Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 2-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av KZR-616 hos pasienter med AIHA og ITP (MARINA)

5. august 2020 oppdatert av: Kezar Life Sciences, Inc.

En fase 2 randomisert, doseblind, multisenterstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av KZR-616 ved behandling av pasienter med autoimmun hemolytisk anemi (AIHA) og immun trombocytopeni (ITP)

Dette er en fase 2 randomisert, doseblind, multisenterstudie designet for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, effekt, farmakokinetikk (PK) og farmakodynamikk (PD) ved behandling med KZR-616 hos pasienter med aktiv autoimmun hemolytisk anemi eller immun trombocytopeni.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Tilbaketrukket

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Woolloongabba, Australia
        • KZR Research Site
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen
        • KZR Research Site
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen
        • KZR Research Site
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90007
        • KZR Research Site
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • KZR Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • KZR Research Site
      • Miami Lakes, Florida, Forente stater, 33014
        • KZR Research Site
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • KZR Research Site
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Forente stater, 61615
        • KZR Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • KZR Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
        • KZR Research Site
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55455
        • KZR-616 Research Site
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
        • KZR Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • KZR Research Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • KZR Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • KZR Research Site
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • KZR Research Site
    • Texas
      • Webster, Texas, Forente stater, 77598
        • KZR Research Site
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • KZR Research Site
      • Genova, Italia
        • KZR Research Site
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • KZR Research Site
      • Poznań, Polen
        • KZR Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Voksne pasienter må være minst 18 år på tidspunktet for undertegning av informert samtykke ved Screening
  2. Kroppsmasseindeks (BMI) lik eller større enn 18 kg/m2
  3. Ha en dokumentert diagnose av primær eller sekundær AIHA, ITP eller primært Evans syndrom

  4. AIHA- eller ITP-sykdomsaktivitet som følger::

    1. ITP: Per sentrale eller lokale laboratorievurderinger ved 2 separate anledninger med ≥7 dagers mellomrom under screening, en gjennomsnittlig blodplate (PLT) ≤30×109/L uten individuell PLT >35×109/L; eller for de pasientene som får en konstant dose av tillatte behandlinger for ITP: en gjennomsnittlig PLT <50×109/L, uten telling >55×109/L
    2. AIHA: Hgb ≤10 g/dL og tilstedeværelse av 2 av følgende:

    Jeg. Haptoglobin <nedre normalgrense (LLN) ii. Korrigert retikulocytttelling >øvre normalgrense (ULN) iii. LDH >ULN iv. Indirekte bilirubin >ULN.

  5. Dokumentert utilstrekkelig respons på intoleranse mot ≥1 standard behandlingstilnærming for AIHA eller ≥2 standardbehandlingstilnærminger for ITP

Ekskluderingskriterier:

  1. Systemisk Lupus Erythematosus (SLE) med bekreftet anti-fosfolipid antistoffsyndrom, tilstedeværelse av positiv lupus anti-koagulant test, moderat høy titer anti-kardiolipin IgG eller IgM eller moderat høy titer anti-beta2-globuilin IgG eller IgM eller alvorlig sentral involvering av nervesystemet
  2. Anamnese med klinisk signifikant koagulopati, arvelig trombocytopeni, anemi eller familiehistorie med trombocytopeni
  3. Anamnese med primær immunsvikt
  4. Bruk av ikke-tillatte medisiner innen spesifisert utvaskingsperiode før screening
  5. Nylig alvorlig eller pågående infeksjon, eller risiko for alvorlig infeksjon

  6. Enhver av følgende laboratorieverdier ved screening:

    1. Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) <45 ml/min
    2. Absolutt nøytrofiltall (ANC) <1,5×109/L (1500/mm3)
    3. Serum aspartat transaminase (AST), serum alanin transaminase (ALT) eller serum alkalisk fosfatase >2,5×ULN
    4. Skjoldbruskstimulerende hormon dersom det er utenfor det sentrale laboratoriets normalområde og anses som klinisk signifikant
    5. International normalized ratio (INR) eller aktivert partiell tromboplastintid (aPTT) >1,5×ULN
    6. Immunoglobulin G (IgG) <500 mg/dL
    7. Kun for ITP-pasienter: total bilirubin >1,5×ULN (3×ULN for pasienter med dokumentert Gilberts syndrom).
  7. Tilstedeværelse av New York Heart Association klasse III eller IV hjertesvikt, eller ukontrollert blodtrykk, eller forlenget QT-intervall
  8. Større operasjon innen 12 uker før screening eller planlagt i løpet av studieperioden
  9. Anamnese med trombotiske eller emboliske hendelser innen 12 måneder før screening
  10. Klinisk bevis på betydelige ustabile eller ukontrollerte sykdommer
  11. Enhver aktiv eller mistenkt malignitet eller historie med dokumentert malignitet i løpet av de siste 5 årene før screening, bortsett fra passende utskåret og kurert cervikal karsinom in situ eller basal- eller plateepitelkarsinom i huden, eller ikke-muskelinvasiv blærekreft

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: Arm A - KZR-616 30mg
KZR-616 30mg subkutan (SC) injeksjon ukentlig i 13 uker
Legemiddel: KZR-616
Pasienter vil motta KZR-616 SC en gang i uken. Pasienter tildelt arm A vil få 30 mg i 13 uker og pasienter tildelt arm B vil få 30 mg i 1 uke, deretter 45 mg i 12 uker
EKSPERIMENTELL: Arm B - KZR-616 45mg
KZR-616 30 mg SC injeksjon ukentlig for 1 dose deretter 45 mg ukentlig i 12 uker.
Legemiddel: KZR-616
Pasienter vil motta KZR-616 SC en gang i uken. Pasienter tildelt arm A vil få 30 mg i 13 uker og pasienter tildelt arm B vil få 30 mg i 1 uke, deretter 45 mg i 12 uker

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 13 i hematologiske parametere av interesse hos evaluerbare pasienter (Hgb for AIHA; Blodplater [PLT] for ITP)
Tidsramme: 13 uker
13 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) etter KZR-616-injeksjon
Tidsramme: Dag 1
Dag 1
Areal under kurven for plasmakonsentrasjon versus tid (AUC) etter KZR-616-injeksjon
Tidsramme: Dag 1
Dag 1
Gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 13 i hematologiske parametere av interesse (Hgb for AIHA; PLT for ITP) i intent-to-treat-populasjonen (ITT)
Tidsramme: 13 uker
13 uker
Gjennomsnittlig endring fra baseline over tid i hematologiske parametere av interesse (Hgb for AIHA; PLT for ITP)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, inntil 25 uker
Gjennom studiegjennomføring, inntil 25 uker
Andel pasienter med respons ved uke 13
Tidsramme: 13 uker
13 uker
Andel pasienter over tid med respons
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, inntil 25 uker
Gjennom studiegjennomføring, inntil 25 uker
På tide å svare
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, inntil 25 uker
Gjennom studiegjennomføring, inntil 25 uker
Andel pasienter over tid med tap av respons
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, inntil 25 uker
Gjennom studiegjennomføring, inntil 25 uker
Andel pasienter over tid med vedvarende respons
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, inntil 25 uker
Gjennom studiegjennomføring, inntil 25 uker
Gjennomsnittlig endring fra baseline over tid i Hct
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, inntil 25 uker
Gjennom studiegjennomføring, inntil 25 uker
Gjennomsnittlig endring fra baseline over tid i laktatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, inntil 25 uker
Gjennom studiegjennomføring, inntil 25 uker
Endring fra baseline over tid i Patient Global Assessment-score
Tidsramme: Baseline og hver 4. uke i 25 uker
PtGA er en visuell analog skala (VAS) som varierer fra 0 til 100. Pasienter vil gi en global vurdering av sykdommen deres, for dagen for besøket, som svar på uttalelsen "Vurderer alle måtene sykdommen din påvirker deg på, vennligst vurder hvordan du har det i dag ved å klikke eller trykke på linjen:" en 100-punkts VAS der 0 er "veldig bra, ingen symptomer" og 100 er "veldig dårlige, veldig alvorlige symptomer."
Baseline og hver 4. uke i 25 uker
For AIHA: Andel pasienter med en Hgb >12 g/dL eller 2 g/dL høyere enn baseline ved W13
Tidsramme: 13 uker
13 uker
For AIHA: Antall blodoverføringer og blodenheter administrert over tid
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, inntil 25 uker
Gjennom studiegjennomføring, inntil 25 uker
For ITP: Antall blodplatetransfusjoner og enheter av blodplater administrert over tid
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, inntil 25 uker
Gjennom studiegjennomføring, inntil 25 uker
Sikkerhet og tolerabilitet av KZR-616 hos pasienter med AIHA eller ITP, vurdert ved å overvåke forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AE)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, inntil 25 uker
Gjennom studiegjennomføring, inntil 25 uker
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) etter KZR-616-injeksjon
Tidsramme: Dag 1
Dag 1
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) etter KZR-616-injeksjon
Tidsramme: Dag 29
Dag 29
Tid til maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) etter KZR-616-injeksjon
Tidsramme: Dag 29
Dag 29
Areal under kurven for plasmakonsentrasjon versus tid (AUC) etter KZR-616-injeksjon
Tidsramme: Dag 29
Dag 29
Halveringstid (T1/2) etter KZR-616 injeksjon
Tidsramme: Dag 1
Dag 1
Halveringstid (T1/2) etter KZR-616 injeksjon
Tidsramme: Dag 29
Dag 29

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Kezar Life Sciences, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FORVENTES)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. juli 2020

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
5. august 2020

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
5. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
26. juli 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
29. juli 2019

Først lagt ut (FAKTISKE)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
31. juli 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
7. august 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
5. august 2020

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • KZR-616-005

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger