Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 3-studie av Tezacaftor (VX-661) i kombinasjon med Ivacaftor (VX-770) hos forsøkspersoner i alderen 12 år og eldre med cystisk fibrose (CF), som har én F508del-CFTR-mutasjon og en andre mutasjon som har blitt demonstrert til være klinisk responsiv overfor Ivacaftor

7. januar 2019 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, Ivacaftor-kontrollert, parallellgruppestudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til VX-661 i kombinasjon med Ivacaftor hos personer i alderen 12 år og eldre med cystisk fibrose, heterozygot for F508del-CFTR Mutation og en andre CFTR-allel med en gating-defekt som er klinisk demonstrert å være Ivacaftor-responsiv

Dette er en fase 3, randomisert, dobbeltblind, ivacaftor-kontrollert, parallellgruppe, multisenterstudie av tezacaftor i kombinasjon med ivacaftor hos personer i alderen 12 år og eldre med CF som er heterozygote for F508del-CFTR-mutasjonen og en andre CFTR allel med en gating-defekt som er klinisk demonstrert å være ivacaftor-responsiv.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
156

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Chermside, Australia
      • Clayton, Australia
      • Melbourne, Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia
      • Gent, Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Canada
      • Calgary, Canada
      • Toronto, Canada
      • Vancouver, Canada
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater
      • San Diego, California, Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater
      • Detroit, Michigan, Forente stater
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater
      • Manchester, New Hampshire, Forente stater
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forente stater
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater
      • New York, New York, Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater
      • Toledo, Ohio, Forente stater
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater
      • Nashville, Tennessee, Forente stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater
  • Frankrike
      • Paris Cedex 14, Frankrike
  • Irland
      • Cork, Irland
      • Dublin, Irland
  • Italia
      • Bari, Italia
      • Milano, Italia
      • Roma, Italia
  • Storbritannia
      • Belfast, Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
      • Cardiff, Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia
      • Leeds, Storbritannia
      • London, Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia
      • Newcastle, Storbritannia
      • Southampton, Storbritannia
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland
      • Erlangen, Tyskland
      • Essen, Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
      • Giessen, Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland
      • Jena, Tyskland
      • Munchen, Tyskland
  • Østerrike
      • Innsbruck, Østerrike

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

8 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Heterozygot for F508del-CFTR-mutasjon og en andre CFTR-allel med en gating-defekt som er klinisk demonstrert å være ivacaftor-responsiv
  • FEV1 ≥40 % og ≤90 % av antatt normal for alder, kjønn og høyde under screening
  • Stabil CF-sykdom som bedømt av etterforskeren.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om enhver komorbiditet som, etter etterforskerens oppfatning, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko ved administrering av studiemedikament til forsøkspersonen.
  • Gravide og ammende kvinner (kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest ved screening og uke -4 besøk).
  • Seksuelt aktive personer med reproduksjonspotensial som ikke er villige til å følge prevensjonskravene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Ivacaftor (innkjøringsperiode)
Ivacaftor 150 milligram (mg) tablett oralt hver 12. time i 4 uker.
Legemiddel: Ivacaftor
Andre navn:
  • VX-770
Eksperimentell: VX-661 + Ivacaftor (aktiv komparatorperiode)
VX-661 100 mg og ivacaftor 150 mg fastdose kombinasjonstablett oralt én gang daglig om morgenen og ivacaftor 150 mg tablett oralt én gang daglig om kvelden i 8 uker.
Legemiddel: Ivacaftor
Andre navn:
  • VX-770
Legemiddel: Tezacaftor/Ivacaftor
Andre navn:
  • VX-661/VX-770
Aktiv komparator: Ivacaftor monoterapi (aktiv sammenligningsperiode)
Ivacaftor 150 mg tablett oralt hver 12. time som monoterapi i 8 uker.
Legemiddel: Ivacaftor
Andre navn:
  • VX-770

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) til og med uke 8
Tidsramme: Grunnlinje, gjennom uke 8
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Grunnlinje, gjennom uke 8

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Relativ endring fra baseline i prosent anslått tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) til og med uke 8
Tidsramme: Grunnlinje, gjennom uke 8
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Grunnlinje, gjennom uke 8
Absolutt endring i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng fra baseline til uke 8
Tidsramme: Grunnlinje, gjennom uke 8
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet.
Grunnlinje, gjennom uke 8
Absolutt endring fra baseline i svetteklorid gjennom uke 8
Tidsramme: Grunnlinje, gjennom uke 8
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
Grunnlinje, gjennom uke 8
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline frem til uke 16
Baseline frem til uke 16
Lavplasmakonsentrasjoner (Ctrough) av VX-661, VX-661 Metabolitter (M1-VX-661), Ivacaftor (IVA) og IVA Metabolite (M1-IVA)
Tidsramme: Forhåndsdosering i uke -2 for innkjøringsperiode; Fordose i uke 2 for aktiv komparatorperiode
Forhåndsdosering i uke -2 for innkjøringsperiode; Fordose i uke 2 for aktiv komparatorperiode

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. juni 2015

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. september 2017

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. september 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
3. april 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
3. april 2015

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
8. april 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
8. januar 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
7. januar 2019

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. januar 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • VX14-661-109

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger