Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 3-onderzoek van Tezacaftor (VX-661) in combinatie met Ivacaftor (VX-770) bij proefpersonen van 12 jaar en ouder met cystic fibrosis (CF), die één F508del-CFTR-mutatie en een tweede mutatie hebben waarvan is aangetoond dat ze klinisch responsief zijn voor Ivacaftor

7 januari 2019 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind, ivacaftor-gecontroleerd onderzoek met parallelle groepen ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van VX-661 in combinatie met ivacaftor bij proefpersonen van 12 jaar en ouder met cystische fibrose, heterozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie en een tweede CFTR-allel met een gating-defect waarvan klinisch is aangetoond dat het reageert op Ivacaftor

Dit is een fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, ivacaftor-gecontroleerde, parallelle groep, multicenter studie van tezacaftor in combinatie met ivacaftor bij proefpersonen van 12 jaar en ouder met CF die heterozygoot zijn voor de F508del-CFTR-mutatie en een tweede CFTR allel met een poortdefect waarvan klinisch is aangetoond dat het reageert op ivacaftor.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
156

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Chermside, Australië
      • Clayton, Australië
      • Melbourne, Australië
      • South Brisbane, Australië
      • Westmead, Australië
  • België
      • Bruxelles, België
      • Gent, België
      • Leuven, België
  • Canada
      • Calgary, Canada
      • Toronto, Canada
      • Vancouver, Canada
  • Duitsland
      • Dresden, Duitsland
      • Erlangen, Duitsland
      • Essen, Duitsland
      • Frankfurt, Duitsland
      • Giessen, Duitsland
      • Heidelberg, Duitsland
      • Jena, Duitsland
      • Munchen, Duitsland
  • Frankrijk
      • Paris Cedex 14, Frankrijk
  • Ierland
      • Cork, Ierland
      • Dublin, Ierland
  • Italië
      • Bari, Italië
      • Milano, Italië
      • Roma, Italië
  • Oostenrijk
      • Innsbruck, Oostenrijk
  • Verenigd Koninkrijk
      • Belfast, Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
      • Newcastle, Verenigd Koninkrijk
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten
      • San Diego, California, Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten
      • Manchester, New Hampshire, Verenigde Staten
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten
      • New York, New York, Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Heterozygoot voor F508del-CFTR-mutatie en een tweede CFTR-allel met een gating-defect waarvan klinisch is aangetoond dat het reageert op ivacaftor
  • FEV1 ≥40% en ≤90% van voorspeld normaal voor leeftijd, geslacht en lengte tijdens screening
  • Stabiele CF-ziekte zoals beoordeeld door de onderzoeker.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van enige comorbiditeit die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of een bijkomend risico zou kunnen vormen bij het toedienen van het onderzoeksgeneesmiddel aan de proefpersoon.
  • Zwangere en zogende vrouwen (vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij screening en week -4 bezoeken).
  • Seksueel actieve personen van reproductief potentieel die niet bereid zijn om de anticonceptie-eisen te volgen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Ivacaftor (inloopperiode)
Ivacaftor 150 milligram (mg) tablet oraal om de 12 uur gedurende 4 weken.
Geneesmiddel: Ivacaftor
Andere namen:
  • VX-770
Experimenteel: VX-661 + Ivacaftor (actieve comparatorperiode)
VX-661 100 mg en ivacaftor 150 mg tablet met een vaste dosiscombinatie oraal eenmaal daags 's morgens en ivacaftor 150 mg tablet oraal eenmaal daags 's avonds gedurende 8 weken.
Geneesmiddel: Ivacaftor
Andere namen:
  • VX-770
Geneesmiddel: Tezacaftor/Ivacaftor
Andere namen:
  • VX-661/VX-770
Actieve vergelijker: Ivacaftor monotherapie (actieve comparatorperiode)
Ivacaftor 150 mg tablet oraal om de 12 uur als monotherapie gedurende 8 weken.
Geneesmiddel: Ivacaftor
Andere namen:
  • VX-770

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering vanaf baseline in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) tot en met week 8
Tijdsspanne: Basislijn, tot en met week 8
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
Basislijn, tot en met week 8

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Relatieve verandering vanaf baseline in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) tot en met week 8
Tijdsspanne: Basislijn, tot en met week 8
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
Basislijn, tot en met week 8
Absolute verandering in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Ademhalingsdomeinscore vanaf baseline tot en met week 8
Tijdsspanne: Basislijn, tot en met week 8
De CFQ-R is een gevalideerde door deelnemers gerapporteerde uitkomst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet voor deelnemers met cystic fibrosis. Ademhalingsdomein beoordeelde ademhalingssymptomen, scorebereik: 0-100; hogere scores duiden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Basislijn, tot en met week 8
Absolute verandering van baseline in zweetchloride tot en met week 8
Tijdsspanne: Basislijn, tot en met week 8
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
Basislijn, tot en met week 8
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 16
Basislijn tot week 16
Dalplasmaconcentraties (Cdal) van VX-661, VX-661 metabolieten (M1-VX-661), Ivacaftor (IVA) en IVA metaboliet (M1-IVA)
Tijdsspanne: Voordosering in week -2 voor inloopperiode; Pre-dosis in week 2 voor actieve comparatorperiode
Voordosering in week -2 voor inloopperiode; Pre-dosis in week 2 voor actieve comparatorperiode

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 juni 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 september 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 september 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
3 april 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
3 april 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
8 april 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
8 januari 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
7 januari 2019

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 januari 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • VX14-661-109

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen