Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 3-studie af Tezacaftor (VX-661) i kombination med Ivacaftor (VX-770) i ​​forsøgspersoner i alderen 12 år og ældre med cystisk fibrose (CF), som har én F508del-CFTR-mutation og en anden mutation, der er blevet påvist til være klinisk lydhør overfor Ivacaftor

7. januar 2019 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, ivacaftor-kontrolleret, parallelgruppeundersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​VX-661 i kombination med Ivacaftor hos forsøgspersoner i alderen 12 år og ældre med cystisk fibrose, heterozygot for F508del-CFTR Mutation og en anden CFTR-allel med en gating-defekt, der er klinisk demonstreret at være Ivacaftor-responsiv

Dette er et fase 3, randomiseret, dobbeltblindt, ivacaftor-kontrolleret, parallel-gruppe, multicenter studie af tezacaftor i kombination med ivacaftor i forsøgspersoner i alderen 12 år og ældre med CF, som er heterozygote for F508del-CFTR mutationen og en anden CFTR allel med en gating-defekt, der er klinisk påvist at være ivacaftor-responsiv.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
156

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Chermside, Australien
      • Clayton, Australien
      • Melbourne, Australien
      • South Brisbane, Australien
      • Westmead, Australien
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien
      • Gent, Belgien
      • Leuven, Belgien
  • Canada
      • Calgary, Canada
      • Toronto, Canada
      • Vancouver, Canada
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
      • Newcastle, Det Forenede Kongerige
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater
      • San Diego, California, Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater
      • Manchester, New Hampshire, Forenede Stater
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater
      • New York, New York, Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater
  • Frankrig
      • Paris Cedex 14, Frankrig
  • Irland
      • Cork, Irland
      • Dublin, Irland
  • Italien
      • Bari, Italien
      • Milano, Italien
      • Roma, Italien
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland
      • Erlangen, Tyskland
      • Essen, Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
      • Giessen, Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland
      • Jena, Tyskland
      • Munchen, Tyskland
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Heterozygot for F508del-CFTR-mutation og en anden CFTR-allel med en gating-defekt, der er klinisk påvist at være ivacaftor-responsiv
  • FEV1 ≥40 % og ≤90 % af forventet normal for alder, køn og højde under screening
  • Stabil CF-sygdom bedømt af investigator.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med enhver komorbiditet, der efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved administration af forsøgslægemidlet til forsøgspersonen.
  • Gravide og ammende kvinder (kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og uge -4 besøg).
  • Seksuelt aktive forsøgspersoner med reproduktionspotentiale, som ikke er villige til at følge præventionskravene

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Ivacaftor (indkøringsperiode)
Ivacaftor 150 milligram (mg) tablet oralt hver 12. time i 4 uger.
Medicin: Ivacaftor
Andre navne:
  • VX-770
Eksperimentel: VX-661 + Ivacaftor (aktiv sammenligningsperiode)
VX-661 100 mg og ivacaftor 150 mg fastdosis kombinationstablet oralt én gang dagligt om morgenen og ivacaftor 150 mg tablet oralt én gang dagligt om aftenen i 8 uger.
Medicin: Ivacaftor
Andre navne:
  • VX-770
Medicin: Tezacaftor/Ivacaftor
Andre navne:
  • VX-661/VX-770
Aktiv komparator: Ivacaftor monoterapi (aktiv sammenligningsperiode)
Ivacaftor 150 mg tablet oralt hver 12. time som monoterapi i 8 uger.
Medicin: Ivacaftor
Andre navne:
  • VX-770

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline i procent forudsagt forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) til og med uge 8
Tidsramme: Baseline, til og med uge 8
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
Baseline, til og med uge 8

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Relativ ændring fra baseline i procent forudsagt forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) til og med uge 8
Tidsramme: Baseline, til og med uge 8
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
Baseline, til og med uge 8
Absolut ændring i cystisk fibrose spørgeskema-revideret (CFQ-R) respiratorisk domænescore fra baseline til uge 8
Tidsramme: Baseline, til og med uge 8
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Respiratorisk domæne vurderet respiratoriske symptomer, scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Baseline, til og med uge 8
Absolut ændring fra baseline i svedklorid gennem uge 8
Tidsramme: Baseline, til og med uge 8
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Baseline, til og med uge 8
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Baseline op til uge 16
Baseline op til uge 16
Lavplasmakoncentrationer (Ctrough) af VX-661, VX-661 Metabolitter (M1-VX-661), Ivacaftor (IVA) og IVA Metabolite (M1-IVA)
Tidsramme: Foruddosis i uge -2 for indkøringsperiode; Præ-dosis i uge 2 for aktiv sammenligningsperiode
Foruddosis i uge -2 for indkøringsperiode; Præ-dosis i uge 2 for aktiv sammenligningsperiode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. september 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. september 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
3. april 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. april 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. april 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
8. januar 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. januar 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • VX14-661-109

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger