Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti KZR-616 u pacientů s AIHA a ITP (MARINA)

5. srpna 2020 aktualizováno: Kezar Life Sciences, Inc.

Randomizovaná, dávkově slepá, multicentrická studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti KZR-616 při léčbě pacientů s autoimunitní hemolytickou anémií (AIHA) a imunitní trombocytopenií (ITP)

Toto je randomizovaná, dávkově zaslepená, multicentrická studie fáze 2 navržená k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) léčby KZR-616 u pacientů s aktivní autoimunitní hemolytickou anémií nebo imunitní trombocytopenií.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Woolloongabba, Austrálie
        • KZR Research Site
  • Itálie
      • Bologna, Itálie
        • KZR Research Site
      • Genova, Itálie
        • KZR Research Site
  • Polsko
      • Kraków, Polsko
        • KZR Research Site
      • Poznań, Polsko
        • KZR Research Site
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace
        • KZR Research Site
      • Saint Petersburg, Ruská Federace
        • KZR Research Site
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
        • KZR Research Site
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • KZR Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • KZR Research Site
      • Miami Lakes, Florida, Spojené státy, 33014
        • KZR Research Site
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • KZR Research Site
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61615
        • KZR Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • KZR Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • KZR Research Site
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • KZR-616 Research Site
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • KZR Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • KZR Research Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • KZR Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • KZR Research Site
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • KZR Research Site
    • Texas
      • Webster, Texas, Spojené státy, 77598
        • KZR Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělým pacientům musí být v době podepisování informovaného souhlasu při Screeningu alespoň 18 let
  2. Index tělesné hmotnosti (BMI) rovný nebo vyšší než 18 kg/m2
  3. Mít zdokumentovanou diagnózu primární nebo sekundární AIHA, ITP nebo primárního Evansova syndromu

  4. Aktivita onemocnění AIHA nebo ITP takto::

    1. ITP: Podle centrálních nebo lokálních laboratorních hodnocení ve 2 samostatných příležitostech s odstupem ≥7 dní během screeningu, průměrná hodnota krevních destiček (PLT) ≤30×109/l bez individuálního PLT >35×109/l; nebo pro ty pacienty, kteří dostávají konstantní dávku povolené léčby ITP: průměrná PLT <50×109/l, bez počtu >55×109/l
    2. AIHA: Hgb ≤10 g/dl a přítomnost jakýchkoli 2 z následujících:

    i. Haptoglobin <spodní mez normálu (LLN) ii. Upravený počet retikulocytů >horní hranice normálu (ULN) iii. LDH >ULN iv. Nepřímý bilirubin >ULN.

  5. Zdokumentovaná neadekvátní odpověď na intoleranci na ≥ 1 standardní léčebný přístup pro AIHA nebo ≥ 2 standardní léčebné přístupy pro ITP

Kritéria vyloučení:

  1. Systémový lupus erythematodes (SLE) s potvrzeným syndromem anti-fosfolipidových protilátek, přítomnost pozitivního lupusového antikoagulačního testu, středně vysoký titr antikardiolipin IgG nebo IgM nebo středně vysoký titr anti-beta2-globuilinu IgG nebo IgM nebo těžký centrální postižení nervového systému
  2. Anamnéza klinicky významné koagulopatie, hereditární trombocytopenie, anémie nebo rodinná anamnéza trombocytopenie
  3. Primární imunodeficience v anamnéze
  4. Užívání nepovolených léků během specifikovaných vymývacích období před screeningem
  5. Nedávná vážná nebo probíhající infekce nebo riziko vážné infekce

  6. Jakákoli z následujících laboratorních hodnot při screeningu:

    1. Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) <45 ml/min
    2. Absolutní počet neutrofilů (ANC) <1,5×109/l (1500/mm3)
    3. Sérová aspartáttransamináza (AST), sérová alanintransamináza (ALT) nebo sérová alkalická fosfatáza >2,5×ULN
    4. Hormon stimulující štítnou žlázu, pokud je mimo centrální laboratorní normální rozmezí a je považován za klinicky významný
    5. Mezinárodní normalizovaný poměr (INR) nebo aktivovaný parciální tromboplastinový čas (aPTT) >1,5×ULN
    6. Imunoglobulin G (IgG) <500 mg/dl
    7. Pouze pro pacienty s ITP: celkový bilirubin >1,5×ULN (3×ULN u pacientů s prokázaným Gilbertovým syndromem).
  7. Přítomnost srdečního selhání třídy III nebo IV podle New York Heart Association nebo nekontrolovaný krevní tlak nebo prodloužený QT interval
  8. Velká operace během 12 týdnů před screeningem nebo plánovaná během období studie
  9. Anamnéza jakékoli trombotické nebo embolické příhody během 12 měsíců před screeningem
  10. Klinický důkaz významných nestabilních nebo nekontrolovaných onemocnění
  11. Jakákoli aktivní nebo suspektní malignita nebo zdokumentovaná malignita v anamnéze během posledních 5 let před screeningem, s výjimkou vhodně vyříznutého a vyléčeného karcinomu děložního čípku in situ nebo bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo neinvazivního karcinomu močového měchýře

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Rameno A - KZR-616 30 mg
KZR-616 30 mg subkutánní (SC) injekce týdně po dobu 13 týdnů
Lék: KZR-616
Pacienti budou dostávat KZR-616 SC jednou týdně. Pacienti zařazení do ramene A budou dostávat 30 mg po dobu 13 týdnů a pacienti zařazení do ramene B budou dostávat 30 mg po dobu 1 týdne a poté 45 mg po dobu 12 týdnů
EXPERIMENTÁLNÍ: Rameno B - KZR-616 45 mg
KZR-616 30 mg SC injekce týdně pro 1 dávku, poté 45 mg týdně po dobu 12 týdnů.
Lék: KZR-616
Pacienti budou dostávat KZR-616 SC jednou týdně. Pacienti zařazení do ramene A budou dostávat 30 mg po dobu 13 týdnů a pacienti zařazení do ramene B budou dostávat 30 mg po dobu 1 týdne a poté 45 mg po dobu 12 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Průměrná změna od výchozího stavu do 13. týdne v hematologických parametrech zájmu u hodnotitelných pacientů (Hgb pro AIHA; krevní destičky [PLT] pro ITP)
Časové okno: 13 týdnů
13 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax) po injekci KZR-616
Časové okno: Den 1
Den 1
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas (AUC) po injekci KZR-616
Časové okno: Den 1
Den 1
Průměrná změna od výchozího stavu do 13. týdne u sledovaných hematologických parametrů (Hgb pro AIHA; PLT pro ITP) v populaci se záměrem léčit (ITT)
Časové okno: 13 týdnů
13 týdnů
Průměrná změna od výchozí hodnoty v průběhu času v sledovaných hematologických parametrech (Hgb pro AIHA; PLT pro ITP)
Časové okno: Po dokončení studia až 25 týdnů
Po dokončení studia až 25 týdnů
Podíl pacientů s odpovědí ve 13. týdnu
Časové okno: 13 týdnů
13 týdnů
Podíl pacientů v průběhu času s odpovědí
Časové okno: Po dokončení studia až 25 týdnů
Po dokončení studia až 25 týdnů
Čas na odpověď
Časové okno: Po dokončení studia až 25 týdnů
Po dokončení studia až 25 týdnů
Podíl pacientů v průběhu času se ztrátou odpovědi
Časové okno: Po dokončení studia až 25 týdnů
Po dokončení studia až 25 týdnů
Podíl pacientů v průběhu času s trvalou odpovědí
Časové okno: Po dokončení studia až 25 týdnů
Po dokončení studia až 25 týdnů
Průměrná změna od základní hodnoty v průběhu času v Hct
Časové okno: Po dokončení studia až 25 týdnů
Po dokončení studia až 25 týdnů
Průměrná změna laktátdehydrogenázy (LDH) od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Po dokončení studia až 25 týdnů
Po dokončení studia až 25 týdnů
Změna od výchozího stavu v průběhu času ve skóre celkového hodnocení pacientů
Časové okno: Výchozí stav a každé 4 týdny po dobu 25 týdnů
PtGA je vizuální analogová stupnice (VAS) v rozsahu od 0 do 100. Pacienti poskytnou globální hodnocení své nemoci pro den návštěvy v reakci na prohlášení „S ohledem na všechny způsoby, kterými vás vaše nemoc ovlivňuje, ohodnoťte, prosím, jak se dnes cítíte, kliknutím nebo klepnutím na řádek:“ pomocí 100bodový VAS, kde 0 je „velmi dobré, žádné příznaky“ a 100 je „velmi špatné, velmi závažné příznaky“.
Výchozí stav a každé 4 týdny po dobu 25 týdnů
Pro AIHA: Podíl pacientů s Hgb >12 g/dl nebo o 2 g/dl vyšší než výchozí hodnota v W13
Časové okno: 13 týdnů
13 týdnů
Pro AIHA: Počet krevních transfuzí a jednotek krve podaných v průběhu času
Časové okno: Po dokončení studia až 25 týdnů
Po dokončení studia až 25 týdnů
Pro ITP: Počet transfuzí krevních destiček a jednotek krevních destiček podaných v průběhu času
Časové okno: Po dokončení studia až 25 týdnů
Po dokončení studia až 25 týdnů
Bezpečnost a snášenlivost KZR-616 u pacientů s AIHA nebo ITP, jak bylo hodnoceno sledováním incidence a závažnosti nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: Po dokončení studia až 25 týdnů
Po dokončení studia až 25 týdnů
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) po injekci KZR-616
Časové okno: Den 1
Den 1
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) po injekci KZR-616
Časové okno: Den 29
Den 29
Doba do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax) po injekci KZR-616
Časové okno: Den 29
Den 29
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas (AUC) po injekci KZR-616
Časové okno: Den 29
Den 29
Poločas (T1/2) po injekci KZR-616
Časové okno: Den 1
Den 1
Poločas (T1/2) po injekci KZR-616
Časové okno: Den 29
Den 29

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Kezar Life Sciences, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (OČEKÁVANÝ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. července 2020

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
5. srpna 2020

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
5. srpna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. července 2019

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
31. července 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. srpna 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • KZR-616-005

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na KZR-616

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení