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Étude d'efficacité et d'innocuité du mavorixafor chez des participants atteints de verrues, d'hypogammaglobulinémie, d'infections et du syndrome de myélokathexis (WHIM)

1 juillet 2026 mis à jour par: X4 Pharmaceuticals

Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et multicentrique sur le mavorixafor chez des patients atteints du syndrome WHIM avec extension en ouvert

Cette étude comporte une période randomisée contrôlée par placebo en double aveugle et une période ouverte. L'objectif principal de la période randomisée contrôlée par placebo est de démontrer l'efficacité du mavorixafor chez les participants atteints du syndrome WHIM, telle qu'évaluée par l'augmentation des taux de neutrophiles circulants par rapport au placebo, et par rapport à un seuil cliniquement significatif. L'objectif principal de la période ouverte est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du mavorixafor chez les participants atteints du syndrome WHIM. Les participants sont autorisés à poursuivre le traitement pendant la période ouverte, si applicable au niveau régional, jusqu'à ce que le mavorixafor devienne disponible dans le commerce, ou jusqu'à ce que l'étude soit terminée par le commanditaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
31

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australie, 4006
        • Wesley Hospital
      • South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital
  • Corée du Sud
      • Seoul, Corée du Sud, 03080
        • Seoul National University Hospital, Children's Hospital
  • Danemark
      • Aarhus, Danemark, 8000
        • Aarhus University Hospital
  • Espagne
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, Espagne, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, Espagne, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • France
      • Paris, France, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, France, 75571
        • CHU Paris Est, Hôpital d'Enfants Armand-Trousseau
    • Rhne
      • Lyon, Rhne, France, 69008
        • CHU de Lyon, Institut d'Hematologie et d'Oncologie Pediatrique
  • Hongrie
    • Hajdú-Bihar
      • Debrecen, Hajdú-Bihar, Hongrie, H-4031
        • University of Debrecen, Affiliated Department of Infectology
  • Israël
      • Afula, Israël, 1834111
        • Haemek Medical Center
  • Italie
    • Piazza Del Mercato
      • Brescia, Piazza Del Mercato, Italie, 25123
        • Università degli Studi di Brescia, Scienze Cliniche e Sperimentali
  • L'Autriche
      • Vienna, L'Autriche, 1090
        • Medical University of Vienna - Medizinische Universität Wien
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
        • Emma Children's Hospital Academic Medical Center (AMC)
  • Russie
      • Moscow, Russie, 117997
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
      • Saint Pertersburg, Russie, 197022
        • Academician I.P. Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
  • Turquie (Türkiye)
    • Adana
      • Sarıçam, Adana, Turquie (Türkiye), 1330
        • Cukurova University Faculty of Medicine
  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • University of California San Diego Health/Rady Children's Hospital
      • Thousand Oaks, California, États-Unis, 91320
        • California Dermatology Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21224
        • Johns Hopkins University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390-9020
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion pour la période randomisée contrôlée par placebo :

  • Avoir signé le formulaire de consentement éclairé approuvé actuel. Les participants de moins de 18 ans (aux Pays-Bas et dans d'autres régions applicables, les participants de moins de 16 ans) signeront un formulaire de consentement éclairé approuvé et devront également avoir un consentement signé des parents/tuteurs légaux.
  • Avoir une mutation confirmée par le génotype du récepteur 4 de la chimiokine (motif C-X-C) (CXCR4) compatible avec le phénotype WHIM.
  • Accepter d'utiliser une forme de contraception très efficace.
  • Être disposé et capable de se conformer au protocole.
  • Avoir confirmé ANC ≤ 400 cellules/µL lors du dépistage, obtenu alors que le participant n'a aucune preuve clinique d'infection.

Critères d'inclusion pour la période d'étiquette ouverte :

  • A terminé la période randomisée ; ou
  • Libération anticipée de la période randomisée.

Critère d'exclusion:

  • A une hypersensibilité systémique connue à la substance médicamenteuse mavorixafor, à ses ingrédients inactifs ou au placebo.
  • Est enceinte ou allaite.
  • A une condition médicale ou personnelle qui, de l'avis de l'investigateur, peut potentiellement compromettre la sécurité ou la conformité du participant ou peut empêcher le participant de mener à bien l'étude clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Mavorixafor
Les participants (adultes et adolescents [12 à 17 ans pesant > 50 kilogrammes [kg]) recevront du mavorixafor 400 milligrammes (mg) une fois par jour (QD) par voie orale pendant 52 semaines au cours de la période randomisée contrôlée par placebo. Les adolescents pesant ≤ 50 kg recevront du mavorixafor 200 mg une fois par jour. Les participants qui terminent la période randomisée contrôlée par placebo ou qui se voient accorder une libération anticipée en raison d'infections récurrentes ou importantes, tel qu'évalué par un comité d'arbitrage indépendant en aveugle, se verront offrir la possibilité de s'inscrire à la période ouverte et de recevoir un traitement avec mavorixafor 400 mg une fois par jour par voie orale jusqu'à la disponibilité commerciale ou la fin de l'étude par le promoteur.
Médicament: Mavorixafor
Mavorixafor fourni sous forme de gélules de 100 mg.
Autres noms:
  • AMD11070
  • X4P-001
Comparateur placebo: Placebo
Les participants recevront un placebo correspondant au mavorixafor QD par voie orale pendant 52 semaines au cours de la période randomisée contrôlée par placebo. Les participants qui terminent la période randomisée contrôlée par placebo ou qui se voient accorder une libération anticipée en raison d'infections récurrentes ou importantes, comme jugé par un AC indépendant en aveugle, se verront offrir la possibilité de s'inscrire à la période ouverte et de recevoir un traitement avec mavorixafor 400 mg une fois par jour par voie orale jusqu'à la disponibilité commerciale ou la fin de l'étude par le commanditaire.
Médicament: Mavorixafor
Mavorixafor fourni sous forme de gélules de 100 mg.
Autres noms:
  • AMD11070
  • X4P-001
Médicament: Placebo
Placebo correspondant aux gélules de mavorixafor

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Délai
Période randomisée contrôlée par placebo : temps (en heures) au-dessus du seuil de numération absolue des neutrophiles (TAT-ANC en heures) ≥ 500 cellules/microlitre (µL) sur une période de 24 heures
Délai: Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 min (chacun ± 5 min) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacun ± 15 min) après -dose au départ, semaines 13, 26, 39 et 52
Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 min (chacun ± 5 min) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacun ± 15 min) après -dose au départ, semaines 13, 26, 39 et 52
Période en ouvert : pourcentage de participants présentant des événements indésirables (EI)
Délai: Du jour 1 (fin de la période randomisée) jusqu'à la fin de l'étude (30 jours après le traitement en période ouverte [Semaine 56 de la période ouverte])
Du jour 1 (fin de la période randomisée) jusqu'à la fin de l'étude (30 jours après le traitement en période ouverte [Semaine 56 de la période ouverte])

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Période randomisée contrôlée par placebo : temps (en heures) au-dessus du seuil de numération lymphocytaire absolue (TAT-ALC) ≥ 1 000 cellules/µL sur une période de 24 heures
Délai: Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose au départ, semaines 13, 26, 39 et 52
Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose au départ, semaines 13, 26, 39 et 52
Période randomisée contrôlée par placebo : Efficacité clinique composite du Mavorixafor basée sur le score total d'infection et le score total de modification des verrues
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : changement par rapport au départ du score total de verrues à la semaine 52
Délai: Ligne de base, semaine 52
Ligne de base, semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : score total d'infection pour Mavorixafor
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : délai de libération précoce
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : TAT-ALC de ≥ 1 000 cellules/µL chez les participants atteints de lymphopénie
Délai: Ligne de base
Ligne de base
Période randomisée contrôlée par placebo : score total d'infection pour les participants utilisant des non-immunoglobulines (non Ig) (pourcentage de participants infectés)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : modification du score total de verrues au départ, basée sur l'impression clinique globale de changement (CGI-C)
Délai: Ligne de base
Ligne de base
Période randomisée contrôlée par placebo : efficacité clinique composite (score total d'infection et score total de modification des verrues) pour les participants n'utilisant pas d'Ig
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
L'efficacité clinique composite sera calculée en utilisant le score total d'infection et le score total de changement de verrues pour les participants avec des verrues au départ ou sans Ig. Il sera analysé par un CA indépendant en aveugle.
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : modification du score total de verrues au départ (CGI-C), d'après l'examen d'un dermatologue local
Délai: Ligne de base
Ligne de base
Période randomisée contrôlée par placebo : impression globale de changement du participant (PGI-C)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : impression globale de gravité du participant (PGI-S)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : niveaux de titre du vaccin à la semaine 52 chez les participants vaccinés à la semaine 13, atteints de tétanos, de diphtérie et de coqueluche (dcaT), y compris la toxine coquelucheuse et le tétanos
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : niveaux de titre du vaccin à la semaine 52 pour le virus du papillome humain (VPH) 16 et le VPH 18 chez les participants recevant des vaccins avec le vaccin contre le VPH 9-valent, recombinant (Gardasil®9)
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : modification par rapport au départ de l'impression clinique globale de gravité (CGI-S), basée sur l'examen d'un dermatologue local
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : nombre de participants infectés
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : période sans infection
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : nombre de jours perdus au travail/à l'école
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : qualité de vie mesurée par le score d'une enquête abrégée en 36 éléments
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : qualité de vie mesurée par le score EuroQoL-5 Dimension-5 Level (EQ-5D-5L)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : qualité de vie mesurée par le score de l'indice de qualité de vie (IQL)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : qualité de vie mesurée par le score LQI dermatologique
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : qualité de vie mesurée par le score de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : changement par rapport au départ dans les verrues anogénitales (AG) basé sur l'évaluation CGI-C du dermatologue
Délai: Du départ à la semaine 52
Du départ à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : changement par rapport au départ dans les verrues anogénitales (AG) en fonction de l'évaluation de la gravité des verrues AG
Délai: Du départ à la semaine 52
Du départ à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : nombre d'événements nécessitant un traitement de secours en raison d'une infection
Délai: Du départ à la semaine 52
Du départ à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : nombre de participants avec incidence et durée des hospitalisations dues à une infection
Délai: Du départ à la semaine 52
Du départ à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : nombre de participants présentant une incidence de verrues nouvellement développées
Délai: Du départ à la semaine 52
Du départ à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : aire sous la courbe pour l'ANC (AUCANC) à l'aide de la méthode trapézoïdale
Délai: Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose au départ, semaines 13, 26, 39 et 52
Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose au départ, semaines 13, 26, 39 et 52
Période randomisée contrôlée par placebo : pourcentage de répondeurs neutrophiles
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : Groupe de traitement par Mavorixafor : AUCANC
Délai: Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose au départ, semaines 13, 26, 39 et 52
Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose au départ, semaines 13, 26, 39 et 52
Période randomisée contrôlée par placebo : aire sous la courbe de l'ALC (AUCALC)
Délai: Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose au départ, semaines 13, 26, 39 et 52
Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose au départ, semaines 13, 26, 39 et 52
