Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhetsstudie av Mavorixafor hos deltakere med vorter, hypogammaglobulinemi, infeksjoner og myelokathexis (WHIM) syndrom

1. juli 2026 oppdatert av: X4 Pharmaceuticals

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie av Mavorixafor hos pasienter med WHIM-syndrom med åpen forlengelse

Denne studien har en dobbeltblind, randomisert placebokontrollert periode og en åpen etikettperiode. Hovedmålet med den randomiserte placebokontrollerte perioden er å demonstrere effekten av mavorixafor hos deltakere med WHIM-syndrom, vurdert ved å øke nivåene av sirkulerende nøytrofiler sammenlignet med placebo, og i forhold til en klinisk meningsfull terskel. Det primære målet med Open Label-perioden er å evaluere sikkerheten og toleransen til mavorixafor hos deltakere med WHIM-syndrom. Deltakerne har lov til å fortsette behandlingen i Open-Label-perioden, hvis regionalt aktuelt, til mavorixafor blir kommersielt tilgjengelig, eller til studien avsluttes av sponsoren.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
31

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australia, 4006
        • Wesley Hospital
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8000
        • Aarhus University Hospital
  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • University of California San Diego Health/Rady Children's Hospital
      • Thousand Oaks, California, Forente stater, 91320
        • California Dermatology Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21224
        • Johns Hopkins University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390-9020
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, Frankrike, 75571
        • CHU Paris Est, Hôpital d'Enfants Armand-Trousseau
    • Rhne
      • Lyon, Rhne, Frankrike, 69008
        • CHU de Lyon, Institut d'Hematologie et d'Oncologie Pediatrique
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • HaEmek Medical Center
  • Italia
    • Piazza Del Mercato
      • Brescia, Piazza Del Mercato, Italia, 25123
        • Università degli Studi di Brescia, Scienze Cliniche e Sperimentali
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Emma Children's Hospital Academic Medical Center (AMC)
  • Russland
      • Moscow, Russland, 117997
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
      • Saint Pertersburg, Russland, 197022
        • Academician I.P. Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
  • Spania
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, Spania, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, Spania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
  • Sør -Korea
      • Seoul, Sør -Korea, 03080
        • Seoul National University Hospital, Children's Hospital
  • Tyrkia (Türkiye)
    • Adana
      • Sarıçam, Adana, Tyrkia (Türkiye), 1330
        • Cukurova University Faculty of Medicine
  • Ungarn
    • Hajdú-Bihar
      • Debrecen, Hajdú-Bihar, Ungarn, H-4031
        • University of Debrecen, Affiliated Department of Infectology
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Medical University of Vienna - Medizinische Universität Wien

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier for den randomiserte placebokontrollerte perioden:

  • Har signert gjeldende godkjente informerte samtykkeskjema. Deltakere under 18 år (i Nederland og andre aktuelle regioner, deltakere under 16 år) vil signere et godkjent informert samtykkeskjema og må også ha et signert samtykke fra foreldre/foresatte.
  • Har en genotype-bekreftet mutasjon av kjemokin (C-X-C motiv) reseptor 4 (CXCR4) i samsvar med WHIM-fenotypen.
  • Godta å bruke en svært effektiv prevensjonsform.
  • Være villig og i stand til å overholde protokollen.
  • Har bekreftet ANC ≤400 celler/µL under screening, oppnådd mens deltakeren ikke har klinisk bevis på infeksjon.

Inkluderingskriterier for Open Label-perioden:

  • Fullført den randomiserte perioden; eller
  • Innvilget tidlig utgivelse fra den randomiserte perioden.

Ekskluderingskriterier:

  • Har kjent systemisk overfølsomhet overfor stoffet mavorixafor, dets inaktive ingredienser eller placebo.
  • Er gravid eller ammer.
  • Har en medisinsk eller personlig tilstand som etter etterforskerens oppfatning potensielt kan kompromittere deltakerens sikkerhet eller etterlevelse eller kan forhindre deltakerens vellykkede gjennomføring av den kliniske studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Mavorixafor
Deltakere (voksne og ungdom [12 til 17 år som veier >50 kilo [kg]) vil motta mavorixafor 400 milligram (mg) en gang daglig (QD) oralt i 52 uker i den randomiserte placebokontrollerte perioden. Ungdom som veier ≤50 kg vil få mavorixafor 200 mg én gang daglig. Deltakere som fullfører den randomiserte placebokontrollerte perioden eller får tidlig løslatelse på grunn av tilbakevendende eller betydelige infeksjoner, som bedømt av en blindet, uavhengig bedømmelseskomité (AC), vil bli tilbudt muligheten til å melde seg inn i Open Label-perioden og motta behandling med mavorixafor 400 mg én gang daglig oralt inntil kommersiell tilgjengelighet eller studieavslutning av sponsoren.
Legemiddel: Mavorixafor
Mavorixafor leveres som 100 mg kapsler.
Andre navn:
  • AMD11070
  • X4P-001
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil motta placebo-matching til mavorixafor QD oralt i 52 uker i den randomiserte placebokontrollerte perioden. Deltakere som fullfører den randomiserte placebokontrollerte perioden eller får tidlig frigivelse på grunn av tilbakevendende eller betydelige infeksjoner, som bedømt av en blindet, uavhengig AC, vil bli tilbudt muligheten til å melde seg inn i den åpne perioden og motta behandling med mavorixafor 400 mg en gang daglig muntlig inntil kommersiell tilgjengelighet eller studieavslutning av sponsoren.
Legemiddel: Mavorixafor
Mavorixafor leveres som 100 mg kapsler.
Andre navn:
  • AMD11070
  • X4P-001
Legemiddel: Placebo
Placebo som matcher mavorixafor kapsler

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Randomisert placebokontrollert periode: tid (i timer) over terskel-absolutt nøytrofiltall (TAT-ANC i timer) på ≥ 500 celler/mikroliter (µL) over en 24-timers periode
Tidsramme: Tid 0 (fordose, inntil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved baseline, uke 13, 26, 39 og 52
Tid 0 (fordose, inntil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved baseline, uke 13, 26, 39 og 52
Open-Label-periode: prosentandel av deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Fra dag 1 (slutten av randomisert periode) til slutten av studien (30 dager etter behandling i åpen periode [Uke 56 av åpen periode])
Fra dag 1 (slutten av randomisert periode) til slutten av studien (30 dager etter behandling i åpen periode [Uke 56 av åpen periode])

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Randomisert placebokontrollert periode: tid (i timer) over terskel-absolutt lymfocyttall (TAT-ALC) på ≥ 1000 celler/µL over en 24-timers periode
Tidsramme: Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved baseline, uke 13, 26, 39 og 52
Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved baseline, uke 13, 26, 39 og 52
Randomisert placebokontrollert periode: Sammensatt klinisk effekt for Mavorixafor basert på total infeksjonsscore og total vorteforandringer
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Endring fra baseline i total vortepoengsum ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Grunnlinje, uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Total infeksjonspoeng for Mavorixafor
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Tid til tidlig utgivelse
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: TAT-ALC på ≥ 1000 celler/µL hos deltakere med lymfopeni
Tidsramme: Grunnlinje
Grunnlinje
Randomisert placebokontrollert periode: Total infeksjonspoeng for deltakere med ikke-immunoglobulin (ikke-Ig) bruk (prosentandel av deltakere med infeksjoner)
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Endring i total vortepoengsum ved baseline, basert på klinisk global inntrykk av endring (CGI-C)
Tidsramme: Grunnlinje
Grunnlinje
Randomisert placebokontrollert periode: Sammensatt klinisk effekt (total infeksjonsscore og total vorteforandring) for deltakere med ikke-Ig-bruk
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Sammensatt klinisk effekt vil bli beregnet ved å bruke total infeksjonsscore og total vorteforandringer for deltakere med vorter ved baseline eller ikke-Ig-bruk. Det vil bli analysert av en blindet, uavhengig AC.
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Endring i total vortepoengsum ved baseline (CGI-C), basert på gjennomgang av lokal hudlege
Tidsramme: Grunnlinje
Grunnlinje
Randomisert placebokontrollert periode: Deltakerens globale inntrykk av endring (PGI-C)
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Deltakerens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S)
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Vaksinetiternivåer ved uke 52 hos deltakere vaksinert ved uke 13, med stivkrampe, difteri og kikhoste (Tdap) inkludert kikhostetoksin og stivkrampe
Tidsramme: Uke 52
Uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Vaksinetiternivåer ved uke 52 for humant papillomavirus (HPV) 16 og HPV 18 hos deltakere som mottar vaksinasjoner med HPV 9-Valent-vaksine, rekombinant (Gardasil®9)
Tidsramme: Uke 52
Uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Endring fra baseline i klinisk global inntrykk av alvorlighetsgrad (CGI-S), basert på gjennomgang av lokal hudlege
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Antall deltakere med infeksjoner
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Infeksjonsfri tid
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Antall dager tapt fra jobb/skole
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: livskvalitet målt ved 36-elements kortskjemaundersøkelsesscore
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Livskvalitet målt ved EuroQoL-5 Dimension-5 Level (EQ-5D-5L) Score
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: livskvalitet målt ved livskvalitetsindeks (LQI)-poeng
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Livskvalitet målt ved LQI-score for dermatologi
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Livskvalitet målt ved Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)-poeng
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Endring fra baseline i anogenitale (AG) vorter basert på hudlege CGI-C vurdering
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Grunnlinje til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Endring fra baseline i anogenitale (AG) vorter basert på AG vorte-alvorlighetsvurdering
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Grunnlinje til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Antall hendelser som krever redningsbehandling på grunn av infeksjon
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Grunnlinje til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Antall deltakere med forekomst og varighet av sykehusinnleggelser på grunn av infeksjon
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Grunnlinje til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Antall deltakere med forekomst av nyutviklede vorter
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Grunnlinje til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Areal under kurven for ANC (AUCANC) ved bruk av trapesmetoden
Tidsramme: Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved baseline, uke 13, 26, 39 og 52
Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved baseline, uke 13, 26, 39 og 52
Randomisert placebokontrollert periode: prosentandel av nøytrofile respondere
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Mavorixafor Behandlingsgruppe: AUCANC
Tidsramme: Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved baseline, uke 13, 26, 39 og 52
Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved baseline, uke 13, 26, 39 og 52
Randomisert placebokontrollert periode: Area Under the Curve for ALC (AUCALC)
Tidsramme: Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved baseline, uke 13, 26, 39 og 52
Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved baseline, uke 13, 26, 39 og 52
Randomisert placebokontrollert periode: prosentandel av lymfocyttrespondenter
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Endring fra baseline i total ALC, absolutt monocyttall (AMC), ANC og hvite blodceller (WBC) ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Grunnlinje, uke 52
Absolutt og fold endring fra baseline i absolutt T, B og Natural Killer lymfocytt ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Grunnlinje, uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: Antall deltakere med AE
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Randomisert placebokontrollert periode: farmakokinetikk (PK), maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av Mavorixafor
Tidsramme: Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved uke 13, 26, 39 og 52; og 4 timer etter dosering ved baseline
Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved uke 13, 26, 39 og 52; og 4 timer etter dosering ved baseline
Randomisert placebokontrollert periode: PK, tid til å nå Cmax (Tmax) for Mavorixafor
Tidsramme: Tid 0 (fordose, inntil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved uke 13, 26, 39 og 52; og 4 timer etter dosering ved baseline
Tid 0 (fordose, inntil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved uke 13, 26, 39 og 52; og 4 timer etter dosering ved baseline
Randomisert placebokontrollert periode: PK, halveringstid for (T1/2) av Mavorixafor
Tidsramme: Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved uke 13, 26, 39 og 52; og 4 timer etter dosering ved baseline
Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved uke 13, 26, 39 og 52; og 4 timer etter dosering ved baseline
Randomisert placebokontrollert periode: PK, areal under kurven (AUC) til Mavorixafor
Tidsramme: Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved uke 13, 26, 39 og 52; og 4 timer etter dosering ved baseline
Tid 0 (forhåndsdosering, opptil 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) etter -dose ved uke 13, 26, 39 og 52; og 4 timer etter dosering ved baseline
Open-Label-periode: prosentandel av nøytrofile respondere
Tidsramme: Baseline opp til uke 52 av åpen etikettperiode
Baseline opp til uke 52 av åpen etikettperiode
Åpen periode: prosentandel av lymfocyttrespondenter
Tidsramme: Baseline opp til uke 52 av åpen etikettperiode
Baseline opp til uke 52 av åpen etikettperiode
Åpen etikettperiode: Absolutt og fold endring fra baseline i total ALC, AMC, ANC og WBC i uke 52
Tidsramme: Baseline opp til uke 52 av åpen etikettperiode
Baseline opp til uke 52 av åpen etikettperiode
Open-Label-periode: Vaksinetiternivåer i løpet av det første året av Open-Label-perioden, hos deltakere vaksinert med Tdap i løpet av studien, inkludert Pertusis-toksin og stivkrampe
Tidsramme: År 1 av åpen-label-perioden
År 1 av åpen-label-perioden
Åpen periode: Vaksinetiternivåer i løpet av det første året av den åpne perioden for HPV 16 og HPV 18 hos deltakere som mottar vaksinasjoner med HPV 9-Valent-vaksine, rekombinant (Gardasil®9) i løpet av studien
Tidsramme: År 1 av åpen-label-perioden
År 1 av åpen-label-perioden
Open-Label-periode: Endring fra baseline i kutane vorter ved uke 52, basert på sentral gjennomgang av CGI-C
Tidsramme: Baseline, uke 52 i åpen-label-perioden
Baseline, uke 52 i åpen-label-perioden
Open-Label-periode: Endring fra baseline i kutane vorter, basert på sentral gjennomgang av CGI-S
Tidsramme: Baseline, uke 52 i åpen-label-perioden
Baseline, uke 52 i åpen-label-perioden
Open-Label-periode: Endring fra baseline i kutane vorter, basert på lokal hudlege CGI-C
Tidsramme: Baseline, uke 52 i åpen-label-perioden
Baseline, uke 52 i åpen-label-perioden
Open-Label-periode: Endring fra baseline i kutane vorter, basert på lokal hudlege CGI-S
Tidsramme: Baseline, uke 52 i åpen-label-perioden
Baseline, uke 52 i åpen-label-perioden
Open-Label-periode: Endring over tid i PGI-C
Tidsramme: Baseline opp til uke 52 av åpen etikettperiode
Baseline opp til uke 52 av åpen etikettperiode
Open-Label-periode: Endring over tid i PGI-S
Tidsramme: Baseline opp til uke 52 av åpen etikettperiode
Baseline opp til uke 52 av åpen etikettperiode
Åpen periode: Total infeksjonspoeng (prosentandel av deltakere med infeksjoner)
Tidsramme: Baseline opp til uke 52 av åpen etikettperiode
Baseline opp til uke 52 av åpen etikettperiode

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
X4 Pharmaceuticals

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Chief Medical Officer, X4 Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
24. oktober 2019

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
23. desember 2025

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
23. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
19. juni 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
19. juni 2019

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
21. juni 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
6. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
1. juli 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • X4P-001-103
  • 2019-001153-10 (EudraCT-nummer)
  • 4WHIM (Annen identifikator: X4 Pharmaceuticals)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger