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Estudo Clínico de Fase 2/3 da Lozão QRX003 em Indivíduos com Síndrome de Netherton

20 de abril de 2026 atualizado por: Quoin Pharmaceuticals

Um Estudo Multicêntrico, Aberto de Loção QRX003 em Participantes com Síndrome de Netherton

Este é um estudo multicêntrico e aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da loção QRX003 a 4% aplicada duas vezes ao dia (BID) durante 12 semanas na pele afetada pela síndrome de Netherton (NS), em todas as áreas afetadas do corpo, excluindo o couro cabeludo (a Área de Tratamento), totalizando aproximadamente 50% ou mais da Área de Superfície Corporal (BSA).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

16

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Fremont, California, Estados Unidos, 94538
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46250
    • Massachusetts
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78218

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  1. Participante é do sexo masculino ou feminino e tem pelo menos 4 anos de idade.
  2. Participante forneceu consentimento/assentimento informado por escrito. Com base na idade do participante e regulamentações locais, um participante menor de idade legal para consentir deve fornecer assentimento informado por escrito e estar acompanhado pelo pai ou tutor legal no momento da assinatura do assentimento/consentimento. O pai ou tutor legal deve fornecer consentimento informado para o participante. Se um participante atingir a idade em que o consentimento é exigido pelas regulamentações locais durante o estudo, o participante deve fornecer consentimento informado por escrito nessa altura para continuar a participação no estudo.
  3. Participantes do sexo feminino devem ou não ter experimentado a menarca, ser pós-menopáusicas, ou ser cirurgicamente estéreis, ou usar um método altamente eficaz de contraceção, durante a duração do estudo e durante 3 meses após o TFT. Mulheres com potencial de engravidar (WOCBP) devem ter um teste de gravidez na urina (UPT) negativo na Visita 1/Rastreio e Visita 2/Inicial. Homens devem usar preservativo, além de a sua parceira feminina usar um método altamente eficaz de contraceção.
  4. Participante tem um diagnóstico geneticamente confirmado de NS antes da Visita 2/Inicial. Participantes sem resultados existentes devem realizar testes genéticos na Visita 1/Rastreio, que devem confirmar o diagnóstico de NS para que os participantes sejam inscritos no estudo.

Critérios de Exclusão:

  1. Participante está grávida, a amamentar, ou planeia engravidar durante o estudo.
  2. Participante tem cancro ativo de qualquer tipo, excluindo cancro de pele melanoma fora da Área de Tratamento.
  3. Participante tem diabetes de qualquer tipo, exceto diabetes mellitus não insulinodependente que esteja razoavelmente controlada, na opinião do investigador.
  4. Participante tem evidência de infeção ativa durante o Rastreio, ou infeção grave dentro de 30 dias antes da Visita 2/Inicial.
  5. Participante tem vírus da imunodeficiência humana, vírus da hepatite B ou C, ou tuberculose ativa ou latente conhecidos.
  6. Participante tem histórico atual ou recente de qualquer outra doença ou condição sistémica não controlada e/ou clinicamente significativa que, na opinião do investigador, deve excluir a participação no estudo.
  7. Participante usou fototerapia ultravioleta na Área de Tratamento dentro de 4 semanas antes da Visita 2/Inicial.
  8. Participante usou tratamento prescrito sistémico não biológico para NS ou que, na opinião do investigador, pode afetar o NS do participante (exemplos incluem, mas não se limitam a antibióticos, retinoides, etc.) dentro de 4 semanas antes da Visita 2/Inicial.
  9. Participante usou terapia biológica sistémica para NS ou que, na opinião do investigador, pode afetar o NS do participante dentro de 5 meias-vidas da terapia biológica antes da Visita 2/Inicial. A meia-vida publicada ou documentada do produto fornecida pelo fornecedor comercial ou Patrocinador deve ser usada para estabelecer este valor.
  10. Participante usou tratamentos tópicos prescritos, incluindo esteroides (exemplos incluem, mas não se limitam a queratolíticos, esteroides, retinoides, etc.) na Área de Tratamento dentro de 2 semanas antes da Visita 2/Inicial.
  11. Participante usou qualquer hidratante/emoliente tópico simples na Área de Tratamento dentro de 24 horas antes da Visita 2/Inicial.
  12. Participante está atualmente inscrito num estudo de fármaco, produto biológico ou dispositivo investigacional.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Loción QRX003, 4% BID
Os sujeitos irão aplicar o artigo de teste duas vezes por dia (BID) durante 12 semanas
Medicamento: QRX003
Inibidor de Serina Protease

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de sujeitos com redução de 1 ponto no IGA
Prazo: Semana 12
A IGA (Avaliação Global do Investigador) é uma escala de 5 pontos utilizada para avaliar a gravidade global da condição de NS de um Sujeito.
Semana 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de sujeitos com melhoria de 2 pontos na WI-NRS
Prazo: Semana 12
Os sujeitos irão avaliar a sua intensidade de comichão utilizando a Escala Numérica de Avaliação do Pior Prurido de 11 pontos (WI-NRS)
Semana 12
Pontuação PGI-C
Prazo: Semana 12
A Impressão Global de Mudança do Doente (ou Cuidador) (PGI-C) é uma escala de autoavaliação de 7 pontos que mede a melhoria do doente (ou cuidador) na sua condição de NS.
Semana 12
Pontuação CGI-C
Prazo: Semana 12
Clinical Global Impression of Change (PGI-C) é uma escala de 7 pontos utilizada pelo clínico para avaliar a melhoria da condição NS.
Semana 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Quoin Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de março de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

31 de janeiro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de março de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de março de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de abril de 2026

Primeira postagem (Real)

20 de abril de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CL-QRX003-004

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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