Une étude de phase 3 du Tezacaftor (VX-661) en association avec l'ivacaftor (VX-770) chez des sujets âgés de 12 ans et plus atteints de fibrose kystique (FK), qui ont une mutation F508del-CFTR et une seconde mutation qui a été démontrée être cliniquement réactif à l'ivacaftor
7 janvier 2019 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par l'ivacaftor, en groupes parallèles pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du VX-661 en association avec l'ivacaftor chez des sujets âgés de 12 ans et plus atteints de fibrose kystique, hétérozygotes pour la mutation F508del-CFTR et un deuxième allèle CFTR avec un défaut de déclenchement cliniquement démontré comme étant sensible à l'ivacaftor
Il s'agit d'une étude multicentrique de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par l'ivacaftor, en groupes parallèles, portant sur le tezacaftor en association avec l'ivacaftor chez des sujets âgés de 12 ans et plus atteints de mucoviscidose hétérozygotes pour la mutation F508del-CFTR et un deuxième CFTR allèle avec un défaut de déclenchement cliniquement démontré comme étant sensible à l'ivacaftor.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
156
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Dresden, Allemagne
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Erlangen, Allemagne
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Essen, Allemagne
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Frankfurt, Allemagne
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Giessen, Allemagne
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Heidelberg, Allemagne
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Jena, Allemagne
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Munchen, Allemagne
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Chermside, Australie
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Clayton, Australie
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Melbourne, Australie
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South Brisbane, Australie
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Westmead, Australie
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Bruxelles, Belgique
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Gent, Belgique
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Leuven, Belgique
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Calgary, Canada
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Toronto, Canada
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Vancouver, Canada
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Paris Cedex 14, France
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Cork, Irlande
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Dublin, Irlande
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Bari, Italie
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Milano, Italie
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Roma, Italie
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Innsbruck, L'Autriche
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Belfast, Royaume-Uni
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Birmingham, Royaume-Uni
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Cardiff, Royaume-Uni
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Glasgow, Royaume-Uni
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Leeds, Royaume-Uni
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London, Royaume-Uni
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Manchester, Royaume-Uni
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Newcastle, Royaume-Uni
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Southampton, Royaume-Uni
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis
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California
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Oakland, California, États-Unis
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San Diego, California, États-Unis
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis
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Florida
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Orlando, Florida, États-Unis
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Georgia
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Augusta, Georgia, États-Unis
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, États-Unis
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis
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Detroit, Michigan, États-Unis
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Grand Rapids, Michigan, États-Unis
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, États-Unis
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, États-Unis
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, États-Unis
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Manchester, New Hampshire, États-Unis
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, États-Unis
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New Brunswick, New Jersey, États-Unis
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New York
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Albany, New York, États-Unis
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New York, New York, États-Unis
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis
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Toledo, Ohio, États-Unis
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, États-Unis
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, États-Unis
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Nashville, Tennessee, États-Unis
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, États-Unis
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
8 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Hétérozygote pour la mutation F508del-CFTR et un deuxième allèle CFTR avec un défaut de déclenchement cliniquement démontré comme étant sensible à l'ivacaftor
- VEMS ≥ 40 % et ≤ 90 % de la normale prédite pour l'âge, le sexe et la taille lors du dépistage
- Maladie FK stable à en juger par l'investigateur.
Critère d'exclusion:
- Antécédents de toute comorbidité qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait confondre les résultats de l'étude ou poser un risque supplémentaire lors de l'administration du médicament à l'étude au sujet.
- Femmes enceintes et allaitantes (les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage et des visites de la semaine -4).
- Sujets sexuellement actifs et susceptibles de procréer qui ne sont pas disposés à suivre les exigences en matière de contraception
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Ivacaftor (période de rodage)
Ivacaftor 150 milligrammes (mg) comprimé par voie orale toutes les 12 heures pendant 4 semaines.
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Autres noms:
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Expérimental: VX-661 + Ivacaftor (période de comparaison active)
VX-661 100 mg et ivacaftor 150 mg comprimé combiné à dose fixe par voie orale une fois par jour le matin et ivacaftor 150 mg comprimé par voie orale une fois par jour le soir pendant 8 semaines.
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Autres noms:
Autres noms:
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Comparateur actif: Ivacaftor en monothérapie (période de comparateur actif)
Ivacaftor 150 mg, comprimé par voie orale toutes les 12 heures en monothérapie pendant 8 semaines.
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Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement absolu par rapport à la ligne de base en pourcentage du volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (FEV1) jusqu'à la semaine 8
Délai: Base de référence, jusqu'à la semaine 8
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Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
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Base de référence, jusqu'à la semaine 8
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement relatif par rapport au départ en pourcentage du volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (FEV1) jusqu'à la semaine 8
Délai: Base de référence, jusqu'à la semaine 8
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Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
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Base de référence, jusqu'à la semaine 8
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Changement absolu du score du domaine respiratoire du questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R) de la ligne de base à la semaine 8
Délai: Base de référence, jusqu'à la semaine 8
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Le CFQ-R est un résultat validé déclaré par les participants mesurant la qualité de vie liée à la santé des participants atteints de fibrose kystique.
Symptômes respiratoires évalués par le domaine respiratoire, plage de scores : 0-100 ; des scores plus élevés indiquant moins de symptômes et une meilleure qualité de vie liée à la santé.
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Base de référence, jusqu'à la semaine 8
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Changement absolu du chlorure de sueur par rapport à la ligne de base jusqu'à la semaine 8
Délai: Base de référence, jusqu'à la semaine 8
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Des échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé.
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Base de référence, jusqu'à la semaine 8
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Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) liés au traitement
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
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Base de référence jusqu'à la semaine 16
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Concentrations plasmatiques minimales (Ctrough) du VX-661, des métabolites VX-661 (M1-VX-661), de l'ivacaftor (IVA) et du métabolite IVA (M1-IVA)
Délai: Prédose à la semaine -2 pour la période de rodage ; Pré-dose à la semaine 2 pour la période de comparateur actif
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Prédose à la semaine -2 pour la période de rodage ; Pré-dose à la semaine 2 pour la période de comparateur actif
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 juin 2015
Achèvement primaire (Réel)
1 septembre 2017
Achèvement de l'étude (Réel)
1 septembre 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 avril 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
3 avril 2015
Première publication (Estimation)
8 avril 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
8 janvier 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 janvier 2019
Dernière vérification
1 janvier 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système digestif
- Processus pathologiques
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies pulmonaires
- Nourrisson, nouveau-né, maladies
- Maladies génétiques, innées
- Maladies pancréatiques
- Fibrose
- Fibrose kystique
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Modulateurs de transport membranaire
- Agonistes des canaux chlorure
- Ivacaftor
Autres numéros d'identification d'étude
- VX14-661-109
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