Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 2/3 klinisk studie av QRX003 lotion hos pasienter med Nethertons syndrom

20. april 2026 oppdatert av: Quoin Pharmaceuticals

En multicenter, åpen studie av QRX003 lotion hos deltakere med Netherton syndrom

Dette er en multisentrisk, åpen studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og effekt av 4 % QRX003-lotion som påføres to ganger daglig (BID) i 12 uker på Netherton-syndrom (NS) syk hud i alle berørte områder av kroppen unntatt hodebunnen (Behandlingsområdet), totalt omtrent 50 % kroppsoverflate (BSA) eller mer.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Fremont, California, Forente stater, 94538
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46250
    • Massachusetts
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78218

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakeren er mann eller kvinne og minst 4 år gammel.
  2. Deltakeren har gitt skriftlig informert samtykke/assent. Basert på deltakerens alder og lokale forskrifter, må en deltaker under myndighetsalder gi skriftlig informert assent og være ledsaget av forelder eller verge ved signering av assent/samtykke. Forelder eller verge må gi informert samtykke for deltakeren. Hvis en deltaker når alderen hvor samtykke kreves i henhold til lokale forskrifter under studien, må deltakeren gi skriftlig informert samtykke på det tidspunktet for å fortsette studiedeltakelsen.
  3. Kvinnelige deltakere må enten ikke ha opplevd menarche, være postmenopausale, være kirurgisk steril, eller bruke en svært effektiv prevensjonsmetode i løpet av studien og i 3 måneder etter EOT. Kvinner i fruktbar alder (WOCBP) må ha en negativ urinsvangerskapstest (UPT) ved Besøk 1/Screening og Besøk 2/Baseline. Menn må bruke kondom i tillegg til at deres kvinnelige partner bruker en svært effektiv prevensjonsmetode.
  4. Deltakeren har en genetisk bekreftet diagnose av NS før Besøk 2/Baseline. Deltakere uten eksisterende resultater må gjennomgå genetisk testing ved Besøk 1/Screening, som må bekrefte NS-diagnosen for at deltakerne skal kunne inkluderes i studien.

Eksklusjonskriterier:

  1. Deltakeren er gravid, ammer, eller planlegger å bli gravid under studien.
  2. Deltakeren har aktiv kreft av enhver type, unntatt melanom hudkreft utenfor behandlingsområdet.
  3. Deltakeren har diabetes av enhver type, unntatt ikke-insulinavhengig diabetes mellitus som etter forskerens mening er rimelig kontrollert.
  4. Deltakeren har tegn på aktiv infeksjon under screening, eller alvorlig infeksjon innen 30 dager før Besøk 2/Baseline.
  5. Deltakeren har kjent humant immunsviktvirus, hepatitt B- eller C-virus, eller aktiv eller latent tuberkulose.
  6. Deltakeren har pågående eller nylig historie med annen ukontrollert og/eller klinisk signifikant systemisk sykdom eller tilstand som etter forskerens mening bør utelukke deltakelse i studien.
  7. Deltakeren har brukt ultrafiolett fototerapi i behandlingsområdet innen 4 uker før Besøk 2/Baseline.
  8. Deltakeren har brukt systemisk ikke-biologisk reseptbelagt behandling for NS eller som etter forskerens mening kan påvirke deltakerens NS (eksempler inkluderer, men er ikke begrenset til antibiotika, retinoider, etc.) innen 4 uker før Besøk 2/Baseline.
  9. Deltakeren har brukt systemisk biologisk terapi for NS eller som etter forskerens mening kan påvirke deltakerens NS innen 5 halveringstider av den biologiske terapien før Besøk 2/Baseline. Publisert eller dokumentert halveringstid for produktet levert av kommersiell leverandør eller sponsor bør brukes for å etablere denne verdien.
  10. Deltakeren har brukt topisk reseptbelagt behandling, inkludert steroider (eksempler inkluderer, men er ikke begrenset til keratolytika, steroider, retinoider, etc.) i behandlingsområdet innen 2 uker før Besøk 2/Baseline.
  11. Deltakeren har brukt topiske milde fuktighetskremmer/emollienter i behandlingsområdet innen 24 timer før Besøk 2/Baseline.
  12. Deltakeren er for tiden inkludert i en studie med undersøkelseslegemiddel, biologisk preparat eller medisinsk utstyr.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: QRX003 lotion, 4% BID
Deltakerne skal påføre testpreparatet to ganger daglig (BID) i 12 uker
Legemiddel: QRX003
Serinproteasehemmer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel deltakere med 1-poengs reduksjon på IGA
Tidsramme: Uke 12
IGA (Investigator Global Assessment) er en 5-punkts skala som brukes til å vurdere den generelle alvorlighetsgraden av en pasients NS-tilstand.
Uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel pasienter med 2-punkts forbedring på WI-NRS
Tidsramme: Uke 12
Deltakerne vil vurdere sin kløeintensitet ved hjelp av 11-punkts Worst-Itch-Numeric Rating Scale (WI-NRS)
Uke 12
PGI-C Score
Tidsramme: Uke 12
Patient (or Caregiver) Global Impression of Change (PGI-C) er en 7-punkts, selvrapportert skala som måler pasientens (eller omsorgspersonens) forbedring av deres NS-tilstand.
Uke 12
CGI-C Score
Tidsramme: Uke 12
Clinical Global Impression of Change (PGI-C) er en 7-punkts skala som brukes av klinikeren for å vurdere forbedring av NS-tilstanden.
Uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Quoin Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. mars 2026

Primær fullføring (Antatt)

31. januar 2027

Studiet fullført (Antatt)

31. mars 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. april 2026

Først lagt ut (Faktiske)

20. april 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CL-QRX003-004

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere