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Une étude de phase 2 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du KZR-616 chez les patients atteints d'AIHA et de PTI (MARINA)

5 août 2020 mis à jour par: Kezar Life Sciences, Inc.

Une étude de phase 2 randomisée, dose-aveugle, multicentrique pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du KZR-616 dans le traitement des patients atteints d'anémie hémolytique auto-immune (AIHA) et de thrombocytopénie immunitaire (ITP)

Il s'agit d'une étude multicentrique randomisée, dose-aveugle de phase 2 conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) du traitement par KZR-616 chez les patients atteints d'anémie hémolytique auto-immune active ou de thrombocytopénie immunitaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Retiré

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
      • Woolloongabba, Australie
        • KZR Research Site
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe
        • KZR Research Site
      • Saint Petersburg, Fédération Russe
        • KZR Research Site
  • Italie
      • Bologna, Italie
        • KZR Research Site
      • Genova, Italie
        • KZR Research Site
  • Pologne
      • Kraków, Pologne
        • KZR Research Site
      • Poznań, Pologne
        • KZR Research Site
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90007
        • KZR Research Site
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • KZR Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • KZR Research Site
      • Miami Lakes, Florida, États-Unis, 33014
        • KZR Research Site
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • KZR Research Site
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, États-Unis, 61615
        • KZR Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • KZR Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
        • KZR Research Site
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55455
        • KZR-616 Research Site
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
        • KZR Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • KZR Research Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • KZR Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • KZR Research Site
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • KZR Research Site
    • Texas
      • Webster, Texas, États-Unis, 77598
        • KZR Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Les patients adultes doivent avoir au moins 18 ans au moment de la signature du consentement éclairé lors du dépistage
  2. Indice de masse corporelle (IMC) égal ou supérieur à 18 kg/m2
  3. Avoir un diagnostic documenté d'AIHA primaire ou secondaire, de PTI ou de syndrome d'Evans primaire

  4. Activité de la maladie AIHA ou ITP comme suit :

    1. ITP : par des évaluations de laboratoire central ou local à 2 occasions distinctes à ≥ 7 jours d'intervalle pendant le dépistage, une plaquette moyenne (PLT) ≤ 30 × 109/L sans PLT individuelle > 35 × 109/L ; ou pour les patients recevant une dose constante de traitements autorisés pour le PTI : un PLT moyen < 50 × 109/L, sans numération > 55 × 109/L
    2. AIHA : Hgb ≤10 g/dL et présence de 2 des éléments suivants :

    je. Haptoglobine < limite inférieure de la normale (LLN) ii. Numération réticulocytaire corrigée > limite supérieure de la normale (LSN) iii. LDH > LSN iv. Bilirubine indirecte > LSN.

  5. Réponse inadéquate documentée sur l'intolérance à ≥ 1 approche de traitement standard pour AIHA ou ≥ 2 approches de traitement standard pour ITP

Critère d'exclusion:

  1. Lupus érythémateux disséminé (LES) avec syndrome des anticorps anti-phospholipides confirmé, présence d'un test anticoagulant lupique positif, titre modéré à élevé d'IgG ou d'IgM anti-cardiolipine ou titre modéré à élevé d'IgG ou d'IgM anti-bêta2-globuline ou sévérité centrale atteinte du système nerveux
  2. Antécédents de coagulopathie cliniquement significative, de thrombocytopénie héréditaire, d'anémie ou d'antécédents familiaux de thrombocytopénie
  3. Antécédents d'immunodéficience primaire
  4. Utilisation de médicaments non autorisés dans les périodes de sevrage spécifiées avant le dépistage
  5. Infection récente grave ou en cours, ou risque d'infection grave

  6. L'une des valeurs de laboratoire suivantes lors du dépistage :

    1. Débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) <45 ml/min
    2. Nombre absolu de neutrophiles (ANC) <1,5×109/L (1500/mm3)
    3. Aspartate transaminase (AST) sérique, alanine transaminase (ALT) sérique ou phosphatase alcaline sérique > 2,5 × LSN
    4. Hormone stimulant la thyroïde si en dehors de la plage normale du laboratoire central et considérée comme cliniquement significative
    5. Rapport international normalisé (INR) ou temps de thromboplastine partielle activée (aPTT) > 1,5 × LSN
    6. Immunoglobuline G (IgG) <500 mg/dL
    7. Pour les patients ITP uniquement : bilirubine totale > 1,5 × LSN (3 × LSN pour les patients atteints d'un syndrome de Gilbert documenté).
  7. Présence d'insuffisance cardiaque de classe III ou IV de la New York Heart Association, ou tension artérielle non contrôlée, ou intervalle QT prolongé
  8. Chirurgie majeure dans les 12 semaines précédant le dépistage ou planifiée pendant la période d'étude
  9. Antécédents de tout événement thrombotique ou embolique dans les 12 mois précédant le dépistage
  10. Preuve clinique de maladies importantes instables ou incontrôlées
  11. Toute malignité active ou suspectée ou antécédent de malignité documentée au cours des 5 dernières années précédant le dépistage, à l'exception d'un carcinome du col de l'utérus correctement excisé et guéri in situ ou d'un carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau, ou d'un cancer de la vessie non invasif musculaire

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: QUADRUPLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
EXPÉRIMENTAL: Bras A - KZR-616 30mg
KZR-616 30mg injection sous-cutanée (SC) hebdomadaire pendant 13 semaines
Médicament: KZR-616
Les patients recevront KZR-616 SC une fois par semaine. Les patients affectés au bras A recevront 30 mg pendant 13 semaines et les patients affectés au bras B recevront 30 mg pendant 1 semaine puis 45 mg pendant 12 semaines
EXPÉRIMENTAL: Bras B - KZR-616 45mg
KZR-616 30 mg SC en injection hebdomadaire pour 1 dose puis 45 mg par semaine pendant 12 semaines.
Médicament: KZR-616
Les patients recevront KZR-616 SC une fois par semaine. Les patients affectés au bras A recevront 30 mg pendant 13 semaines et les patients affectés au bras B recevront 30 mg pendant 1 semaine puis 45 mg pendant 12 semaines

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Délai
Changement moyen entre le départ et la semaine 13 des paramètres hématologiques d'intérêt chez les patients évaluables (Hb pour l'AIHA ; plaquettes [PLT] pour le PTI)
Délai: 13 semaines
13 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Temps pour atteindre le pic de concentration plasmatique (Tmax) après l'injection de KZR-616
Délai: Jour 1
Jour 1
Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps (ASC) après l'injection de KZR-616
Délai: Jour 1
Jour 1
Changement moyen entre le départ et la semaine 13 des paramètres hématologiques d'intérêt (Hgb pour AIHA ; PLT pour ITP) dans la population en intention de traiter (ITT)
Délai: 13 semaines
13 semaines
Changement moyen par rapport à la ligne de base au fil du temps dans les paramètres hématologiques d'intérêt (Hgb pour AIHA ; PLT pour ITP)
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Proportion de patients avec une réponse à la Semaine 13
Délai: 13 semaines
13 semaines
Proportion de patients au fil du temps avec une réponse
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Délai de réponse
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Proportion de patients au fil du temps avec une perte de réponse
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Proportion de patients au fil du temps avec une réponse soutenue
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Changement moyen de la ligne de base au fil du temps en Hct
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Changement moyen par rapport à la ligne de base au fil du temps de la lactate déshydrogénase (LDH)
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Changement par rapport à la ligne de base au fil du temps dans les scores d'évaluation globale du patient
Délai: Au départ et toutes les 4 semaines pendant 25 semaines
Le PtGA est une échelle visuelle analogique (EVA) allant de 0 à 100. Les patients fourniront une évaluation globale de leur maladie, pour le jour de la visite, en réponse à l'énoncé « Compte tenu de toutes les manières dont votre maladie vous affecte, veuillez évaluer comment vous vous sentez aujourd'hui en cliquant ou en appuyant sur la ligne : » en utilisant une EVA à 100 points où 0 signifie « très bon, aucun symptôme » et 100 signifie « très mauvais, symptômes très graves ».
Au départ et toutes les 4 semaines pendant 25 semaines
Pour l'AIHA : Proportion de patients avec une Hb > 12 g/dL ou supérieure de 2 g/dL à la valeur initiale à S13
Délai: 13 semaines
13 semaines
Pour l'AIHA : nombre de transfusions sanguines et d'unités de sang administrées au fil du temps
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Pour le PTI : nombre de transfusions de plaquettes et d'unités de plaquettes administrées au fil du temps
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
L'innocuité et la tolérabilité du KZR-616 chez les patients atteints d'AIHA ou de PTI, évaluées en surveillant l'incidence et la gravité des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Pic de concentration plasmatique (Cmax) après injection de KZR-616
Délai: Jour 1
Jour 1
Pic de concentration plasmatique (Cmax) après injection de KZR-616
Délai: Jour 29
Jour 29
Temps pour atteindre le pic de concentration plasmatique (Tmax) après l'injection de KZR-616
Délai: Jour 29
Jour 29
Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps (ASC) après l'injection de KZR-616
Délai: Jour 29
Jour 29
Demi-vie (T1/2) après injection de KZR-616
Délai: Jour 1
Jour 1
Demi-vie (T1/2) après injection de KZR-616
Délai: Jour 29
Jour 29

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Kezar Life Sciences, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (ANTICIPÉ)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 juillet 2020

Achèvement primaire (RÉEL)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
5 août 2020

Achèvement de l'étude (RÉEL)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
5 août 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
26 juillet 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
29 juillet 2019

Première publication (RÉEL)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
31 juillet 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
7 août 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
5 août 2020

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 août 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • KZR-616-005

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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