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Étude d'efficacité et d'innocuité du mavorixafor chez des participants atteints de verrues, d'hypogammaglobulinémie, d'infections et du syndrome de myélokathexis (WHIM)

28 juillet 2025 mis à jour par: X4 Pharmaceuticals

Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et multicentrique sur le mavorixafor chez des patients atteints du syndrome WHIM avec extension en ouvert

Cette étude comporte une période randomisée contrôlée par placebo en double aveugle et une période ouverte. L'objectif principal de la période randomisée contrôlée par placebo est de démontrer l'efficacité du mavorixafor chez les participants atteints du syndrome WHIM, telle qu'évaluée par l'augmentation des taux de neutrophiles circulants par rapport au placebo, et par rapport à un seuil cliniquement significatif. L'objectif principal de la période ouverte est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du mavorixafor chez les participants atteints du syndrome WHIM. Les participants sont autorisés à poursuivre le traitement pendant la période ouverte, si applicable au niveau régional, jusqu'à ce que le mavorixafor devienne disponible dans le commerce, ou jusqu'à ce que l'étude soit terminée par le commanditaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

31

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australie, 4006
        • Wesley Hospital
      • South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital
  • Corée, République de
      • Seoul, Corée, République de, 03080
        • Seoul National University Hospital, Children's Hospital
  • Danemark
      • Aarhus, Danemark, 8000
        • Aarhus University Hospital
  • Espagne
    • Esplugues De Llobregat
      • Barcelona, Esplugues De Llobregat, Espagne, 8950
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, Espagne, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • France
      • Paris, France, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris Cedex 12, France, 75571
        • CHU Paris Est, Hôpital d'Enfants Armand-Trousseau
    • Rhne
      • Lyon, Rhne, France, 69008
        • CHU de Lyon, Institut d'Hematologie et d'Oncologie Pediatrique
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe, 117997
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
      • Saint Pertersburg, Fédération Russe, 197022
        • Academician I.P. Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
  • Hongrie
    • Hajdu-Bihar
      • Debrecen, Hajdu-Bihar, Hongrie, H-4031
        • University of Debrecen, Affiliated Department of Infectology
  • Israël
      • Afula, Israël, 1834111
        • Haemek Medical Center
  • Italie
    • Piazza Del Mercato
      • Brescia, Piazza Del Mercato, Italie, 25123
        • Università degli Studi di Brescia, Scienze Cliniche e Sperimentali
  • L'Autriche
      • Wien, L'Autriche, 1090
        • Medical University of Vienna - Medizinische Universität Wien
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
        • Emma Children's Hospital Academic Medical Center (AMC)
  • Turquie
    • Adana
      • Sarıcam, Adana, Turquie, 1330
        • Cukurova University Faculty of Medicine
  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • University of California San Diego Health/Rady Children's Hospital
      • Thousand Oaks, California, États-Unis, 91320
        • California Dermatology Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21224
        • Johns Hopkins University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390-9020
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion pour la période randomisée contrôlée par placebo :

  • Avoir signé le formulaire de consentement éclairé approuvé actuel. Les participants de moins de 18 ans (aux Pays-Bas et dans d'autres régions applicables, les participants de moins de 16 ans) signeront un formulaire de consentement éclairé approuvé et devront également avoir un consentement signé des parents/tuteurs légaux.
  • Avoir une mutation confirmée par le génotype du récepteur 4 de la chimiokine (motif C-X-C) (CXCR4) compatible avec le phénotype WHIM.
  • Accepter d'utiliser une forme de contraception très efficace.
  • Être disposé et capable de se conformer au protocole.
  • Avoir confirmé ANC ≤ 400 cellules/µL lors du dépistage, obtenu alors que le participant n'a aucune preuve clinique d'infection.

Critères d'inclusion pour la période d'étiquette ouverte :

  • A terminé la période randomisée ; ou
  • Libération anticipée de la période randomisée.

Critère d'exclusion:

  • A une hypersensibilité systémique connue à la substance médicamenteuse mavorixafor, à ses ingrédients inactifs ou au placebo.
  • Est enceinte ou allaite.
  • A une condition médicale ou personnelle qui, de l'avis de l'investigateur, peut potentiellement compromettre la sécurité ou la conformité du participant ou peut empêcher le participant de mener à bien l'étude clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Mavorixafor
Les participants (adultes et adolescents [12 à 17 ans pesant > 50 kilogrammes [kg]) recevront du mavorixafor 400 milligrammes (mg) une fois par jour (QD) par voie orale pendant 52 semaines au cours de la période randomisée contrôlée par placebo. Les adolescents pesant ≤ 50 kg recevront du mavorixafor 200 mg une fois par jour. Les participants qui terminent la période randomisée contrôlée par placebo ou qui se voient accorder une libération anticipée en raison d'infections récurrentes ou importantes, tel qu'évalué par un comité d'arbitrage indépendant en aveugle, se verront offrir la possibilité de s'inscrire à la période ouverte et de recevoir un traitement avec mavorixafor 400 mg une fois par jour par voie orale jusqu'à la disponibilité commerciale ou la fin de l'étude par le promoteur.
Médicament: Mavorixafor
Mavorixafor fourni sous forme de gélules de 100 mg.
Autres noms:
  • AMD11070
  • X4P-001
Comparateur placebo: Placebo
Les participants recevront un placebo correspondant au mavorixafor QD par voie orale pendant 52 semaines au cours de la période randomisée contrôlée par placebo. Les participants qui terminent la période randomisée contrôlée par placebo ou qui se voient accorder une libération anticipée en raison d'infections récurrentes ou importantes, comme jugé par un AC indépendant en aveugle, se verront offrir la possibilité de s'inscrire à la période ouverte et de recevoir un traitement avec mavorixafor 400 mg une fois par jour par voie orale jusqu'à la disponibilité commerciale ou la fin de l'étude par le commanditaire.
Médicament: Mavorixafor
Mavorixafor fourni sous forme de gélules de 100 mg.
Autres noms:
  • AMD11070
  • X4P-001
Médicament: Placebo
Placebo correspondant aux gélules de mavorixafor

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Période randomisée contrôlée par placebo : temps (en heures) au-dessus du seuil de numération absolue des neutrophiles (TAT-ANC en heures) ≥ 500 cellules/microlitre (µL) sur une période de 24 heures
Délai: Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 min (chacun ± 5 min) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacun ± 15 min) après -dose au départ, semaines 13, 26, 39 et 52
Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 min (chacun ± 5 min) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacun ± 15 min) après -dose au départ, semaines 13, 26, 39 et 52
Période en ouvert : pourcentage de participants présentant des événements indésirables (EI)
Délai: Du jour 1 (fin de la période randomisée) jusqu'à la fin de l'étude (30 jours après le traitement en période ouverte [Semaine 56 de la période ouverte])
Du jour 1 (fin de la période randomisée) jusqu'à la fin de l'étude (30 jours après le traitement en période ouverte [Semaine 56 de la période ouverte])

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Période randomisée contrôlée par placebo : temps (en heures) au-dessus du seuil de numération lymphocytaire absolue (TAT-ALC) ≥ 1 000 cellules/µL sur une période de 24 heures
Délai: Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose au départ, semaines 13, 26, 39 et 52
Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose au départ, semaines 13, 26, 39 et 52
Période randomisée contrôlée par placebo : Efficacité clinique composite du Mavorixafor basée sur le score total d'infection et le score total de modification des verrues
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : changement par rapport au départ du score total de verrues à la semaine 52
Délai: Ligne de base, semaine 52
Ligne de base, semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : score total d'infection pour Mavorixafor
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : délai de libération précoce
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : TAT-ALC de ≥ 1 000 cellules/µL chez les participants atteints de lymphopénie
Délai: Ligne de base
Ligne de base
Période randomisée contrôlée par placebo : score total d'infection pour les participants utilisant des non-immunoglobulines (non Ig) (pourcentage de participants infectés)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : modification du score total de verrues au départ, basée sur l'impression clinique globale de changement (CGI-C)
Délai: Ligne de base
Ligne de base
Période randomisée contrôlée par placebo : efficacité clinique composite (score total d'infection et score total de modification des verrues) pour les participants n'utilisant pas d'Ig
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
L'efficacité clinique composite sera calculée en utilisant le score total d'infection et le score total de changement de verrues pour les participants avec des verrues au départ ou sans Ig. Il sera analysé par un CA indépendant en aveugle.
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : modification du score total de verrues au départ (CGI-C), d'après l'examen d'un dermatologue local
Délai: Ligne de base
Ligne de base
Période randomisée contrôlée par placebo : impression globale de changement du participant (PGI-C)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : impression globale de gravité du participant (PGI-S)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : niveaux de titre du vaccin à la semaine 52 chez les participants vaccinés à la semaine 13, atteints de tétanos, de diphtérie et de coqueluche (dcaT), y compris la toxine coquelucheuse et le tétanos
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : niveaux de titre du vaccin à la semaine 52 pour le virus du papillome humain (VPH) 16 et le VPH 18 chez les participants recevant des vaccins avec le vaccin contre le VPH 9-valent, recombinant (Gardasil®9)
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : modification par rapport au départ de l'impression clinique globale de gravité (CGI-S), basée sur l'examen d'un dermatologue local
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : nombre de participants infectés
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : période sans infection
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : nombre de jours perdus au travail/à l'école
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : qualité de vie mesurée par le score d'une enquête abrégée en 36 éléments
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : qualité de vie mesurée par le score EuroQoL-5 Dimension-5 Level (EQ-5D-5L)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : qualité de vie mesurée par le score de l'indice de qualité de vie (IQL)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : qualité de vie mesurée par le score LQI dermatologique
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : qualité de vie mesurée par le score de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : changement par rapport au départ dans les verrues anogénitales (AG) basé sur l'évaluation CGI-C du dermatologue
Délai: Du départ à la semaine 52
Du départ à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : changement par rapport au départ dans les verrues anogénitales (AG) en fonction de l'évaluation de la gravité des verrues AG
Délai: Du départ à la semaine 52
Du départ à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : nombre d'événements nécessitant un traitement de secours en raison d'une infection
Délai: Du départ à la semaine 52
Du départ à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : nombre de participants avec incidence et durée des hospitalisations dues à une infection
Délai: Du départ à la semaine 52
Du départ à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : nombre de participants présentant une incidence de verrues nouvellement développées
Délai: Du départ à la semaine 52
Du départ à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : aire sous la courbe pour l'ANC (AUCANC) à l'aide de la méthode trapézoïdale
Délai: Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose au départ, semaines 13, 26, 39 et 52
Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose au départ, semaines 13, 26, 39 et 52
Période randomisée contrôlée par placebo : pourcentage de répondeurs neutrophiles
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : Groupe de traitement par Mavorixafor : AUCANC
Délai: Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose au départ, semaines 13, 26, 39 et 52
Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose au départ, semaines 13, 26, 39 et 52
Période randomisée contrôlée par placebo : aire sous la courbe de l'ALC (AUCALC)
Délai: Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose au départ, semaines 13, 26, 39 et 52
Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose au départ, semaines 13, 26, 39 et 52
Période randomisée contrôlée par placebo : pourcentage de répondeurs lymphocytaires
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : changement par rapport à la valeur initiale de l'ALC total, du nombre absolu de monocytes (AMC), de l'ANC et des globules blancs (WBC) à la semaine 52
Délai: Ligne de base, semaine 52
Ligne de base, semaine 52
Changement absolu et de pli par rapport à la ligne de base dans les lymphocytes T, B et Natural Killer absolus à la semaine 52
Délai: Ligne de base, semaine 52
Ligne de base, semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : nombre de participants présentant des EI
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Période randomisée contrôlée par placebo : pharmacocinétique (PK), concentration plasmatique maximale observée (Cmax) de Mavorixafor
Délai: Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose aux semaines 13, 26, 39 et 52 ; et 4 heures après l'administration au départ
Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose aux semaines 13, 26, 39 et 52 ; et 4 heures après l'administration au départ
Période randomisée contrôlée par placebo : PK, temps nécessaire pour atteindre la Cmax (Tmax) du Mavorixafor
Délai: Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 min (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose aux semaines 13, 26, 39 et 52 ; et 4 heures après l'administration au départ
Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 min (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose aux semaines 13, 26, 39 et 52 ; et 4 heures après l'administration au départ
Période randomisée contrôlée par placebo : PK, demi-vie de (T1/2) de Mavorixafor
Délai: Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose aux semaines 13, 26, 39 et 52 ; et 4 heures après l'administration au départ
Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose aux semaines 13, 26, 39 et 52 ; et 4 heures après l'administration au départ
Période randomisée contrôlée par placebo : PK, aire sous la courbe (AUC) de Mavorixafor
Délai: Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose aux semaines 13, 26, 39 et 52 ; et 4 heures après l'administration au départ
Temps 0 (pré-dose, jusqu'à 15 minutes avant), 30, 60 et 90 minutes (chacune ± 5 minutes) et 2, 3, 4, 8, 12, 16 et 24 heures (chacune ± 15 minutes) après -dose aux semaines 13, 26, 39 et 52 ; et 4 heures après l'administration au départ
Période en ouvert : pourcentage de répondeurs neutrophiles
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52 de la période en ouvert
Ligne de base jusqu'à la semaine 52 de la période en ouvert
Période en ouvert : pourcentage de lymphocytes répondeurs
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52 de la période en ouvert
Ligne de base jusqu'à la semaine 52 de la période en ouvert
Période en ouvert : variation absolue et par rapport à la ligne de base dans l'ALC total, l'AMC, l'ANC et le WBC à la semaine 52
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52 de la période en ouvert
Ligne de base jusqu'à la semaine 52 de la période en ouvert
Période en ouvert : niveaux de titre du vaccin au cours de la première année de la période en ouvert, chez les participants vaccinés avec le dcaT pendant l'étude, y compris la toxine coquelucheuse et le tétanos
Délai: Année 1 de la période en ouvert
Année 1 de la période en ouvert
Période en ouvert : niveaux de titre du vaccin au cours de la première année de la période en ouvert pour le VPH 16 et le VPH 18 chez les participants recevant des vaccins avec le vaccin contre le VPH 9-valent, recombinant (Gardasil®9) pendant l'étude
Délai: Année 1 de la période en ouvert
Année 1 de la période en ouvert
Période en ouvert : changement par rapport au départ dans les verrues cutanées à la semaine 52, d'après l'examen central du CGI-C
Délai: Baseline, semaine 52 de la période en ouvert
Baseline, semaine 52 de la période en ouvert
Période en ouvert : évolution des verrues cutanées par rapport aux valeurs initiales, d'après l'examen central du CGI-S
Délai: Baseline, semaine 52 de la période en ouvert
Baseline, semaine 52 de la période en ouvert
Période en ouvert : évolution des verrues cutanées par rapport aux valeurs initiales, d'après le dermatologue local CGI-C
Délai: Baseline, semaine 52 de la période en ouvert
Baseline, semaine 52 de la période en ouvert
Période en ouvert : évolution des verrues cutanées par rapport aux valeurs initiales, d'après le dermatologue local CGI-S
Délai: Baseline, semaine 52 de la période en ouvert
Baseline, semaine 52 de la période en ouvert
Période d'étiquette ouverte : évolution dans le temps de l'IGP-C
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52 de la période en ouvert
Ligne de base jusqu'à la semaine 52 de la période en ouvert
Période d'étiquette ouverte : évolution dans le temps de l'IGP-S
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52 de la période en ouvert
Ligne de base jusqu'à la semaine 52 de la période en ouvert
Période ouverte : score d'infection total (pourcentage de participants infectés)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52 de la période en ouvert
Ligne de base jusqu'à la semaine 52 de la période en ouvert

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

X4 Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Chief Medical Officer, X4 Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 octobre 2019

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 juin 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 juin 2019

Première publication (Réel)

21 juin 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 juillet 2025

Dernière vérification

1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • X4P-001-103
  • 2019-001153-10 (Numéro EudraCT)
  • 4WHIM (Autre identifiant: X4 Pharmaceuticals)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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