Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af Mavorixafor hos deltagere med vorter, hypogammaglobulinemi, infektioner og myelokathexis (WHIM) syndrom

28. juli 2025 opdateret af: X4 Pharmaceuticals

En fase 3, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse af Mavorixafor hos patienter med WHIM-syndrom med åben-label forlængelse

Denne undersøgelse har en dobbeltblind, randomiseret placebokontrolleret periode og en open-label periode. Det primære formål med den randomiserede placebokontrollerede periode er at demonstrere effektiviteten af ​​mavorixafor hos deltagere med WHIM-syndrom vurderet ved stigende niveauer af cirkulerende neutrofiler sammenlignet med placebo og i forhold til en klinisk meningsfuld tærskel. Det primære formål med Open Label-perioden er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​mavorixafor hos deltagere med WHIM-syndrom. Deltagerne har tilladelse til at fortsætte behandlingen i Open-Label-perioden, hvis det er regionalt relevant, indtil mavorixafor bliver kommercielt tilgængeligt, eller indtil undersøgelsen er afsluttet af sponsoren.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
31

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australien, 4006
        • Wesley Hospital
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8000
        • Aarhus University Hospital
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 117997
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
      • Saint Pertersburg, Den Russiske Føderation, 197022
        • Academician I.P. Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • University of California San Diego Health/Rady Children's Hospital
      • Thousand Oaks, California, Forenede Stater, 91320
        • California Dermatology Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21224
        • Johns Hopkins University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-9020
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris Cedex 12, Frankrig, 75571
        • CHU Paris Est, Hôpital d'Enfants Armand-Trousseau
    • Rhne
      • Lyon, Rhne, Frankrig, 69008
        • CHU de Lyon, Institut d'Hematologie et d'Oncologie Pediatrique
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Emma Children's Hospital Academic Medical Center (AMC)
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • Haemek Medical Center
  • Italien
    • Piazza Del Mercato
      • Brescia, Piazza Del Mercato, Italien, 25123
        • Università degli Studi di Brescia, Scienze Cliniche e Sperimentali
  • Kalkun
    • Adana
      • Sarıcam, Adana, Kalkun, 1330
        • Cukurova University Faculty of Medicine
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Seoul National University Hospital, Children's Hospital
  • Spanien
    • Esplugues De Llobregat
      • Barcelona, Esplugues De Llobregat, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Ungarn
    • Hajdu-Bihar
      • Debrecen, Hajdu-Bihar, Ungarn, H-4031
        • University of Debrecen, Affiliated Department of Infectology
  • Østrig
      • Wien, Østrig, 1090
        • Medical University of Vienna - Medizinische Universität Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier for den randomiserede placebokontrollerede periode:

  • Har underskrevet den aktuelle godkendte informerede samtykkeformular. Deltagere under 18 år (i Holland og andre relevante regioner, deltagere under 16 år) vil underskrive en godkendt informeret samtykkeformular og skal også have et underskrevet samtykke fra forældre/værges.
  • Har en genotype-bekræftet mutation af kemokin (C-X-C motiv) receptor 4 (CXCR4) i overensstemmelse med WHIM fænotype.
  • Accepter at bruge en yderst effektiv præventionsform.
  • Være villig og i stand til at overholde protokollen.
  • Har bekræftet ANC ≤400 celler/µL under screening, opnået, mens deltageren ikke har klinisk bevis for infektion.

Inklusionskriterier for Open Label-perioden:

  • Fuldførte den randomiserede periode; eller
  • Bevilget tidlig frigivelse fra den randomiserede periode.

Ekskluderingskriterier:

  • Har kendt systemisk overfølsomhed over for mavorixafor-lægemidlet, dets inaktive ingredienser eller placebo.
  • Er gravid eller ammer.
  • Har en medicinsk eller personlig tilstand, som efter investigatorens mening potentielt kan kompromittere deltagerens sikkerhed eller compliance eller kan forhindre deltagerens succesfulde gennemførelse af den kliniske undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Mavorixafor
Deltagere (voksne og unge [12 til 17 år, der vejer >50 kg [kg]) vil modtage mavorixafor 400 milligram (mg) en gang dagligt (QD) oralt i 52 uger i den randomiserede placebokontrollerede periode. Unge, der vejer ≤50 kg, vil modtage mavorixa for 200 mg én gang daglig. Deltagere, der gennemfører den randomiserede placebokontrollerede periode eller får tildelt tidlig frigivelse på grund af tilbagevendende eller betydelige infektioner, som bedømt af en blindet, uafhængig bedømmelseskomité (AC), vil blive tilbudt muligheden for at tilmelde sig Open-Label-perioden og modtage behandling med mavorixafor 400 mg én gang dagligt oralt indtil kommerciel tilgængelighed eller studiet afsluttes af sponsoren.
Medicin: Mavorixafor
Mavorixafor leveres som 100 mg kapsler.
Andre navne:
  • AMD11070
  • X4P-001
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage placebo-matching til mavorixafor QD oralt i 52 uger i den randomiserede placebokontrollerede periode. Deltagere, der gennemfører den randomiserede placebokontrollerede periode eller får tildelt tidlig frigivelse på grund af tilbagevendende eller betydelige infektioner, som vurderet af en blindet, uafhængig AC, vil blive tilbudt muligheden for at tilmelde sig Open-Label-perioden og modtage behandling med mavorixafor 400 mg en gang dagligt mundtligt indtil kommerciel tilgængelighed eller studieophør af sponsoren.
Medicin: Mavorixafor
Mavorixafor leveres som 100 mg kapsler.
Andre navne:
  • AMD11070
  • X4P-001
Medicin: Placebo
Placebo, der matcher mavorixafor kapsler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Randomiseret placebokontrolleret periode: Tid (i timer) over tærskel-absolut neutrofiltal (TAT-ANC i timer) på ≥ 500 celler/mikroliter (µL) over en 24-timers periode
Tidsramme: Tid 0 (før-dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis ved baseline, uge ​​13, 26, 39 og 52
Tid 0 (før-dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis ved baseline, uge ​​13, 26, 39 og 52
Open-label periode: procentdel af deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Fra dag 1 (afslutningen af ​​den randomiserede periode) til slutningen af ​​undersøgelsen (30 dage efter behandling i åben-label-periode [Uge 56 i åben-label-perioden])
Fra dag 1 (afslutningen af ​​den randomiserede periode) til slutningen af ​​undersøgelsen (30 dage efter behandling i åben-label-periode [Uge 56 i åben-label-perioden])

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Randomiseret placebokontrolleret periode: Tid (i timer) over tærskel-absolut lymfocyttal (TAT-ALC) på ≥ 1000 celler/µL over en 24-timers periode
Tidsramme: Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis ved baseline, uge ​​13, 26, 39 og 52
Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis ved baseline, uge ​​13, 26, 39 og 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Sammensat klinisk effekt for Mavorixafor baseret på total infektionsscore og total vorteændringsscore
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Ændring fra baseline i total vorte-score i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Samlet infektionsscore for Mavorixafor
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Tid til tidlig udgivelse
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: TAT-ALC på ≥ 1000 celler/µL hos deltagere med lymfopeni
Tidsramme: Baseline
Baseline
Randomiseret placebokontrolleret periode: Samlet infektionsscore for deltagere med ikke-immunoglobulin (ikke-Ig) brug (procentdel af deltagere med infektioner)
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Ændring i total vorte-score ved baseline, baseret på klinisk globalt indtryk af forandring (CGI-C)
Tidsramme: Baseline
Baseline
Randomiseret placebokontrolleret periode: Sammensat klinisk effekt (total infektionsscore og total vorteændringsscore) for deltagere med ikke-Ig-brug
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Sammensat klinisk effekt vil blive beregnet ved hjælp af den samlede infektionsscore og den samlede score for vorteændring for deltagere med vorter ved baseline eller ikke-Ig-brug. Det vil blive analyseret af en blindet, uafhængig AC.
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Ændring i total vorte-score ved baseline (CGI-C), baseret på lokal hudlægegennemgang
Tidsramme: Baseline
Baseline
Randomiseret placebokontrolleret periode: Deltagerens globale indtryk af forandring (PGI-C)
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Deltagerens globale indtryk af sværhedsgrad (PGI-S)
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Vaccinetiterniveauer i uge 52 hos deltagere vaccineret i uge 13, med stivkrampe, difteri og kighoste (Tdap) inklusive pertussis-toksin og stivkrampe
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Vaccinetiterniveauer i uge 52 for humant papillomavirus (HPV) 16 og HPV 18 hos deltagere, der modtager vaccinationer med HPV 9-Valent-vaccine, rekombinant (Gardasil®9)
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Ændring fra baseline i klinisk global indtryk af sværhedsgrad (CGI-S), baseret på lokal hudlægegennemgang
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Antal deltagere med infektioner
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Infektionsfri tid
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Antal dage tabt fra arbejde/skole
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Livskvalitet målt ved 36-elements kortformular undersøgelsesscore
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Livskvalitet målt ved EuroQoL-5 Dimension-5 Level (EQ-5D-5L) score
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: livskvalitet målt ved livskvalitetsindeks (LQI) score
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: livskvalitet målt ved dermatologisk LQI-score
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: livskvalitet målt ved pædiatrisk livskvalitetsopgørelse (PedsQL)-score
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Ændring fra baseline i anogenitale (AG) vorter baseret på hudlæge CGI-C vurdering
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Ændring fra baseline i anogenitale (AG) vorter baseret på AG vorte sværhedsgrad vurdering
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Antal hændelser, der kræver redningsbehandling på grund af infektion
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Antal deltagere med forekomst og varighed af hospitalsindlæggelser på grund af infektion
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Antal deltagere med forekomst af nyudviklede vorter
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Areal under kurven for ANC (AUCANC) ved brug af trapezmetode
Tidsramme: Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis ved baseline, uge ​​13, 26, 39 og 52
Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis ved baseline, uge ​​13, 26, 39 og 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Procentdel af neutrofile respondere
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Mavorixafor Behandlingsgruppe: AUCANC
Tidsramme: Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis ved baseline, uge ​​13, 26, 39 og 52
Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis ved baseline, uge ​​13, 26, 39 og 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Area Under the Curve for ALC (AUCALC)
Tidsramme: Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis ved baseline, uge ​​13, 26, 39 og 52
Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis ved baseline, uge ​​13, 26, 39 og 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: procentdel af lymfocytrespondere
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Ændring fra baseline i total ALC, absolut monocytantal (AMC), ANC og hvide blodlegemer (WBC) i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Absolut og fold ændring fra baseline i absolut T, B og naturlig dræberlymfocyt i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Antal deltagere med AE'er
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Farmakokinetik (PK), maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af Mavorixafor
Tidsramme: Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis i uge 13, 26, 39 og 52; og 4 timer efter dosis ved baseline
Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis i uge 13, 26, 39 og 52; og 4 timer efter dosis ved baseline
Randomiseret placebokontrolleret periode: PK, tid til at nå Cmax (Tmax) for Mavorixafor
Tidsramme: Tid 0 (før-dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis i uge 13, 26, 39 og 52; og 4 timer efter dosis ved baseline
Tid 0 (før-dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis i uge 13, 26, 39 og 52; og 4 timer efter dosis ved baseline
Randomiseret placebokontrolleret periode: PK, halveringstid (T1/2) af Mavorixafor
Tidsramme: Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis i uge 13, 26, 39 og 52; og 4 timer efter dosis ved baseline
Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis i uge 13, 26, 39 og 52; og 4 timer efter dosis ved baseline
Randomiseret placebokontrolleret periode: PK, areal under kurven (AUC) af Mavorixafor
Tidsramme: Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis i uge 13, 26, 39 og 52; og 4 timer efter dosis ved baseline
Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis i uge 13, 26, 39 og 52; og 4 timer efter dosis ved baseline
Open-Label Periode: Procentdel af neutrofile respondere
Tidsramme: Baseline op til uge 52 i åben-label-perioden
Baseline op til uge 52 i åben-label-perioden
Open-label periode: Procentdel af lymfocytrespondere
Tidsramme: Baseline op til uge 52 i åben-label-perioden
Baseline op til uge 52 i åben-label-perioden
Open-label periode: Absolut og fold ændring fra baseline i total ALC, AMC, ANC og WBC i uge 52
Tidsramme: Baseline op til uge 52 i åben-label-perioden
Baseline op til uge 52 i åben-label-perioden
Open-Label-periode: Vaccinetiterniveauer i løbet af det første år af Open-Label-perioden, hos deltagere vaccineret med Tdap under undersøgelsen, inklusive Pertusis-toksin og stivkrampe
Tidsramme: År 1 af open-label periode
År 1 af open-label periode
Open-Label-periode: Vaccinetiterniveauer i løbet af det første år af Open-Label-perioden for HPV 16 og HPV 18 hos deltagere, der modtager vaccinationer med HPV 9-Valent-vaccine, rekombinant (Gardasil®9) under undersøgelsen
Tidsramme: År 1 af open-label periode
År 1 af open-label periode
Open-label periode: Ændring fra baseline i kutane vorter i uge 52, baseret på central gennemgang af CGI-C
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 i åben-label-perioden
Baseline, uge ​​52 i åben-label-perioden
Open-label periode: Ændring fra baseline i kutane vorter, baseret på central gennemgang af CGI-S
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 i åben-label-perioden
Baseline, uge ​​52 i åben-label-perioden
Open-label periode: Ændring fra baseline i kutane vorter, baseret på lokal hudlæge CGI-C
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 i åben-label-perioden
Baseline, uge ​​52 i åben-label-perioden
Open-label periode: Ændring fra baseline i kutane vorter, baseret på lokal hudlæge CGI-S
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 i åben-label-perioden
Baseline, uge ​​52 i åben-label-perioden
Open-Label-periode: Ændring over tid i PGI-C
Tidsramme: Baseline op til uge 52 i åben-label-perioden
Baseline op til uge 52 i åben-label-perioden
Open-Label-periode: Ændring over tid i PGI-S
Tidsramme: Baseline op til uge 52 i åben-label-perioden
Baseline op til uge 52 i åben-label-perioden
Open-label periode: Samlet infektionsscore (procentdel af deltagere med infektioner)
Tidsramme: Baseline op til uge 52 i åben-label-perioden
Baseline op til uge 52 i åben-label-perioden

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
X4 Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Chief Medical Officer, X4 Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
24. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. juni 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. juni 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. juni 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. juli 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • X4P-001-103
  • 2019-001153-10 (EudraCT nummer)
  • 4WHIM (Anden identifikator: X4 Pharmaceuticals)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med WHIM syndrom

Kliniske forsøg med Mavorixafor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger