Change (PGI-C) er en 7-punkts skala, som klinikeren bruger til at vurdere forbedringen af NS-tilstanden.
Uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Quoin Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. januar 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. april 2026

Først opslået (Faktiske)

20. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CL-QRX003-004

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Netherton syndrom

Kliniske forsøg med QRX003

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner