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Une étude de phase 3 du Tezacaftor (VX-661) en association avec l'ivacaftor (VX-770) chez des sujets âgés de 12 ans et plus atteints de fibrose kystique (FK), qui ont une mutation F508del-CFTR et une seconde mutation qui a été démontrée être cliniquement réactif à l'ivacaftor

7 janvier 2019 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par l'ivacaftor, en groupes parallèles pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du VX-661 en association avec l'ivacaftor chez des sujets âgés de 12 ans et plus atteints de fibrose kystique, hétérozygotes pour la mutation F508del-CFTR et un deuxième allèle CFTR avec un défaut de déclenchement cliniquement démontré comme étant sensible à l'ivacaftor

Il s'agit d'une étude multicentrique de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par l'ivacaftor, en groupes parallèles, portant sur le tezacaftor en association avec l'ivacaftor chez des sujets âgés de 12 ans et plus atteints de mucoviscidose hétérozygotes pour la mutation F508del-CFTR et un deuxième CFTR allèle avec un défaut de déclenchement cliniquement démontré comme étant sensible à l'ivacaftor.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
156

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Dresden, Allemagne
      • Erlangen, Allemagne
      • Essen, Allemagne
      • Frankfurt, Allemagne
      • Giessen, Allemagne
      • Heidelberg, Allemagne
      • Jena, Allemagne
      • Munchen, Allemagne
  • Australie
      • Chermside, Australie
      • Clayton, Australie
      • Melbourne, Australie
      • South Brisbane, Australie
      • Westmead, Australie
  • Belgique
      • Bruxelles, Belgique
      • Gent, Belgique
      • Leuven, Belgique
  • Canada
      • Calgary, Canada
      • Toronto, Canada
      • Vancouver, Canada
  • France
      • Paris Cedex 14, France
  • Irlande
      • Cork, Irlande
      • Dublin, Irlande
  • Italie
      • Bari, Italie
      • Milano, Italie
      • Roma, Italie
  • L'Autriche
      • Innsbruck, L'Autriche
  • Royaume-Uni
      • Belfast, Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
      • Cardiff, Royaume-Uni
      • Glasgow, Royaume-Uni
      • Leeds, Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
      • Manchester, Royaume-Uni
      • Newcastle, Royaume-Uni
      • Southampton, Royaume-Uni
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis
      • San Diego, California, États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, États-Unis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis
      • Detroit, Michigan, États-Unis
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, États-Unis
      • Manchester, New Hampshire, États-Unis
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, États-Unis
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis
      • New York, New York, États-Unis
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis
      • Toledo, Ohio, États-Unis
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, États-Unis
      • Nashville, Tennessee, États-Unis
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

8 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Hétérozygote pour la mutation F508del-CFTR et un deuxième allèle CFTR avec un défaut de déclenchement cliniquement démontré comme étant sensible à l'ivacaftor
  • VEMS ≥ 40 % et ≤ 90 % de la normale prédite pour l'âge, le sexe et la taille lors du dépistage
  • Maladie FK stable à en juger par l'investigateur.

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de toute comorbidité qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait confondre les résultats de l'étude ou poser un risque supplémentaire lors de l'administration du médicament à l'étude au sujet.
  • Femmes enceintes et allaitantes (les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage et des visites de la semaine -4).
  • Sujets sexuellement actifs et susceptibles de procréer qui ne sont pas disposés à suivre les exigences en matière de contraception

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Ivacaftor (période de rodage)
Ivacaftor 150 milligrammes (mg) comprimé par voie orale toutes les 12 heures pendant 4 semaines.
Médicament: Ivacaftor
Autres noms:
  • VX-770
Expérimental: VX-661 + Ivacaftor (période de comparaison active)
VX-661 100 mg et ivacaftor 150 mg comprimé combiné à dose fixe par voie orale une fois par jour le matin et ivacaftor 150 mg comprimé par voie orale une fois par jour le soir pendant 8 semaines.
Médicament: Ivacaftor
Autres noms:
  • VX-770
Médicament: Tézacaftor/Ivacaftor
Autres noms:
  • VX-661/VX-770
Comparateur actif: Ivacaftor en monothérapie (période de comparateur actif)
Ivacaftor 150 mg, comprimé par voie orale toutes les 12 heures en monothérapie pendant 8 semaines.
Médicament: Ivacaftor
Autres noms:
  • VX-770

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu par rapport à la ligne de base en pourcentage du volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (FEV1) jusqu'à la semaine 8
Délai: Base de référence, jusqu'à la semaine 8
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
Base de référence, jusqu'à la semaine 8

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement relatif par rapport au départ en pourcentage du volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (FEV1) jusqu'à la semaine 8
Délai: Base de référence, jusqu'à la semaine 8
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
Base de référence, jusqu'à la semaine 8
Changement absolu du score du domaine respiratoire du questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R) de la ligne de base à la semaine 8
Délai: Base de référence, jusqu'à la semaine 8
Le CFQ-R est un résultat validé déclaré par les participants mesurant la qualité de vie liée à la santé des participants atteints de fibrose kystique. Symptômes respiratoires évalués par le domaine respiratoire, plage de scores : 0-100 ; des scores plus élevés indiquant moins de symptômes et une meilleure qualité de vie liée à la santé.
Base de référence, jusqu'à la semaine 8
Changement absolu du chlorure de sueur par rapport à la ligne de base jusqu'à la semaine 8
Délai: Base de référence, jusqu'à la semaine 8
Des échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé.
Base de référence, jusqu'à la semaine 8
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) liés au traitement
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Concentrations plasmatiques minimales (Ctrough) du VX-661, des métabolites VX-661 (M1-VX-661), de l'ivacaftor (IVA) et du métabolite IVA (M1-IVA)
Délai: Prédose à la semaine -2 pour la période de rodage ; Pré-dose à la semaine 2 pour la période de comparateur actif
Prédose à la semaine -2 pour la période de rodage ; Pré-dose à la semaine 2 pour la période de comparateur actif

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 juin 2015

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 septembre 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 septembre 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
3 avril 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
3 avril 2015

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
8 avril 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
8 janvier 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
7 janvier 2019

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 janvier 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • VX14-661-109

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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