Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie III fazy tezakaftoru (VX-661) w skojarzeniu z iwakaftorem (VX-770) u osób w wieku 12 lat i starszych z mukowiscydozą (CF), u których wykazano jedną mutację F508del-CFTR i drugą mutację być klinicznie wrażliwy na iwakaftor

7 stycznia 2019 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane iwakaftorem badanie fazy 3 w równoległych grupach oceniające skuteczność i bezpieczeństwo VX-661 w połączeniu z iwakaftorem u osób w wieku 12 lat i starszych z mukowiscydozą, heterozygotycznych pod względem mutacji F508del-CFTR oraz drugi allel CFTR z defektem bramkowania, który, jak wykazano klinicznie, odpowiada na iwakaftor

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane iwakaftorem, prowadzone w grupach równoległych, wieloośrodkowe badanie fazy 3 dotyczące tezakaftoru w skojarzeniu z iwakaftorem u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z mukowiscydozą, którzy są heterozygotami pod względem mutacji F508del-CFTR i drugiej CFTR allel z defektem bramkowania, co do którego wykazano klinicznie, że odpowiada na iwakaftor.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
156

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Chermside, Australia
      • Clayton, Australia
      • Melbourne, Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
  • Austria
      • Innsbruck, Austria
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia
      • Gent, Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Francja
      • Paris Cedex 14, Francja
  • Irlandia
      • Cork, Irlandia
      • Dublin, Irlandia
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
      • Toronto, Kanada
      • Vancouver, Kanada
  • Niemcy
      • Dresden, Niemcy
      • Erlangen, Niemcy
      • Essen, Niemcy
      • Frankfurt, Niemcy
      • Giessen, Niemcy
      • Heidelberg, Niemcy
      • Jena, Niemcy
      • Munchen, Niemcy
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone
      • Manchester, New Hampshire, Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone
  • Włochy
      • Bari, Włochy
      • Milano, Włochy
      • Roma, Włochy
  • Zjednoczone Królestwo
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
      • Newcastle, Zjednoczone Królestwo
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Heterozygota pod względem mutacji F508del-CFTR i drugiego allelu CFTR z defektem bramkowania, co do którego wykazano klinicznie, że reaguje na iwakaftor
  • FEV1 ≥40% i ≤90% wartości należnej dla wieku, płci i wzrostu podczas badania przesiewowego
  • Stabilna choroba CF w ocenie badacza.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia jakiejkolwiek choroby współistniejącej, która zdaniem badacza mogłaby zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe ryzyko przy podawaniu badanemu leku badanemu.
  • Kobiety w ciąży i karmiące piersią (kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego podczas wizyty przesiewowej i wizyty w tygodniu 4).
  • Osoby aktywne seksualnie w wieku rozrodczym, które nie chcą przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Iwakaftor (okres docierania)
Iwakaftor 150 miligramów (mg) tabletka doustnie co 12 godzin przez 4 tygodnie.
Lek: Iwakaftor
Inne nazwy:
  • VX-770
Eksperymentalny: VX-661 + Iwakaftor (Aktywny okres porównawczy)
VX-661 100 mg i iwakaftor 150 mg tabletki złożone o ustalonej dawce doustnie raz dziennie rano i iwakaftor 150 mg tabletka doustnie raz dziennie wieczorem przez 8 tygodni.
Lek: Iwakaftor
Inne nazwy:
  • VX-770
Lek: Tezakaftor/Iwakaftor
Inne nazwy:
  • VX-661/VX-770
Aktywny komparator: Monoterapia iwakaftorem (Aktywny okres porównawczy)
Iwakaftor 150 mg tabletki doustnie co 12 godzin w monoterapii przez 8 tygodni.
Lek: Iwakaftor
Inne nazwy:
  • VX-770

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) do 8. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 8
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Wartość wyjściowa, do tygodnia 8

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Względna zmiana od wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) do tygodnia 8
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 8
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Wartość wyjściowa, do tygodnia 8
Bezwzględna zmiana w zmienionym Kwestionariuszu Mukowiscydozy (CFQ-R) w zakresie oceny domeny oddechowej od wartości początkowej do 8. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 8
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Wartość wyjściowa, do tygodnia 8
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie od wartości wyjściowej do 8. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 8
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Wartość wyjściowa, do tygodnia 8
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 16 tygodnia
Linia bazowa do 16 tygodnia
Minimalne stężenia w osoczu (Ctrough) metabolitów VX-661, VX-661 (M1-VX-661), iwakaftoru (IVA) i metabolitu IVA (M1-IVA)
Ramy czasowe: Dawkowanie wstępne w Tygodniu -2 w okresie docierania; Dawkę wstępną w Tygodniu 2 dla aktywnego okresu porównawczego
Dawkowanie wstępne w Tygodniu -2 w okresie docierania; Dawkę wstępną w Tygodniu 2 dla aktywnego okresu porównawczego

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 czerwca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 września 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 września 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
3 kwietnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 kwietnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
8 kwietnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
8 stycznia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 stycznia 2019

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • VX14-661-109

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami