Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid van Mavorixafor bij deelnemers met wratten, hypogammaglobulinemie, infecties en myelokathexis (WHIM)-syndroom

1 juli 2026 bijgewerkt door: X4 Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter fase 3-studie van Mavorixafor bij patiënten met WHIM-syndroom met open-label extensie

Deze studie heeft een dubbelblinde, gerandomiseerde placebogecontroleerde periode en een open-labelperiode. Het primaire doel van de gerandomiseerde placebo-gecontroleerde periode is om de werkzaamheid van mavorixafor aan te tonen bij deelnemers met het WHIM-syndroom, zoals beoordeeld door toenemende niveaus van circulerende neutrofielen in vergelijking met placebo, en in verhouding tot een klinisch relevante drempel. Het primaire doel van de open-labelperiode is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van mavorixafor bij deelnemers met het WHIM-syndroom. Deelnemers mogen de behandeling voortzetten in de Open-Label-periode, indien regionaal van toepassing, totdat mavorixafor commercieel verkrijgbaar wordt of totdat het onderzoek door de sponsor wordt beëindigd.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
31

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australië, 4006
        • Wesley Hospital
      • South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital
  • Denemarken
      • Aarhus, Denemarken, 8000
        • Aarhus University Hospital
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, Frankrijk, 75571
        • CHU Paris Est, Hôpital d'Enfants Armand-Trousseau
    • Rhne
      • Lyon, Rhne, Frankrijk, 69008
        • CHU de Lyon, Institut d'Hematologie et d'Oncologie Pediatrique
  • Hongarije
    • Hajdú-Bihar
      • Debrecen, Hajdú-Bihar, Hongarije, H-4031
        • University of Debrecen, Affiliated Department of Infectology
  • Israël
      • Afula, Israël, 1834111
        • Haemek Medical Center
  • Italië
    • Piazza Del Mercato
      • Brescia, Piazza Del Mercato, Italië, 25123
        • Università degli Studi di Brescia, Scienze Cliniche e Sperimentali
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Emma Children's Hospital Academic Medical Center (AMC)
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Medical University of Vienna - Medizinische Universität Wien
  • Rusland
      • Moscow, Rusland, 117997
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
      • Saint Pertersburg, Rusland, 197022
        • Academician I.P. Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
  • Spanje
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, Spanje, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, Spanje, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Turkije (Türkiye)
    • Adana
      • Sarıçam, Adana, Turkije (Türkiye), 1330
        • Cukurova University Faculty of Medicine
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • University of California San Diego Health/Rady Children's Hospital
      • Thousand Oaks, California, Verenigde Staten, 91320
        • California Dermatology Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21224
        • Johns Hopkins University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390-9020
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Zuid -Korea
      • Seoul, Zuid -Korea, 03080
        • Seoul National University Hospital, Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria voor de gerandomiseerde placebogecontroleerde periode:

  • Het huidige goedgekeurde formulier voor geïnformeerde toestemming hebben ondertekend. Deelnemers jonger dan 18 jaar (in Nederland en andere van toepassing zijnde regio's, deelnemers jonger dan 16 jaar) ondertekenen een goedgekeurd toestemmingsformulier en moeten ook een ondertekende toestemming van de ouders/wettelijke voogd hebben.
  • Een genotype-bevestigde mutatie van chemokine (CXC-motief) receptor 4 (CXCR4) hebben die consistent is met het WHIM-fenotype.
  • Ga akkoord met het gebruik van een zeer effectieve vorm van anticonceptie.
  • Bereid en in staat zijn om het protocol na te leven.
  • ANC ≤400 cellen/µL hebben bevestigd tijdens de screening, verkregen terwijl de deelnemer geen klinisch bewijs van infectie heeft.

Inclusiecriteria voor de Open-Label-periode:

  • De gerandomiseerde periode voltooid; of
  • Toegekende vervroegde vrijlating uit de gerandomiseerde periode.

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft een bekende systemische overgevoeligheid voor de werkzame stof van mavorixafor, de inactieve ingrediënten of de placebo.
  • Is zwanger of geeft borstvoeding.
  • Heeft een medische of persoonlijke aandoening die naar de mening van de onderzoeker mogelijk de veiligheid of naleving van de deelnemer in gevaar kan brengen of de succesvolle afronding van de klinische studie door de deelnemer kan verhinderen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Mavorixafor
Deelnemers (volwassenen en adolescenten [12 tot 17 jaar oud met een gewicht van >50 kilogram [kg]) zullen oraal mavorixafor 400 milligram (mg) krijgen gedurende 52 weken in de gerandomiseerde placebogecontroleerde periode. Adolescenten die ≤50 kg wegen, krijgen mavorixafor 200 mg eenmaal daags. Deelnemers die de gerandomiseerde placebogecontroleerde periode voltooien of vervroegde vrijlating krijgen vanwege terugkerende of significante infecties, zoals beoordeeld door een geblindeerde, onafhankelijke beoordelingscommissie (AC), krijgen de kans om zich in te schrijven voor de open-labelperiode en behandeling te krijgen met mavorixafor 400 mg eenmaal daags oraal tot commerciële beschikbaarheid of studiebeëindiging door de sponsor.
Geneesmiddel: Mavorixafor
Mavorixafor wordt geleverd als capsules van 100 mg.
Andere namen:
  • AMD11070
  • X4P-001
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers krijgen oraal gedurende 52 weken placebo-matching met mavorixafor QD in de gerandomiseerde placebo-gecontroleerde periode. Deelnemers die de gerandomiseerde placebogecontroleerde periode voltooien of vervroegde vrijlating krijgen vanwege terugkerende of significante infecties, zoals beoordeeld door een geblindeerde, onafhankelijke AC, krijgen de kans om zich in te schrijven voor de open-labelperiode en een behandeling met mavorixafor 400 mg te krijgen. eenmaal daags mondeling tot commerciële beschikbaarheid of studiebeëindiging door de Sponsor.
Geneesmiddel: Mavorixafor
Mavorixafor wordt geleverd als capsules van 100 mg.
Andere namen:
  • AMD11070
  • X4P-001
Geneesmiddel: Placebo
Placebo komt overeen met mavorixafor-capsules

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Gerandomiseerde placebogecontroleerde periode: tijd (in uren) boven de drempelwaarde - absoluut aantal neutrofielen (TAT-ANC in uren) van ≥ 500 cellen/microliter (µl) gedurende een periode van 24 uur
Tijdsspanne: Tijd 0 (vóór de dosis, tot 15 minuten voorafgaand), 30, 60 en 90 min (elk ± 5 min) en 2, 3, 4, 8, 12, 16 en 24 uur (elk ± 15 min) erna -dosis bij baseline, week 13, 26, 39 en 52
Tijd 0 (vóór de dosis, tot 15 minuten voorafgaand), 30, 60 en 90 min (elk ± 5 min) en 2, 3, 4, 8, 12, 16 en 24 uur (elk ± 15 min) erna -dosis bij baseline, week 13, 26, 39 en 52
Open-labelperiode: percentage deelnemers met ongewenste voorvallen (AE's)
Tijdsspanne: Vanaf dag 1 (einde van de gerandomiseerde periode) tot het einde van de studie (30 dagen na de behandeling in open-label periode [week 56 van open-label periode])
Vanaf dag 1 (einde van de gerandomiseerde periode) tot het einde van de studie (30 dagen na de behandeling in open-label periode [week 56 van open-label periode])

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gerandomiseerde placebogecontroleerde periode: tijd (in uren) boven de drempelwaarde - absoluut aantal lymfocyten (TAT-ALC) van ≥ 1000 cellen/µl gedurende een periode van 24 uur
Tijdsspanne: Tijd 0 (vóór de dosis, tot 15 minuten voorafgaand), 30, 60 en 90 minuten (elk ± 5 minuten) en 2, 3, 4, 8, 12, 16 en 24 uur (elk ± 15 minuten) na -dosis bij baseline, week 13, 26, 39 en 52
Tijd 0 (vóór de dosis, tot 15 minuten voorafgaand), 30, 60 en 90 minuten (elk ± 5 minuten) en 2, 3, 4, 8, 12, 16 en 24 uur (elk ± 15 minuten) na -dosis bij baseline, week 13, 26, 39 en 52
Gerandomiseerde placebogecontroleerde periode: samengestelde klinische werkzaamheid voor Mavorixafor op basis van totale infectiescore en totale wrattenveranderingsscore
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gerandomiseerde placebo-gecontroleerde periode: verandering ten opzichte van baseline in totale wrattenscore in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
Gerandomiseerde placebogecontroleerde periode: totale infectiescore voor Mavorixafor
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: tijd tot vroege vrijgave
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gerandomiseerde placebogecontroleerde periode: TAT-ALC van ≥ 1000 cellen/µL bij deelnemers met lymfopenie
Tijdsspanne: Basislijn
Basislijn
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: totale infectiescore voor deelnemers met niet-immunoglobuline (niet-Ig) gebruik (percentage deelnemers met infecties)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: verandering in totale wrattenscore bij baseline, gebaseerd op klinische globale indruk van verandering (CGI-C)
Tijdsspanne: Basislijn
Basislijn
Gerandomiseerde placebogecontroleerde periode: samengestelde klinische werkzaamheid (totale infectiescore en totale wrattenveranderingsscore) voor deelnemers met niet-Ig-gebruik
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
De samengestelde klinische werkzaamheid zal worden berekend aan de hand van de totale infectiescore en de totale wrattenveranderingsscore voor deelnemers met wratten bij baseline of niet-Ig-gebruik. Het wordt geanalyseerd door een geblindeerde, onafhankelijke AC.
Basislijn tot week 52
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: verandering in totale wrattenscore bij baseline (CGI-C), gebaseerd op lokale dermatologische beoordeling
Tijdsspanne: Basislijn
Basislijn
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: Deelnemer Global Impression of Change (PGI-C)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: deelnemer Global Impression of Severity (PGI-S)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gerandomiseerde placebogecontroleerde periode: vaccintiterniveaus in week 52 bij deelnemers gevaccineerd in week 13, met tetanus, difterie en kinkhoest (Tdap) inclusief kinkhoesttoxine en tetanus
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Gerandomiseerde placebogecontroleerde periode: vaccintiterniveaus in week 52 voor humaan papillomavirus (HPV) 16 en HPV 18 bij deelnemers die vaccinaties kregen met HPV 9-valent vaccin, recombinant (Gardasil®9)
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: verandering ten opzichte van baseline in klinische globale indruk van ernst (CGI-S), gebaseerd op beoordeling door lokale dermatoloog
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: aantal deelnemers met infecties
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: infectievrije tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: aantal verloren dagen van werk/school
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: kwaliteit van leven zoals gemeten door 36-item Short Form Survey Score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: kwaliteit van leven zoals gemeten door EuroQoL-5 Dimension-5 Level (EQ-5D-5L) Score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: kwaliteit van leven zoals gemeten door Life Quality Index (LQI) Score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: kwaliteit van leven zoals gemeten door dermatologie LQI-score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: kwaliteit van leven zoals gemeten door Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: verandering ten opzichte van baseline in anogenitale (AG) wratten op basis van dermatologische CGI-C-beoordeling
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: verandering ten opzichte van baseline in anogenitale (AG) wratten op basis van beoordeling van de ernst van AG-wratten
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: aantal gebeurtenissen waarvoor reddingsbehandeling nodig was vanwege infectie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: aantal deelnemers met incidentie en duur van ziekenhuisopnames als gevolg van infectie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: aantal deelnemers met incidentie van nieuw ontwikkelde wratten
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: gebied onder de curve voor ANC (AUCANC) met behulp van de trapeziummethode
Tijdsspanne: Tijd 0 (vóór de dosis, tot 15 minuten voorafgaand), 30, 60 en 90 minuten (elk ± 5 minuten) en 2, 3, 4, 8, 12, 16 en 24 uur (elk ± 15 minuten) na -dosis bij baseline, week 13, 26, 39 en 52
Tijd 0 (vóór de dosis, tot 15 minuten voorafgaand), 30, 60 en 90 minuten (elk ± 5 minuten) en 2, 3, 4, 8, 12, 16 en 24 uur (elk ± 15 minuten) na -dosis bij baseline, week 13, 26, 39 en 52
Gerandomiseerde placebogecontroleerde periode: percentage neutrofielenresponders
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: Mavorixafor-behandelingsgroep: AUCANC
Tijdsspanne: Tijd 0 (vóór de dosis, tot 15 minuten voorafgaand), 30, 60 en 90 minuten (elk ± 5 minuten) en 2, 3, 4, 8, 12, 16 en 24 uur (elk ± 15 minuten) na -dosis bij baseline, week 13, 26, 39 en 52
Tijd 0 (vóór de dosis, tot 15 minuten voorafgaand), 30, 60 en 90 minuten (elk ± 5 minuten) en 2, 3, 4, 8, 12, 16 en 24 uur (elk ± 15 minuten) na -dosis bij baseline, week 13, 26, 39 en 52
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: gebied onder de curve voor ALC (AUCALC)
Tijdsspanne: Tijd 0 (vóór de dosis, tot 15 minuten voorafgaand), 30, 60 en 90 minuten (elk ± 5 minuten) en 2, 3, 4, 8, 12, 16 en 24 uur (elk ± 15 minuten) na -dosis bij baseline, week 13, 26, 39 en 52
Tijd 0 (vóór de dosis, tot 15 minuten voorafgaand), 30, 60 en 90 minuten (elk ± 5 minuten) en 2, 3, 4, 8, 12, 16 en 24 uur (elk ± 15 minuten) na -dosis bij baseline, week 13, 26, 39 en 52
Gerandomiseerde placebogecontroleerde periode: percentage lymfocytenresponders
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gerandomiseerde placebo-gecontroleerde periode: verandering ten opzichte van baseline in totaal ALC, absoluut aantal monocyten (AMC), ANC en witte bloedcellen (WBC) in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
Absolute en Fold-verandering ten opzichte van baseline in absolute T-, B- en Natural Killer-lymfocyten in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: aantal deelnemers met AE's
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Gerandomiseerde placebogecontroleerde periode: farmacokinetiek (PK), maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) van Mavorixafor
Tijdsspanne: Tijd 0 (vóór de dosis, tot 15 minuten voorafgaand), 30, 60 en 90 minuten (elk ± 5 minuten) en 2, 3, 4, 8, 12, 16 en 24 uur (elk ± 15 minuten) na -dosis in week 13, 26, 39 en 52; en 4 uur na de dosis bij baseline
Tijd 0 (vóór de dosis, tot 15 minuten voorafgaand), 30, 60 en 90 minuten (elk ± 5 minuten) en 2, 3, 4, 8, 12, 16 en 24 uur (elk ± 15 minuten) na -dosis in week 13, 26, 39 en 52; en 4 uur na de dosis bij baseline
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: PK, tijd om Cmax (Tmax) van Mavorixafor te bereiken
Tijdsspanne: Tijd 0 (vóór de dosis, tot 15 minuten voorafgaand), 30, 60 en 90 min (elk ± 5 minuten) en 2, 3, 4, 8, 12, 16 en 24 uur (elk ± 15 minuten) na -dosis in week 13, 26, 39 en 52; en 4 uur na de dosis bij baseline
Tijd 0 (vóór de dosis, tot 15 minuten voorafgaand), 30, 60 en 90 min (elk ± 5 minuten) en 2, 3, 4, 8, 12, 16 en 24 uur (elk ± 15 minuten) na -dosis in week 13, 26, 39 en 52; en 4 uur na de dosis bij baseline
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: PK, halfwaardetijd van (T1/2) van Mavorixafor
Tijdsspanne: Tijd 0 (vóór de dosis, tot 15 minuten voorafgaand), 30, 60 en 90 minuten (elk ± 5 minuten) en 2, 3, 4, 8, 12, 16 en 24 uur (elk ± 15 minuten) na -dosis in week 13, 26, 39 en 52; en 4 uur na de dosis bij baseline
Tijd 0 (vóór de dosis, tot 15 minuten voorafgaand), 30, 60 en 90 minuten (elk ± 5 minuten) en 2, 3, 4, 8, 12, 16 en 24 uur (elk ± 15 minuten) na -dosis in week 13, 26, 39 en 52; en 4 uur na de dosis bij baseline
Gerandomiseerde Placebo-gecontroleerde periode: PK, Area Under the Curve (AUC) van Mavorixafor
Tijdsspanne: Tijd 0 (vóór de dosis, tot 15 minuten voorafgaand), 30, 60 en 90 minuten (elk ± 5 minuten) en 2, 3, 4, 8, 12, 16 en 24 uur (elk ± 15 minuten) na -dosis in week 13, 26, 39 en 52; en 4 uur na de dosis bij baseline
Tijd 0 (vóór de dosis, tot 15 minuten voorafgaand), 30, 60 en 90 minuten (elk ± 5 minuten) en 2, 3, 4, 8, 12, 16 en 24 uur (elk ± 15 minuten) na -dosis in week 13, 26, 39 en 52; en 4 uur na de dosis bij baseline
Open-labelperiode: percentage neutrofielenresponders
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52 van de open-labelperiode
Basislijn tot week 52 van de open-labelperiode
Open-labelperiode: percentage lymfocytenresponders
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52 van de open-labelperiode
Basislijn tot week 52 van de open-labelperiode
Open-labelperiode: absolute en gevouwen verandering ten opzichte van baseline in totale ALC, AMC, ANC en WBC in week 52
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52 van de open-labelperiode
Basislijn tot week 52 van de open-labelperiode
Open-labelperiode: vaccintiterniveaus tijdens het eerste jaar van de open-labelperiode, bij deelnemers gevaccineerd met Tdap tijdens het onderzoek, inclusief kinkhoesttoxine en tetanus
Tijdsspanne: Jaar 1 van open-label periode
Jaar 1 van open-label periode
Open-labelperiode: vaccintiterniveaus tijdens het eerste jaar van de open-labelperiode voor HPV 16 en HPV 18 bij deelnemers die tijdens het onderzoek gevaccineerd werden met HPV 9-valent vaccin, recombinant (Gardasil®9)
Tijdsspanne: Jaar 1 van open-label periode
Jaar 1 van open-label periode
Open-labelperiode: verandering ten opzichte van baseline in huidwratten in week 52, gebaseerd op centrale beoordeling van CGI-C
Tijdsspanne: Basislijn, week 52 van de open-labelperiode
Basislijn, week 52 van de open-labelperiode
Open-labelperiode: verandering ten opzichte van baseline in huidwratten, gebaseerd op centrale beoordeling van CGI-S
Tijdsspanne: Basislijn, week 52 van de open-labelperiode
Basislijn, week 52 van de open-labelperiode
Open-labelperiode: verandering van baseline in huidwratten, gebaseerd op lokale dermatoloog CGI-C
Tijdsspanne: Basislijn, week 52 van de open-labelperiode
Basislijn, week 52 van de open-labelperiode
Open-labelperiode: verandering van baseline in huidwratten, gebaseerd op lokale dermatoloog CGI-S
Tijdsspanne: Basislijn, week 52 van de open-labelperiode
Basislijn, week 52 van de open-labelperiode
Open-labelperiode: verandering in de tijd in PGI-C
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52 van de open-labelperiode
Basislijn tot week 52 van de open-labelperiode
Open-labelperiode: verandering in de tijd in PGI-S
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52 van de open-labelperiode
Basislijn tot week 52 van de open-labelperiode
Open-labelperiode: totale infectiescore (percentage deelnemers met infecties)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52 van de open-labelperiode
Basislijn tot week 52 van de open-labelperiode

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
X4 Pharmaceuticals

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Chief Medical Officer, X4 Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
24 oktober 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
23 december 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
23 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
19 juni 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
19 juni 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
21 juni 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
6 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
1 juli 2026

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • X4P-001-103
  • 2019-001153-10 (EudraCT-nummer)
  • 4WHIM (Andere identificatie: X4 Pharmaceuticals)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen