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Um estudo de Fase 3 de Tezacaftor (VX-661) em combinação com Ivacaftor (VX-770) em indivíduos com 12 anos ou mais com fibrose cística (FC), que têm uma mutação F508del-CFTR e uma segunda mutação que demonstrou ser clinicamente responsivo ao Ivacaftor

7 de janeiro de 2019 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por ivacaftor, de grupo paralelo para avaliar a eficácia e a segurança de VX-661 em combinação com ivacaftor em indivíduos com 12 anos ou mais com fibrose cística, heterozigotos para a mutação F508del-CFTR e um segundo alelo CFTR com um defeito de gating clinicamente demonstrado como responsivo a Ivacaftor

Este é um estudo de Fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por ivacaftor, de grupos paralelos, multicêntrico de tezacaftor em combinação com ivacaftor em indivíduos com idade igual ou superior a 12 anos com FC que são heterozigotos para a mutação F508del-CFTR e um segundo CFTR alelo com um defeito de gating que é clinicamente demonstrado como responsivo ao ivacaftor.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
156

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Dresden, Alemanha
      • Erlangen, Alemanha
      • Essen, Alemanha
      • Frankfurt, Alemanha
      • Giessen, Alemanha
      • Heidelberg, Alemanha
      • Jena, Alemanha
      • Munchen, Alemanha
  • Austrália
      • Chermside, Austrália
      • Clayton, Austrália
      • Melbourne, Austrália
      • South Brisbane, Austrália
      • Westmead, Austrália
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica
      • Gent, Bélgica
      • Leuven, Bélgica
  • Canadá
      • Calgary, Canadá
      • Toronto, Canadá
      • Vancouver, Canadá
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos
      • San Diego, California, Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos
      • Manchester, New Hampshire, Estados Unidos
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos
      • New York, New York, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos
  • França
      • Paris Cedex 14, França
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
      • Dublin, Irlanda
  • Itália
      • Bari, Itália
      • Milano, Itália
      • Roma, Itália
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido
      • London, Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido
      • Newcastle, Reino Unido
      • Southampton, Reino Unido
  • Áustria
      • Innsbruck, Áustria

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

8 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Heterozigoto para a mutação F508del-CFTR e um segundo alelo CFTR com um defeito de gating que demonstrou clinicamente ser responsivo ao ivacaftor
  • VEF1 ≥40% e ≤90% do normal previsto para idade, sexo e altura durante a triagem
  • Doença de FC estável conforme julgado pelo investigador.

Critério de exclusão:

  • Histórico de qualquer comorbidade que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração do medicamento do estudo ao sujeito.
  • Mulheres grávidas e lactantes (as mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na Triagem e nas Visitas da Semana -4).
  • Sujeitos sexualmente ativos com potencial reprodutivo que não estão dispostos a seguir os requisitos de contracepção

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Ivacaftor (período de execução)
Ivacaftor 150 miligramas (mg) comprimido por via oral a cada 12 horas durante 4 semanas.
Medicamento: Ivacaftor
Outros nomes:
  • VX-770
Experimental: VX-661 + Ivacaftor (período de comparação ativo)
VX-661 100 mg e ivacaftor 150 mg comprimido de combinação de dose fixa por via oral uma vez ao dia pela manhã e ivacaftor 150 mg comprimido por via oral uma vez ao dia à noite por 8 semanas.
Medicamento: Ivacaftor
Outros nomes:
  • VX-770
Medicamento: Tezacaftor/Ivacaftor
Outros nomes:
  • VX-661/VX-770
Comparador Ativo: Monoterapia com ivacaftor (período de comparação ativo)
Ivacaftor 150 mg comprimido por via oral a cada 12 horas em monoterapia por 8 semanas.
Medicamento: Ivacaftor
Outros nomes:
  • VX-770

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta desde a linha de base em porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (FEV1) até a semana 8
Prazo: Linha de base, até a semana 8
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
Linha de base, até a semana 8

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração relativa desde a linha de base em porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (FEV1) até a semana 8
Prazo: Linha de base, até a semana 8
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
Linha de base, até a semana 8
Mudança absoluta no questionário de fibrose cística revisado (CFQ-R) Pontuação do domínio respiratório desde a linha de base até a semana 8
Prazo: Linha de base, até a semana 8
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
Linha de base, até a semana 8
Alteração absoluta desde a linha de base no cloreto de suor até a semana 8
Prazo: Linha de base, até a semana 8
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
Linha de base, até a semana 8
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Linha de base até a semana 16
Linha de base até a semana 16
Concentrações plasmáticas mínimas (Cvale) de metabólitos VX-661, VX-661 (M1-VX-661), ivacaftor (IVA) e metabólito IVA (M1-IVA)
Prazo: Pré-dose na Semana -2 para o período inicial; Pré-dose na semana 2 para o período do comparador ativo
Pré-dose na Semana -2 para o período inicial; Pré-dose na semana 2 para o período do comparador ativo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de junho de 2015

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de setembro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de setembro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
3 de abril de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
3 de abril de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
8 de abril de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
8 de janeiro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
7 de janeiro de 2019

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de janeiro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • VX14-661-109

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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