Période randomisée contrôlée par placebo : pourcentage de répondeurs lymphocytaires
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : changement par rapport à la valeur initiale de l'ALC total, du nombre absolu de monocytes (AMC), de l'ANC et des globules blancs (WBC) à la semaine 52
Délai: Ligne de base, semaine 52
Ligne de base, semaine 52
Changement absolu et de pli par rapport à la ligne de base dans les lymphocytes T, B et Natural Killer absolus à la semaine 52
Délai: Ligne de base, semaine 52
Ligne de base, semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : nombre de participants présentant des EI
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : pharmacocinétique (PK), concentration plasmatique maximale observée (Cmax) de Mavorixafor
Délai: Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose aux semaines 13, 26, 39 et 52 ; et 4 heures après l'administration au départ
Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose aux semaines 13, 26, 39 et 52 ; et 4 heures après l'administration au départ
Période randomisée contrôlée par placebo : PK, temps nécessaire pour atteindre la Cmax (Tmax) du Mavorixafor
Délai: Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 min (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose aux semaines 13, 26, 39 et 52 ; et 4 heures après l'administration au départ
Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 min (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose aux semaines 13, 26, 39 et 52 ; et 4 heures après l'administration au départ
Période randomisée contrôlée par placebo : PK, demi-vie de (T1/2) de Mavorixafor
Délai: Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose aux semaines 13, 26, 39 et 52 ; et 4 heures après l'administration au départ
Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose aux semaines 13, 26, 39 et 52 ; et 4 heures après l'administration au départ
Période randomisée contrôlée par placebo : PK, aire sous la courbe (AUC) de Mavorixafor
Délai: Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose aux semaines 13, 26, 39 et 52 ; et 4 heures après l'administration au départ
Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose aux semaines 13, 26, 39 et 52 ; et 4 heures après l'administration au départ
Période en ouvert : pourcentage de répondeurs neutrophiles
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52 de la période en ouvert
Ligne de base jusqu'à la semaine 52 de la période en ouvert
Période en ouvert : pourcentage de lymphocytes répondeurs
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52 de la période en ouvert
Ligne de base jusqu'à la semaine 52 de la période en ouvert
Période en ouvert : variation absolue et par rapport à la ligne de base dans l'ALC total, l'AMC, l'ANC et le WBC à la semaine 52
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52 de la période en ouvert
Ligne de base jusqu'à la semaine 52 de la période en ouvert
Période en ouvert : niveaux de titre du vaccin au cours de la première année de la période en ouvert, chez les participants vaccinés avec le dcaT pendant l'étude, y compris la toxine coquelucheuse et le tétanos
Délai: Année 1 de la période en ouvert
Année 1 de la période en ouvert
Période en ouvert : niveaux de titre du vaccin au cours de la première année de la période en ouvert pour le VPH 16 et le VPH 18 chez les participants recevant des vaccins avec le vaccin contre le VPH 9-valent, recombinant (Gardasil®9) pendant l'étude
Délai: Année 1 de la période en ouvert
Année 1 de la période en ouvert
Période en ouvert : changement par rapport au départ dans les verrues cutanées à la semaine 52, d'après l'examen central du CGI-C
Délai: Baseline, semaine 52 de la période en ouvert
Baseline, semaine 52 de la période en ouvert
Période en ouvert : évolution des verrues cutanées par rapport aux valeurs initiales, d'après l'examen central du CGI-S
Délai: Baseline, semaine 52 de la période en ouvert
Baseline, semaine 52 de la période en ouvert
Période en ouvert : évolution des verrues cutanées par rapport aux valeurs initiales, d'après le dermatologue local CGI-C
Délai: Baseline, semaine 52 de la période en ouvert
Baseline, semaine 52 de la période en ouvert
Période en ouvert : évolution des verrues cutanées par rapport aux valeurs initiales, d'après le dermatologue local CGI-S
Délai: Baseline, semaine 52 de la période en ouvert
Baseline, semaine 52 de la période en ouvert
Période d'étiquette ouverte : évolution dans le temps de l'IGP-C
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52 de la période en ouvert
Ligne de base jusqu'à la semaine 52 de la période en ouvert
Période d'étiquette ouverte : évolution dans le temps de l'IGP-S
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52 de la période en ouvert
Ligne de base jusqu'à la semaine 52 de la période en ouvert
Période ouverte : score d'infection total (pourcentage de participants infectés)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52 de la période en ouvert
Ligne de base jusqu'à la semaine 52 de la période en ouvert

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
X4 Pharmaceuticals

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Chief Medical Officer, X4 Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
24 octobre 2019

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
23 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
23 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
19 juin 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
19 juin 2019

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
21 juin 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
6 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
1 juillet 2026

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • X4P-001-103
  • 2019-001153-10 (Numéro EudraCT)
  • 4WHIM (Autre identifiant: X4 Pharmaceuticals)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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